Data ng Pagdurugo sa Baseline AYUSIN ang Mga Antas ng Ekspresyon sa Mga Taong May Hemophilia B: Isang Pagsusuri Gamit ang 'Factor Expression Study
Mga Highlight Mula sa 63rd ASH Annual Meeting

Data ng Pagdurugo sa Baseline AYUSIN ang Mga Antas ng Ekspresyon sa Mga Taong May Hemophilia B: Isang Pagsusuri Gamit ang 'Factor Expression Study

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, at Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Faculty of Health and Social Care, University of Chester, Chester, United Kingdom
2HCD Economics, Daresbury, United Kingdom
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Washington Center para sa Mga Karamdaman sa Pagdurugo, Seattle, WA
6European Haemophilia Consortium, Brussels, Belgium
7Trinity College Dublin, Dublin, Ireland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Ireland
9Mga Kagawaran ng Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, MI

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Hinulaang Pagdugo sa isang Generalized Linear Model ng Factor Expression Level

Ang data mula sa dalawang pasanin ng mga pag-aaral sa sakit (CHESS EU I-II at CHESS US/US+) ay ginamit sa isang generalized linear model (GLM), na may log link upang suriin ang kaugnayan sa pagitan ng ABR at FIX expression level (FEL) sa mga pasyenteng may hemophilia B. Sa lahat ng pasyenteng kasama sa pagsusuri (N = 407), ang mean na FEL (SD) ay 9.95 IU/dL (10.5) at ang mean ABR (SD) ay 2.4 bleeds/year (3.6). Ang hinulaang pagdurugo bilang isang function ng FEL na ginawa ng modelo ay ipinapakita sa itaas. Pagkatapos mag-adjust para sa edad, BMI, at mga virus na dala ng dugo, ang average na ABR sa modelo ay bumaba ng 0.8 unit para sa bawat 1% na pagtaas sa FEL (P <0.001).

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar
Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL