Pagbibigay ng Panayam sa Kumperensya: Dalas, Lokasyon at Kalikasan ng Mga Pagpapasok ng Vector ng AAV Matapos ang Pangmatagalang Pag-follow-up ng FVIII Transgene Paghahatid sa isang Hemophilia A Dog Model

Mga Highlight Mula sa ISTH 2020 Virtual Congress

Dalas, Lokasyon at Kalikasan ng AAV Vector Insertion Pagkatapos ng Pangmatagalang Follow-up ng FVIII Transgene Delivery sa isang Hemophilia A Dog Model

Paul Batty¹, Sylvia Fong², Matteo Franco³, Irene Gil-Farina³, Aomei Mo¹, Lorianne Harpell¹, Christine Hough¹, David Hurlbut¹, Abbey Pender¹, Sofia Sardo Infirri¹, Andrew Winterborn⁴, Manfred Schmidt³ at David Lillicrap¹

¹Kagawaran ng Patolohiya at Molecular Medicine, Queen's University, Kingston, Ontario, Canada.

²BioMarin Pharmaceutical, Novato, CA, USA.

³GeneWerk GmbH, Heidelberg, Alemanya.

³Mga Serbisyo sa Pangangalaga ng Mga Hayop, University of Queen, Kingston, Ontario, Canada.

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Ang talahanayan sa kaliwa ay nagpapakita ng dosis, capsid serotype, mga antas ng FVIII, at bilang ng mga site ng pagsasama (IS) para sa 8 mga aso na kasama sa pag-aaral. Sampung taon pagkatapos ng pagbubuhos, ang mga antas ng FVIII sa 2 sa 8 mga hayop ay <1% at mula sa 2.9% hanggang 8.6% sa iba pang 6 na hayop. Ang mga site ng pagsasama ay pinag-aralan gamit ang 2 pamamaraan (target-enrichment sequencing, TES, at linear amplification-mediated PCR, LAM-PCR). Ang grap sa kanan ay nagpapakita ng kaugnay na pamamahagi ng IS para sa bawat hayop.

Ang genomic DNA mula sa 2 hepatic site para sa bawat hayop ay nasuri para sa pagsasama ng vector-genome. Ang mga form ng pagsasama (vector-genome) ay nagkakahalaga ng 4.6% at mga yugto ng episomal (vector-vector) na nagkakahalaga ng 95.4% ng mga nabasa. Ang mga resulta na ito ay nagpapahiwatig na ang mga expression vectors na pinapanatili ng nakararami ng isang yugto ng form 10+ taon pagkatapos ng pagbubuhos.

Ipinapakita ng talahanayan na ito ang 10 pinaka-karaniwang mga site ng pagsasama (kromosoma, laki, gene, at lokasyon) batay sa pamamaraan ng TES. Batay sa parehong mga pamamaraan ng pagkakasunud-sunod, ang pinakakaraniwang mga site ng pagsasama ay natagpuan sa malapit sa KCNIP2, CLIC2, ABCB1, at F8 gene.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Ano ang hinahanap mo?

Popular Tags

Mga Highlight Mula sa ISTH 2020 Virtual Congress

Dalas, Lokasyon at Kalikasan ng AAV Vector Insertion Pagkatapos ng Pangmatagalang Follow-up ng FVIII Transgene Delivery sa isang Hemophilia A Dog Model

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Non-replacement Therapy sa Gene Therapy

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Isang Panimula sa Adeno-Associated Viral Vector Gene Transfer

Kilalanin ang Gene Therapy: Mga Terminolohiya at Konsepto

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Mga Karaniwang Pag-aalala sa Gene Therapy

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Kapalit ng Factor sa Gene Therapy

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Iba pang mga Istratehiya at Mga Target

Mga Podcast ng Gene Therapy

Ano ang Kinakailangan na Isaalang-alang ng mga Hemophilia sa Mga Sentro ng Paggamot sa Hemophilia?

Pagbibigay kahulugan sa Mga Dosis ng Vector sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Hemophilia Gene Therapy sa Mga Pasyente Sa Kasaysayan ng mga Inhibitor

Pagsukat sa Laboratory ng Hemophilia Gene Therapy Products / Factor Aktibidad

Adeno-Associated Virus (AAV) Mediated Gene Transfer: Bakit Ito ang Pinakapangunahing Diskarte para sa Hemophilia Gene Therapy?

Bahagi 1: Pre-umiiral na kaligtasan sa sakit Laban sa AAV Serotypes at Ano ang Kahulugan nito para sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Bahagi 2: Pre-umiiral na kaligtasan sa sakit Laban sa AAV Serotypes at Ano ang Kahulugan nito para sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Long-Term Monitoring Sumusunod sa Hemophilia Gene Therapy

Mga highlight mula sa NHF 15th Workshop sa Novel Technologies at Gene Transfer para sa Hemophilia

Super Gumagamit

tungkol sa

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.