Mga pagsulong sa Gene Therapy para sa Hemophilia

Pangunahing Mga Pagsasaalang-alang:
Mga pagsulong sa Gene Therapy para sa Hemophilia

Naitala ang Live bilang isang Biyernes Satellite Symposium bago ang ika-62 ASH Taunang Pagpupulong at Paglalahad

Adeno- Associated Viral Vector (AAV)

Lindsey George, MD

AAV Expression Cassette

Lindsey George, MD

AAV Gene Transfer para sa Hemophilia

Lindsey George, MD

Kaligtasan ng Maikling Kataga

Lindsey George, MD

Tibay ng pagpapahayag

Lindsey George, MD

Pag-optimize ng Transgene

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua Variant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Mga Kasalukuyang AAV Hemophilia B Gene Therapy Trials

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- 4-Taong Data

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Nagpapatuloy na Hemophilia Isang Mga Pagsubok sa Gene Therapy

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Phase 1/2 Pagsubok

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Phase 1/2 Trial

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Phase 1/2 Trial

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV Path Patungo sa FVIII Ekspresyon

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Mga Live Biopsies Mula sa AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Pag-aaral ng Canine ng AAV-Mediated Gene Transfer

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Pagtalakay sa Panel: Paghaharap ng Pagpipilian ng Gene Therapy sa isang Pasyente

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD

Gene therapy mayroong pangako para sa mga indibidwal na may iba't ibang mga kondisyon, kabilang ang mga uri ng cancer, AIDS, diabetes, sakit sa puso, at hemophilia. Ang makabagong diskarte sa paggamot na ito ay nagbabago ng mga genes sa loob ng mga cell ng katawan upang matigil ang sakit. 

Sinusubukan ng gen therapy na palitan o ayusin ang mga mutated genes at gawing mas maliwanag sa mga immune system ang mga may sakit na cells. Ang Hemophilia A at B ay minana bilang bahagi ng isang pattern na recessive na naka-link sa X. Ang mga hemophilia genetics ay kasangkot sa mga gen na matatagpuan sa X chromosome, at tumatagal lamang ng isang may sira na gene upang humantong sa sakit na dumudugo. 

Ang mga therapies ng cell at gen ay nasa ilalim pa rin ng pag-aaral, ngunit ang mga resulta ay maaasahan. Ang mga klinikal na pagsubok ay nagpakita ng tagumpay, at ang Food and Drug Administration (FDA) ay naaprubahan ang isang uri ng cell therapy. Sa aming Pangunahing Mga Pagsasaalang-alang: Mga Pagsulong sa Gene Therapy para sa Hemophilia na pinangunahan ni Glenn F. Pierce, tinatalakay namin ang isang pangkalahatang ideya ng sakit, ang kasalukuyang estado ng gen therapy, at marami pa.