Epekto ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Haemophilia A sa Kalidad ng Buhay na nauugnay sa Kalusugan
Mga Highlight Mula sa ika-15 Taunang Kongreso ng EAHAD

Epekto ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Haemophilia A sa Kalidad ng Buhay na nauugnay sa Kalusugan

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlink4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H. Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Irish Haemophilia Society;2Trinity College, Dublin, Ireland;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand at NHLS, Johannesburg, South Africa;4 Kagawaran ng Vascular Medicine at Haemostasis at Haemophilia Center, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgium;5 Centerfor Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Province of China;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Center, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, United Kingdom;7 Department of Hematology, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;8 Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, United States;9 Haemostasis & Thrombosis Unit, Haemophilia Treatment Center, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institute of Hematology, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, United States;12 Kagawaran ng Haematology, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australia;13 AP-HM, Department of Pediatric Hematology Oncology, Children Hospital La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, France;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spain;15 Department of Haematology, Southampton University Hospital, Southampton, United Kingdom;16 Department of Medicine, Washington University sa St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, United States;18 McMaster University, Hamilton, Canada;19 Comprehensive Care Haemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Germany;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Estados Unidos

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Kabuuan ng Haemo-QOL-A at Mga Marka ng Domain

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, at dP < 0.001. Isinasaad ng Boldface na ang CFB ay nagkaroon ng exploratory P-halaga < 0.05. Haemo-QOL-A, Talatanungan sa Kalidad ng Buhay na partikular sa Haemophilia para sa mga Matanda.

Mga resulta ng pagsusuri ng Haemo-QOL-A para sa phase 3 GENER8-1 na pagsubok ng valoctocogene roxaparvovec gene therapy para sa hemophilia A. Ang domain at kabuuang mga marka ay ipinapakita para sa baseline, linggo 26, at linggo 52. Ang pink shading ay nagpapahiwatig ng isang mean na pagbabago mula sa baseline (CFB) na ≥ ang klinikal na mahalagang pagkakaiba (CID) para sa mga marka ng domain (6.0) at kabuuang marka (5.5).

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL