Mga Highlight Mula sa ika-15 Taunang Kongreso ng EAHAD
Pagpili ng Dosis at Disenyo ng Pag-aaral para sa B-LIEVE, A Phase 1/2 Dose Confirmation Clinical Trial ng FLT180A Gene Therapy para sa mga Pasyenteng may Hemophilia B
Pangwakas na Pagsusuri Mula sa Pivotal Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial
Efficacy at Safety ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Severe Haemophilia A: Mga Resulta Mula sa GENEr8-1 Dalawang-Taon na Pagsusuri
Steven W. Pipa, MD
Epekto ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Haemophilia A sa Kalidad ng Buhay na nauugnay sa Kalusugan
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Mga Highlight Mula sa NHF's 16th Workshop sa Novel Technologies at Gene Transfer para sa Hemophilia
Pagsira sa Transgene Tolerance sa pamamagitan ng Immunosuppression
Valder R. Arruda, MD, PhD
Mga Highlight Mula sa 63rd ASH Annual Meeting
Relasyon sa Pagitan ng Endogenous, Transgene FVIII Expression at Mga Kaganapang Pagdurugo Kasunod ng Valoctocogene Roxaparvovec Gene Transfer para sa Malalang Hemophilia A: Isang Post-Hoc Analysis ng GENER8-1 Phase 3 Trial
Data ng Pagdurugo sa Baseline AYUSIN ang Mga Antas ng Ekspresyon sa Mga Taong May Hemophilia B: Isang Pagsusuri Gamit ang 'Factor Expression Study
Pag-follow-up ng Higit sa 5 Taon sa Cohort ng mga Pasyenteng May Hemophilia B na Ginagamot Gamit ang Fidanacogene Elaparvovec Adeno-Associated Virus Gene Therapy
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Ang Factor IX Expression sa loob ng Normal na Saklaw ay Pinipigilan ang Kusang Pagdurugo na Nangangailangan ng Paggamot Kasunod ng FLT180a Gene Therapy sa Mga Pasyenteng May Malubhang Hemophilia B: Pangmatagalang Follow-up na Pag-aaral ng B-Amaze Program
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Pagsubaybay sa mga Vector Integration Site sa In Vivo Gene Therapy Approaches sa pamamagitan ng Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing
Pagtagumpayan ang Anti-AAV Pre-existing Immunity para Makamit ang Ligtas at Mahusay na Gene Transfer sa Mga Clinical Setting.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Kasalukuyang Update ng mga klinikal na pagsubok sa Gene Therapy para sa Hemophilia
Wolfgang Miesbach, MD
Kahusayan at Kaligtasan ng Valoctocogene Roxaparvovec Adeno na nauugnay sa Virus Gene Transfer para sa Malubhang Hemophilia A: Mga Resulta Mula sa Phase 3 GENEr8-1 Trial
Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Ulat sa Kaso ng Kaligtasan sa Atay Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial sa Mga Matanda na May Hemophilia B
Steven W. Pipa, MD
52 Linggong Pagkabisa at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial
Steven W. Pipa, MD
Imbestigasyon ng Maagang Kinalabasan Kasunod sa Adeno na nauugnay sa Viral Gene Therapy sa isang Canine Hemophilia Model
David Lillicrap, MD, FRCPC
Mga Klinikal na Resulta sa Mga Matatanda Na May Hemophilia B Na mayroon at Walang Paunang pagkakaroon ng Neutralisasyong Mga Antibody sa AAV5: 6 Buwan na Data Mula sa Phase 3 Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B Gene Therapy Trial
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Ang Ebolusyon ng AAV Vector Gene Therapy Ay Nagpapatuloy sa Hemophilia. Matutugunan ba ng Mga Natatanging Tampok ng BAY 2599023 ang Natitirang mga Pangangailangan?
Steven W. Pipa, MD
Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Unang Data Mula sa Phase 3 Hope-B Gene Therapy Trial
Steven W. Pipa, MD
Paglalarawan ng Adeno-Associated Virus Vector Persistence Pagkatapos ng Pangmatagalang Pag-follow-up sa Haemophilia a Model ng Aso
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Pagsubaybay sa isang Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Pagkamit ng Normal na Mga Antas ng Aktibidad ng FIX sa Malubhang Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (B-AMAZE Study)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII
Steven W. Pipa, MD
AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Unang Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec (variant ng AAV5-Padua hFIX; AMT-061) sa Mga Matatanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Pinagamot na Hindi isinasaalang-alang ang Pre-Existing Anti-Capsid Neutralisasyon
Steven W. Pipa, MD
Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial
Steven W. Pipa, MD
Nai-update na Pag-follow-up ng Alta Study, isang Phase 1/2 na Pag-aaral ng Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy sa Mga Matanda na May Malubhang Hemophilia
Barbara A. Konkle, MD
Mga Diskusyon sa ISTH Conference
Phase I / II Pagsubok ng SPK-8011: Matatag at Matibay na Pagpapahayag ng FVIII para sa> 2 Taon Na May Makabuluhang Pagpapabuti ng ABR sa Mga Paunang Pagdoble ng Dosis Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A
Lindsey A. George, MD
Pangmatagalang Vector Genome kinalabasan at Immunogenicity ng AAV FVIII Gene Transfer sa Hemophilia A Dog Model
Paul Batty, MBBS, PhD
Isang Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Nakamit ang Mga Normal na Antas ng Aktibidad ng FIX sa Severe Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (Pag-aaral ng B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Kadalasan, Lokasyon at Kalikasan ng Mga Insertions ng AAV Vector Pagkatapos ng Pangmatagalang Pagsunod-sunod ng Paghahatid ng FVIII Transgene sa isang Hemophilia A Dog Model
Paul Batty, MBBS, PhD
Mga Kwentong Kumperensya ng WFH
Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B
Steven W. Pipa, MD
Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Mga Kwento ng Kumperensya ng ASGCT
Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad
Steven W. Pipa, MD
Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Pagtatasa ng Pagsasama ng AAV Matapos ang Long Term na Pagsunod sa Hemofilia Ang Isang Aso ay Nagpapakita ng Mga Genetikong Resulta ng AAV-Mediated Gene Correction
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Saklaw ng Kumperensya mula sa Orlando
Conference Coverage mula sa Orlando, na nagtatampok ng mga panayam sa dalubhasa sa pinakabagong pagsulong sa Gene Therapy.
Mga Saklaw ng Kumperensya - Live mula sa Orlando 2019






