Mapa ng Kalsada ng Gene Therapy

Gene therapy para sa hemophilia nagsasangkot ng paggamit ng isang nabagong virus upang maihatid ang isang gumaganang kopya ng isang hindi gumaganang gene. Ang mga naghihirap ng hemophilia ay kulang sa mga kadahilanan na nagpapahintulot sa normal na pamumuo. Ang kopya na natatanggap nila mula sa gen therapy ay naka-encode ng mga mahahalagang kadahilanan sa pamumuo, na pinapayagan na magpatuloy nang normal.

Paano Makatutulong ang Gene Therapy sa Hemophilia

Ang pagsasaliksik sa Gene therapy ay nag-aalok ng pag-asa ng isang isang beses na lunas para sa mga may hemophilia. Ang mga klinikal na pagsubok ay nag-aalok ng mga maaasahan na resulta, dahil maraming mga kalahok ang nagtaguyod ng mataas na antas ng mga kritikal na kadahilanan sa pamumuo.

Ang Gene Therapy Roadmap

Ang mga pasyente ay madalas na nag-aalala tungkol sa kaligtasan at pagiging epektibo (pagiging epektibo) ng paggamot. Gayunpaman, ipinakita ng mga pag-aaral na halos 90 porsyento ng mga kalahok sa pagsubok ang nakakakita ng normal o malapit sa normal na antas ng aktibidad na anticoagulant factor.

Ang paglilipat ng gene ay nangyayari gamit ang isang hindi pathogenic at kulang na replication na virus, kaya't ang mga alalahanin sa kaligtasan ay kakaunti. Gayunpaman, palaging may peligro ng mga reaksyon ng pagbubuhos mula sa pang-eksperimentong gene therapy, pati na rin mga epekto ng immunosuppression therapy, kung kinakailangan upang mabawasan ang pagtaas sa mga enzyme sa atay.

Mahalagang malaman din na ang gen therapy ay epektibo lamang sa paggamot sa pasyente. Hindi nito naitama ang mutated gene na sanhi ng hemophilia o pinipigilan ang magulang na maipasa ang gene sa kanilang anak.

Ang International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) binubuo ng mga dalubhasa sa mundo na kilala sa pandaigdigang pamayanan ng hemophilia. Bilang karagdagan, bubuo ang mga ISTH mapagkukunan ng edukasyon na nagbibigay sa mga pasyente at pamilya ng isang upuan sa harap sa pagbuo ng kamangha-manghang bagong protokol ng paggamot.

Ang ISTH ay tumutulong sa mga pasyente maunawaan ang gen therapy at kung paano ito maaaring isang araw ay maging lunas para sa isang kundisyon na kasalukuyang nangangailangan ng isang buong buhay na paggamot.

Imahen
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga gawad na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL