Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B

Mga highlight mula sa ASGCT 23rd Taunang Pagpupulong

Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B

REVIEW ABSTRAK

Harrison Brown¹, Christopher B. Paggawa¹, Roland W. Herzog², Chen Ling³, David M. Markusic², H. Trent Spencer¹, Alok Srivastava⁴, Arun Srivastava⁵

¹Pediatrics, Emory University, Atlanta, GA

²Pediatrics, Indiana University of School of Medicine, Indianapolis, IN

³Genetic Engineering, Fudan University, Shanghai, China

⁴Hematology, Christian Medical College, Vellore, India

⁵Pediatrics, Unibersidad ng Florida, Gainesville, FL

Paghahambing ng mga istruktura ng Fass expression cassette na ginamit sa unang matagumpay na klinikal na pagsubok para sa hemophilia B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, pula), at ang ginagamit sa kasalukuyang pag-aaral (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, asul). Ang pag-optimize ng promoter mula sa LP1 hanggang HSh-TTR ay humantong sa isang pagtaas ng 2-3 na tiklop sa pagpapahayag at pag-optimize ng codon sa variant ng Padua na nagdulot ng 3-3-8 na pagtaas ng fold sa expression, na humahantong sa isang pangkalahatang pagtaas ng pagpapahayag ng 40-50 tiklop

Mga resulta mula sa mga pasyente na may o walang magkakasunod na DFPP cycle gamit ang maliwanag na luciferase transduction inhibition assay (BL-TIA). Ang magkakasunod na mga siklo ay mas epektibo kaysa sa mga hindi magkakasunod na mga siklo sa pagbabawas ng mga titres ni Nab. Inihula ng pagtatasa ng kalungkutan na 5 cycle ay mabawasan ang simula ng AAVS3 NAb titre ng 94%, na magpapahintulot sa paggamot ng 60% ng mga pasyente.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Ano ang hinahanap mo?

Popular Tags

Mga highlight mula sa ASGCT 23rd Taunang Pagpupulong

Pag-unlad ng isang Klinikal na Kandidato AAV3 Vector para sa Gene Therapy ng Hemophilia B

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Non-replacement Therapy sa Gene Therapy

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Isang Panimula sa Adeno-Associated Viral Vector Gene Transfer

Kilalanin ang Gene Therapy: Mga Terminolohiya at Konsepto

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Mga Karaniwang Pag-aalala sa Gene Therapy

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Kapalit ng Factor sa Gene Therapy

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Iba pang mga Istratehiya at Mga Target

Mga Podcast ng Gene Therapy

Ano ang Kinakailangan na Isaalang-alang ng mga Hemophilia sa Mga Sentro ng Paggamot sa Hemophilia?

Pagbibigay kahulugan sa Mga Dosis ng Vector sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Hemophilia Gene Therapy sa Mga Pasyente Sa Kasaysayan ng mga Inhibitor

Pagsukat sa Laboratory ng Hemophilia Gene Therapy Products / Factor Aktibidad

Adeno-Associated Virus (AAV) Mediated Gene Transfer: Bakit Ito ang Pinakapangunahing Diskarte para sa Hemophilia Gene Therapy?

Bahagi 1: Pre-umiiral na kaligtasan sa sakit Laban sa AAV Serotypes at Ano ang Kahulugan nito para sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Bahagi 2: Pre-umiiral na kaligtasan sa sakit Laban sa AAV Serotypes at Ano ang Kahulugan nito para sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Long-Term Monitoring Sumusunod sa Hemophilia Gene Therapy

Mga highlight mula sa NHF 15th Workshop sa Novel Technologies at Gene Transfer para sa Hemophilia

Super Gumagamit

tungkol sa

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.