Mga Lentivirus Vector para sa Hemophilia Gene Therapy

Mga Viral Vector Gene Therapy Podcast

Makinig kay Glenn F. Pierce, MD, PhD, bise presidente para sa medikal ng World Federation of Hemophilia (WFH), at Robert Peters, PhD, isang independiyenteng consultant, talakayin ang Lentivirus na may kaugnayan sa Gene Therapy. Tinalakay niya ang AAAV, Lentiviruses, at Lentivirus Vector Gene Therapy. Mayroong maraming mga medikal na klinikal na pagsubok sa AAV, na napatunayan ang modality sa paghahatid ng Factor VIII at Factor IX genes at tatalakayin ni Glenn at Robert ang mga ito sa podcast na ito.

 

Mag-click para sa Credit!

Impormasyon sa CME


Pamagat ng Aktibidad

Mga Lentivirus Vector para sa Hemophilia Gene Therapy

paksa

Gene Therapy sa Hemophilia

Uri ng Accreditation

AMA PRA Category 1 Credit (s) ™

Bitawan Petsa

Oktubre 31, 2020

Petsa ng hindi puwedeng magamit na

Oktubre 30, 2021

Tinatayang Oras upang Makumpleto ang Gawain

15 minuto

LAYUNIN NG ARALIN
Kapag natapos ang aktibidad, ang mga kalahok ay dapat na:

  • Balangkas ang kasalukuyan at umuusbong na genotherapy na diskarte para sa paggamot ng hemophilia
  • Kilalanin ang mga pangunahing pag-aalala at hindi alam na may kaugnayan sa hinaharap ng gene therapy para sa hemophilia

FACULTY
Glenn F. Pierce, MD, PhD
World Federation of Hemophilia (WFH)
Estados Unidos ng Amerika

Robert Peters, PhD
Kasangguni
Boston, Massachusetts

MGA PLANO
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University – Kingston, Canada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Faculty ng Health Science – University of the Witwatersrand at National Health Laboratory Service
Johannesburg, South Africa

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Ospital ng Lungsod ng Auckland
Auckland, New Zealand

Glenn F. Pierce, MD, PhD
World Federation of Hemophilia (WFH)
Estados Unidos ng Amerika

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts at The London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
London, United Kingdom

Steven W. Pipa, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
University of Milan
Milan, Italya

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, India

Thierry VandenDriessche, PhD
Vrije University Brussels
Brussels, Belgium

METHOD NG PARTICIPATION / PAANO TANGGAP NA KREDIT

  1. Walang mga bayad para sa paglahok at pagtanggap ng kredito para sa aktibidad na ito.
  2. Suriin ang mga layunin ng aktibidad at impormasyon ng CME / CE.
  3. Kumpletuhin ang aktibidad ng CME / CE
  4. Kumpletuhin ang form ng pagsusuri / pagpapatotoo ng CME / CE, na nagbibigay ng pagkakataon sa bawat kalahok na magkomento sa kung paano makakaapekto ang kanilang pakikilahok sa aktibidad ng kanilang propesyonal; ang kalidad ng proseso ng pagtuturo; ang pang-unawa ng pinahusay na pagiging epektibo ng propesyonal; ang pang-unawa ng komersyal na bias; at ang kanyang mga pananaw sa mga pangangailangan sa pang-edukasyon sa hinaharap.
  5. Dokumentasyon / pag-uulat ng kredito:
    • Kung humihiling ka AMA PRA Category 1 Credits ™ o isang sertipiko ng pakikilahok — magagamit ang iyong sertipiko ng CME / CE para ma-download.

MAG-CLICK DITO SA VIEW TEKNIKAL NA KINAKAILANGAN


ACCREDITED PROVIDER

Ang aktibidad na ito ay magkasama na ibinigay ng The France Foundation at International Society on Thrombosis at Haemostasis.

PAGSUSULIT NG TARGET
Ang aktibidad na ito ay inilaan para sa mga manggagamot (hematologist), tagapagsanay ng nars, katulong ng manggagamot, at mga nars na namamahala sa mga pasyente na may hemophilia. Ang aktibidad ay inilaan din para sa mga siyentista na may interes sa pangunahing, salin-salin, at klinikal na pagsasaliksik sa hemophilia sa buong mundo.

PAHAYAG NG KAILANGAN
Habang ang pagbuo ng gene therapy para sa hemophilia ay nagpapatuloy sa phase 3 klinikal na mga pagsubok, at ang pag-apruba ng therapeutic na pamamaraan na ito ay inaasahan, kinakailangan para sa lahat ng mga kasapi ng koponan ng pangangalaga ng hemophilia na maging kaalaman at mapanglaw para sa pagsasama ng bagong diskarte sa therapeutic sa klinikal na kasanayan. .

