Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B
Mga highlight mula sa WFH Virtual Summit 2020

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Steven W. Pipa,1 Wolfgang Miesbach,2 Annette Von Drygalski,3 Adam Giermasz,4 Karina Meijer,5 Michiel Coppens,6 Peter Kampmann,7 Robert Klamroth,8 Roger Schutgens,9 Nigel S. Key,10 Susan Lattimore,11 Michael Recht,12 Esteban Gomez,13 Giancarlo Castaman,14 Eileen K. Sawyer,12 Robert Gut,12 Frank WG Leebeek15

1Unibersidad ng Michigan, Ann Arbor, USA

2University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

3Pamantasan ng California San Diego, San Diego, USA

4Pamantasan ng California Davis, Sacramento, USA

5University Medical Center Groningen, Groningen, Netherlands

6Akademikong Medical Center, Amsterdam, Ang Netherlands

7Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

8Vivantes Klinikum, Berlin, Germany

9University Medical Center, Utrecht, Netherlands

10Pamantasan ng North Carolina, Chapel Hill, USA

11Oregon Health & Science University, Portland, USA

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, USA

13Ang Hospital sa Bata ng Phoenix, Phoenix USA

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italya

15Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Netherlands

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Ang diagram na ito ay nagbubuod ng disenyo para sa mga pag-aaral na sumusubok sa parehong AMT-060 at AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Ang parehong pag-aaral ay kasama ang mga kalalakihan na may hemophilia B at mga antas ng FIX ≤ 2%. Ang kalubha sa klinika ay batay sa FIX prophylaxis o ≥ 4 na pagdugo / taon o hemophilic arthropathy. Bagaman ang pagkakaroon ng AAV5 NAbs ay isang pagbubukod sa pagbubukod para sa mga pagsubok sa AMT-060, 3 mga kalahok sa mababang cohort ang natagpuan na may nakikitang mga titers bago ang pagsisimula ng dosis, na walang epekto sa kaligtasan o pagiging epektibo. Bilang isang resulta, ang pagkakaroon ng AAV5 NAbs ay hindi isang pagbubukod sa pagbubukod para sa mga pagsubok sa AMT-061. Ang AMT-060 ay nasubok sa 2 dosis at ang AMT-061 ay nasuri sa mas mataas na 2 dosis.

Ang mga pasyente sa mababang dosis at mga cohorts na may mataas na dosis ay nagpakita ng dosis na nakasalalay, nagpapanatili ng pagtaas ng pagpapahayag ng FIX hanggang sa 4 na taon, na may ibig sabihin ng 5% para sa mababang pangkat ng dosis at 7.5% para sa pangkat ng mataas na dosis. Nagpakita rin ang mga pasyente ng isang matagal na pagbawas sa paggamit ng FIX. Sa 9 mga kalahok na gumagamit ng FIX prophylaxis sa pag-aaral ng entry, 8 ang FIX prophylaxis-free sa huling pag-follow up.

Ang mga pasyente na ginagamot sa isang solong pagbubuhos ng AMT-061 ay nagpakita ng patuloy na pagtaas sa mga antas ng aktibidad ng FIX nang hanggang 52 linggo. Ang nangangahulugang antas ng aktibidad ng FIX para sa 3 mga kalahok pagkatapos ng 1 taong pagsubaybay ay nasa functionally curative range na 41%. Ang lahat ng 3 mga kalahok ay nakaranas din ng mga pagbawas sa paggamit ng FIX at hindi na napigilan ang regular na paggamit ng prophylaxis.

KAUGNAY NA NILALAMAN