Mga Diskusyon sa ISTH Conference

Phase I / II Pagsubok ng SPK-8011: Matatag at Matibay na Pagpapahayag ng FVIII para sa> 2 Taon Na May Makabuluhang Pagpapabuti ng ABR sa Mga Paunang Pagdoble ng Dosis Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A

Phase I / II Pagsubok ng SPK-8011: Matatag at Matibay na Pagpapahayag ng FVIII para sa> 2 Taon Na May Makabuluhang Pagpapabuti ng ABR sa Mga Paunang Pagdoble ng Dosis Kasunod ng AAV-Mediated FVIII Gene Transfer for Hemophilia A

Lindsey A. George, MD

Panoorin
Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A

Pangmatagalang Vector Genome kinalabasan at Immunogenicity ng AAV FVIII Gene Transfer sa Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

Panoorin
Isang Novel Adeno Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Nakamit ang Mga Normal na Antas ng Aktibidad ng FIX sa Severe Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (Pag-aaral ng B-AMAZE)

Pangmatagalang Vector Genome kinalabasan at Immunogenicity ng AAV FVIII Gene Transfer sa Hemophilia A Dog Model

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Panoorin
Kadalasan, Lokasyon at Kalikasan ng Mga Insertions ng AAV Vector Pagkatapos ng Pangmatagalang Pagsunod-sunod ng Paghahatid ng FVIII Transgene sa isang Hemophilia A Dog Model

Pangmatagalang Vector Genome kinalabasan at Immunogenicity ng AAV FVIII Gene Transfer sa Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

Panoorin

Mga Kwentong Kumperensya ng WFH

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Steven W. Pipa, MD

Panoorin
Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A

Apat na taong-tao na Pag-aaral ng Pag-follow-up ng Matibay na Kahusayan sa Kalusugan at Kaligtasan: AAV Gene Therapy Sa Valoctocogene Roxaparvovec para sa Malubhang Haemophilia A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Panoorin

Mga Kwento ng Kumperensya ng ASGCT

Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad

Unang Pag-aaral ng Gene Therapy Study ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Severe Hemophilia A: Kaligtasan at FVIII Mga Resulta ng Aktibidad

Steven W. Pipa, MD

Panoorin
Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy

Paggamit ng Apheresis na Alisin ang Neutralizing AAV Antibodies sa Mga Pasyente Nakaraang Hindi Hiwalay Mula sa Gene Therapy

Glen F. Pierce, MD, PhD

Panoorin
Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B

Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Panoorin
Pagtatasa ng Pagsasama ng AAV Matapos ang Long Term na Pagsunod sa Hemofilia Ang Isang Aso ay Nagpapakita ng Mga Genetikong Resulta ng AAV-Mediated Gene Correction

Pagtatasa ng Pagsasama ng AAV Matapos ang Long Term na Pagsunod sa Hemofilia Ang Isang Aso ay Nagpapakita ng Mga Genetikong Resulta ng AAV-Mediated Gene Correction

Glen F. Pierce, MD, PhD

Panoorin

Saklaw ng Kumperensya mula sa Orlando

Conference Coverage mula sa Orlando, na nagtatampok ng mga panayam sa dalubhasa sa pinakabagong pagsulong sa Gene Therapy.

KUMITA CREDIT NG CME

Mga Saklaw ng Kumperensya - Live mula sa Orlando 2019

Kamakailang Mga Update sa Mga Pagsubok sa Klinikal ng Gene Therapy sa Hemophilia B
Pangmatagalang Data ng Kaligtasan at Kahusayan mula sa Mga Pagsubok sa Gene Therapy sa Hemophilia Nagbibigay ng Optimism
Pangmatagalang pagpapahayag ng AAV mediated FVIII Gene Transfer at Vector Pagsasama ng Mga Kaganapan sa Hemophilia
Mga Diskarte sa Nobela sa Hemophilia Gene Therapy sa Preclinical Development
Preexisting Antibodies sa AAV at Mga Resulta para sa Hemophilia Gene Therapy
Ang Hinaharap ng Hemophilia Gene Therapy
Paghahanda para sa Pag-apruba ng Gene Therapy para sa Hemophilia