PAHAYAG NG ACCREDITATION
Ang aktibidad na ito ay pinlano at ipinatupad alinsunod sa mga kinakailangan sa akreditasyon at mga patakaran ng Accreditation Council for Continuing Medical Education (ACCME) sa pamamagitan ng pinagsamang provider ng The France Foundation (TFF) at ng International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH). Ang TFF ay kinikilala ng ACCME upang magbigay ng patuloy na edukasyong medikal para sa mga manggagamot.

DESIGNASYON NG CREDIT
Mga manggagamot:
Itinalaga ng France Foundation ang walang katapusang aktibidad na ito para sa maximum na 0.25 AMA PRA Category 1 Credit (s) ™. Ang mga manggagamot ay dapat na mag-angkin lamang ng credit commensurate sa lawak ng kanilang pakikilahok sa aktibidad.

Mga nars: Ang mga nars na sertipikado ng American Nurses Credentialing Center (ANCC) ay maaaring gumamit ng mga aktibidad na pinatunayan ng ACCME-accredited provider patungo sa kanilang kahilingan para sa pag-renew ng sertipikasyon ng ANCC. Ang isang sertipiko ng pagdalo ay bibigyan ng The France Foundation, isang ACCME accredited provider.

DISIKSIYON NA DESISYON
Alinsunod sa ACCME Pamantayan para sa Komersyal na Suporta, Ang Pransya Foundation (TFF) at ang International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) ay nangangailangan na ang mga indibidwal na nasa posisyon na kontrolin ang nilalaman ng isang aktibidad na pang-edukasyon ay ibunyag ang lahat ng may-katuturang relasyon sa pananalapi sa anumang komersyal na interes . Malutas ng TFF at ISTH ang lahat ng mga salungatan na interes upang matiyak ang kalayaan, kawalang-kakayahan, balanse, at mahigpit na pang-agham sa lahat ng kanilang mga programa sa edukasyon. Bukod dito, tinitingnan ng TFF at ISTH na ang lahat ng pang-agham na pananaliksik na tinutukoy, iniulat, o ginamit sa isang aktibidad na CME / CE ay tumutugma sa karaniwang tinatanggap na pamantayan ng disenyo ng eksperimentong, koleksyon ng data, at pagsusuri. Ang TFF at ISTH ay nakatuon sa pagbibigay ng mga mag-aaral ng mga de-kalidad na aktibidad na CME / CE na nagtataguyod ng mga pagpapabuti sa pangangalaga sa kalusugan at hindi sa isang komersyal na interes.

Mga Disclose ng Staff sa Aktibidad
Ang mga tagaplano, tagasuri, editor, kawani, komite ng CME, o iba pang mga kasapi sa TFF na kumokontrol sa nilalaman ay walang nauugnay na mga ugnayan sa pananalapi upang ibunyag.

Ang mga tagaplano, tagasuri, editor, kawani, komite ng CME, o iba pang mga kasapi sa ISTH na kumokontrol sa nilalaman ay walang nauugnay na pananalapi na isiwalat.

Mga Disclosures ng Faculty – Mga Plano

Ang faculty na nakalista sa ibaba ay nag-ulat na wala silang mga kaugnay na relasyon sa pananalapi upang ibunyag:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Ang faculty na nakalista sa ibaba ay nag-ulat na mayroon silang mga kaugnay na relasyon sa pananalapi upang ibunyag:

  • Si David Lillicrap, MD, FRCPC, ay tumatanggap ng honoraria para sa akademikong pagkonsulta mula sa Bioverativ, CSL Behring, at Octapharma Plasma. Nakatanggap siya ng pagpopondo sa pananaliksik mula sa Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring, at Octapharma Plasma.
  • Si Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, ay nagsisilbi sa mga bureau ng nagsasalita at gumagawa ng pagsasaliksik sa kontrata para sa CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark, at Takeda.
  • Si K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, ay tumatanggap ng pondo sa pananaliksik mula sa programang BioMarin GeneR8, programang uniQure HOPE-B, at programa ng fit ng Fitofiiran ng Sanofi-ATLAS. Tumatanggap siya ng honoraria mula sa Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire, at Sobi.
  • Si Flora Peyvandi, MD, PhD, ay nagsisilbing consultant para sa Sanofi at Sobi. Naghahain siya sa mga nagsasalita ng tanggapan para sa Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, at Takeda.
  • Si Glenn F. Pierce, MD, PhD, ay tumatanggap ng honoraria para sa pang-akademikong pagkonsulta mula sa BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude, at VarmX. Hawak niya ang mga posisyon ng pamumuno kasama ang Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, at World Federation of Hemophilia.
  • Si Steven W. Pipe, MD, ay nagsisilbing consultant para sa ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics, at uniQure . Nagsasaliksik siya para sa Siemens.
  • Si Thierry VandenDriessche, PhD, ay nagtataglay ng mga posisyon sa pamumuno kasama ang NHF at ISTH. Nakatanggap siya ng pondo sa pananaliksik mula sa Pfizer at Takeda. Si Dr. VandenDriessche ay tumatanggap ng honoraria mula sa Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest, at Pfizer.

