Mga Pagtatagubilin sa ASH Conference
Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII
Steven W. Pipa, MD
AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Unang Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec (variant ng AAV5-Padua hFIX; AMT-061) sa Mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Pinagamot na Hindi isinasaalang-alang ang Pre-Existing Anti-Capsid Neutralisasyon
Steven W. Pipa, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial
Steven W. Pipa, MD
Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia
Barbara A. Konkle, MD
Mga Diskusyon sa ISTH Conference
Phase I / II Pagsubok ng SPK-8011: Matatag at Matibay na Pagpapahayag ng FVIII para sa> 2 Taon Na May Makabuluhang Pagpapabuti ng ABR sa Mga Paunang Pagdoble ng Dosis Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A
Lindsey A. George, MD
Pangmatagalang Vector Genome kinalabasan at Immunogenicity ng AAV FVIII Gene Transfer sa Hemophilia A Dog Model
Paul Batty, MBBS, PhD
Isang Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Nakamit ang Mga Normal na Antas ng Aktibidad ng FIX sa Severe Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (Pag-aaral ng B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Kadalasan, Lokasyon at Kalikasan ng Mga Insertions ng AAV Vector Pagkatapos ng Pangmatagalang Pagsunod-sunod ng Paghahatid ng FVIII Transgene sa isang Hemophilia A Dog Model
Paul Batty, MBBS, PhD
Mga Kwentong Kumperensya ng WFH
Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B
Steven W. Pipa, MD
Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Mga Kwento ng Kumperensya ng ASGCT
Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad
Steven W. Pipa, MD
Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy
Glen F. Pierce, MD, PhD
Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Pagtatasa ng Pagsasama ng AAV Matapos ang Long Term na Pagsunod sa Hemofilia Ang Isang Aso ay Nagpapakita ng Mga Genetikong Resulta ng AAV-Mediated Gene Correction
Glen F. Pierce, MD, PhD
Saklaw ng Kumperensya mula sa Orlando
Conference Coverage mula sa Orlando, na nagtatampok ng mga panayam sa dalubhasa sa pinakabagong pagsulong sa Gene Therapy.
Mga Saklaw ng Kumperensya - Live mula sa Orlando 2019






