Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII

05 2020 Disyembre

Mga Highlight Mula sa Ika-62 na Taunang ASH ng Pagpupulong at Paglalahad

Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII

REVIEW ABSTRAK

Steven W. Pipa, MD¹, Francesca Ferrante, MD², Muriel Reis³, Sara Wiegmann⁴, Claudia Lange⁵, Manuela Braun⁵, at Lisa A. Michaels⁶

¹Mga Kagawaran ng Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, MI

²Bayer, Basel, Switzerland

³Bayer, Sao Paulo, Brazil

⁴Bayer, Wuppertal, Alemanya

⁵Bayer, Berlin, Alemanya

⁶Bayer, Whippany, NJ

Sa isang patuloy na yugto 1/2, open-label, pag-aaral ng paghahanap ng dosis, ang mga karapat-dapat na pasyente ay naitala nang sunud-sunod sa tatlong dosis ng mga cohort (0.5, 1, at 2 x 1013 gc / kg) upang makatanggap ng isang solong intravenous na pagbubuhos ng BAY 2599023, na may minimum na dalawang pasyente bawat dosis. Ang mga pasyente ay susundan sa kabuuan ng 5 taon upang suriin ang kaligtasan at pagiging epektibo.

Ang figure na ito ay nagbubuod sa tugon ng FVIII (gamit ang chromogenic assay) para sa mga pasyente na tumatanggap ng isang solong pagbubuhos ng BAY 2599023 hanggang sa cutoff ng data noong 26 Oktubre 2020. Ang 6 na pasyente na dosed sa 3 cohorts ay nagpakita ng dependanteng dosis, napapanatiling ekspresyon ng FVIII na higit sa 40 –80 linggo ng pag-follow-up.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Ano ang hinahanap mo?

Popular Tags

Mga Kwento ng Kumperensya

Mga Highlight Mula sa Ika-62 na Taunang ASH ng Pagpupulong at Paglalahad

Pag-aaral ng First-in-Human Gene Therapy ng AAVhu37 Capsid Vector Technology sa Malubhang Hemophilia A - BAY 2599023 ay may Malawak na Karapat-dapat sa Pasyente at Matatag at Sustain pang-matagalang Pagpapahayag ng FVIII

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Non-replacement Therapy sa Gene Therapy

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Isang Panimula sa Adeno-Associated Viral Vector Gene Transfer

Kilalanin ang Gene Therapy: Mga Terminolohiya at Konsepto

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Mga Karaniwang Pag-aalala sa Gene Therapy

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Kapalit ng Factor sa Gene Therapy

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Iba pang mga Istratehiya at Mga Target

Mga Podcast ng Gene Therapy

Ano ang Kinakailangan na Isaalang-alang ng mga Hemophilia sa Mga Sentro ng Paggamot sa Hemophilia?

Pagbibigay kahulugan sa Mga Dosis ng Vector sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Hemophilia Gene Therapy sa Mga Pasyente Sa Kasaysayan ng mga Inhibitor

Pagsukat sa Laboratory ng Hemophilia Gene Therapy Products / Factor Aktibidad

Adeno-Associated Virus (AAV) Mediated Gene Transfer: Bakit Ito ang Pinakapangunahing Diskarte para sa Hemophilia Gene Therapy?

Bahagi 1: Pre-umiiral na kaligtasan sa sakit Laban sa AAV Serotypes at Ano ang Kahulugan nito para sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Bahagi 2: Pre-umiiral na kaligtasan sa sakit Laban sa AAV Serotypes at Ano ang Kahulugan nito para sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Long-Term Monitoring Sumusunod sa Hemophilia Gene Therapy

Mga highlight mula sa NHF 15th Workshop sa Novel Technologies at Gene Transfer para sa Hemophilia

Super Gumagamit

tungkol sa

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.