Mga Disclosures ng Faculty - Aktibidad ng Guro
Ang sumusunod na faculty ay nag-uulat na mayroon silang mga kaugnay na relasyon sa pananalapi upang ibunyag:

  • Si Glenn F. Pierce, MD, PhD, ay tumatanggap ng honoraria para sa pang-akademikong pagkonsulta mula sa BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude, at VarmX. Hawak niya ang mga posisyon ng pamumuno kasama ang Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, at World Federation of Hemophilia.
  • Si Robert Peters, PhD, ay nagmamay-ari ng mga stock at nakatanggap ng mga karapatan / patent ng pag-aari ng intelektuwal habang dating pinagtatrabaho ng Sanofi. Habang nagtatrabaho ng Sanofi, nakatanggap siya ng suweldo at mga royalties.

DISKROSYO NG UNLABELED NA GAMITIN
Ang TFF at ang ISTH ay nangangailangan ng CME faculty (nagsasalita) upang ibunyag kapag ang mga produkto o pamamaraan na tinatalakay ay wala sa label, walang label, pang-eksperimentong, at / o pagsisiyasat. Kasama rito ang anumang mga limitasyon sa impormasyong ipinakita, tulad ng data na paunang, o kumakatawan sa patuloy na pagsasaliksik, pansamantalang mga pagsusuri, at / o hindi sinusuportahang opinyon. Ang guro sa aktibidad na ito ay maaaring talakayin ang impormasyon tungkol sa mga ahensya ng parmasyutiko na nasa labas ng pag-apruba ng label ng Pagkain at Gamot ng Estados Unidos. Ang impormasyong ito ay inilaan lamang para sa pagpapatuloy ng edukasyong medikal at hindi inilaan upang itaguyod ang paggamit ng mga gamot na ito na hindi label. Ang TFF at ang ISTH ay hindi inirerekumenda ang paggamit ng anumang ahente sa labas ng mga may label na pahiwatig. Kung mayroon kang mga katanungan, makipag-ugnay sa Kagawaran ng Medikal na Kagawaran ng tagagawa para sa pinakabagong impormasyon sa pagreseta.

KOMPLIKASYON SA PAGSUSULIT SA KOMPLIKO
Ang aktibidad na ito ay suportado ng mga pang-edukasyon na gawad mula sa BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

DISCLAIMER
Ipinapakita ng TFF at ng ISTH ang impormasyong ito para sa mga hangaring pang-edukasyon lamang. Ang nilalaman ay ibinibigay lamang ng mga guro na napili para sa kanilang kinikilalang kadalubhasaan sa kanilang larangan. Ang mga kalahok ay may responsibilidad na propesyonal upang matiyak na ang mga produkto ay inireseta at ginagamit nang naaangkop batay sa kanilang sariling klinikal na paghuhusga at mga tinatanggap na pamantayan ng pangangalaga. Ang France Foundation, ang ISTH, at ang (mga) tagasuporta ng komersyo ay walang pananagutan para sa impormasyon dito.

PAGSUSULIT NG COPYRIGHT
Copyright © 2020 Ang Pransya Foundation. Ang anumang hindi awtorisadong paggamit ng anumang mga materyales sa site ay maaaring lumabag sa copyright, trademark, at iba pang mga batas. Maaari mong tingnan, kopyahin, at pag-download ng impormasyon o software ("Mga Materyales") na matatagpuan sa Site na napapailalim sa mga sumusunod na termino, kundisyon, at pagbubukod:

  • Ang mga materyales ay gagamitin para lamang sa pansarili, hindi pangkomersyal, impormasyong pang-edukasyon at pang-edukasyon. Ang mga materyales ay hindi dapat baguhin. Sila ay ibinahagi sa format na ibinigay sa mapagkukunan na malinaw na kinilala. Ang impormasyon sa copyright o iba pang mga paunawa ng pagmamay-ari ay hindi maaaring alisin, mabago, o mabago.
  • Ang mga materyales ay hindi maaaring mai-publish, mai-upload, nai-post, maipadala (maliban sa itinakda dito), nang walang paunang nakasulat na pahintulot ng Pransya.


PRIBADONG PATAKARAN

Pinoprotektahan ng France Foundation ang privacy ng personal at iba pang impormasyon tungkol sa mga kalahok at mga nagtulungang pang-edukasyon. Hindi ilalabas ng France Foundation ang personal na makikilalang impormasyon sa isang ikatlong partido nang walang pahintulot ng indibidwal, maliban sa mga impormasyong kinakailangan para sa pag-uulat ng mga layunin sa ACCME.

Ang Pransya Foundation ay nagpapanatili ng mga pangangalaga ng pisikal, elektroniko, at pamamaraan na sumusunod sa mga pederal na regulasyon upang maprotektahan laban sa pagkawala, maling paggamit o pagbabago ng impormasyon na aming nakolekta mula sa iyo.

Maaaring makita ang karagdagang impormasyon tungkol sa Patakaran sa Pagkapribado ng Pransya www.francefoundation.com/privacy-policy.


IMPORMASYON CONTACT
Kung mayroon kang mga katanungan tungkol sa aktibidad na CME na ito, mangyaring makipag-ugnay sa The France Foundation sa 860-434-1650 o Ang e-mail address ay protektado mula sa spambots. Kailangan mo enable ang JavaScript upang tingnan ito..

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
World Federation of Hemophilia (WFH)
Estados Unidos

Si Glenn Pierce, MD, PhD, ay kasalukuyang nagsisilbi sa World Federation of Hemophilia (WFH) Vice President Medical at WFH USA Board of Director at National Hemophilia Foundation (NHF) US Medical and Scientific Advisory Council. Siya ay isang Entrepreneur in-residence sa Third Rock Ventures pati na rin isang consultant para sa gen therapy at hematology biotech na kumpanya. Itinatag niya ang mga Ambys na Gamot sa 2018, isang cell at gene therapy atay na pagbabagong-buhay ng regenerasyon, at nagsisilbing Chief Medical Officer (CMO). Pierce nagretiro mula sa Biogen noong 2014, kung saan pinamunuan niya ang R&D ng pinahabang kalahating buhay na FVIII at FIX Fc fusions bilang CMO. Pinangunahan niya ang donasyon ng 1 bilyong internasyonal na yunit (IU) at pagsisimula ng pakikipagtulungan ng humanitarian sa WFH. Pinangunahan din ni Dr. Pierce ang pagsisimula ng programang My Life Our Future (MLOF) sa genotype> 10,000 mga indibidwal sa pamayanan ng pagdurugo sa pagdurugo ng US. Noong nakaraan, naglingkod si Dr. Pierce sa NHF Board of Directors at naging Pangulo ng NHF. Pierce natanggap ng MD at isang PhD sa Immunology, at ginawa ang kanyang pagsasanay sa postgraduate sa patolohiya at pananaliksik sa hematology. Mayroon siyang 30+ taon ng karanasan sa pagbuo ng gamot na biotech sa mga lugar ng pagbabagong-buhay ng tisyu at hematology, kabilang ang hemophilia, na nagsisimula sa Amgen at nasangkot sa pagbuo ng 5 na naaprubahang mga produkto para sa hemophilia. Hinahati niya ang oras sa pagitan ng San Francisco at San Diego. Pierce ay ipinanganak na may matinding hemophilia A, at gumaling noong 2008.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Kasangguni
Boston, Massachusetts

Si Robert Peters, PhD, ay isang senior level executive executive na may 20 taong karanasan sa industriya, na kinabibilangan ng pagtatrabaho sa recombinant clotting Factor VIII at Factor IX-Fc fusion proteins mula sa kanilang pagsisimula sa pananaliksik sa pamamagitan ng manufacturing, klinikal na pag-unlad, at paglulunsad ng merkado. Kamakailan-lamang, suportado rin niya ang apat na mga kandidato sa klinikal na sumulong mula sa kanyang lugar ng pagsasaliksik patungo sa klinikal na pag-unlad, kabilang ang BIVV001. Nagtrabaho si Dr. Peters sa isang hanay ng mga modalidad, mula sa biologics at maliit na mga molekula hanggang sa parehong in vivo at ex vivo gene therapies.