Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

10 2020 Hulyo

Mga highlight mula sa WFH Virtual Summit 2020

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

REVIEW ABSTRAK

Steven W. Pipa,¹ Wolfgang Miesbach,² Annette Von Drygalski,³ Adam Giermasz,⁴ Karina Meijer,⁵ Michiel Coppens,⁶ Peter Kampmann,⁷ Robert Klamroth,⁸ Roger Schutgens,⁹ Nigel S. Key,¹⁰ Susan Lattimore,¹¹ Michael Recht,¹² Esteban Gomez,¹³ Giancarlo Castaman,¹⁴ Eileen K. Sawyer,¹² Robert Gut,¹² Frank WG Leebeek¹⁵

¹Unibersidad ng Michigan, Ann Arbor, USA

²University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

³Pamantasan ng California San Diego, San Diego, USA

⁴Pamantasan ng California Davis, Sacramento, USA

⁵University Medical Center Groningen, Groningen, Netherlands

⁶Akademikong Medical Center, Amsterdam, Ang Netherlands

⁷Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

⁸Vivantes Klinikum, Berlin, Germany

⁹University Medical Center, Utrecht, Netherlands

¹⁰Pamantasan ng North Carolina, Chapel Hill, USA

¹¹Oregon Health & Science University, Portland, USA

¹²uniQure biopharma BV, Lexington, MA, USA

¹³Ang Hospital sa Bata ng Phoenix, Phoenix USA

¹⁴Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italya

¹⁵Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Netherlands

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Ang diagram na ito ay nagbubuod ng disenyo para sa mga pag-aaral na sumusubok sa parehong AMT-060 at AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). Ang parehong pag-aaral ay kasama ang mga kalalakihan na may hemophilia B at mga antas ng FIX ≤ 2%. Ang kalubha sa klinika ay batay sa FIX prophylaxis o ≥ 4 na pagdugo / taon o hemophilic arthropathy. Bagaman ang pagkakaroon ng AAV5 NAbs ay isang pagbubukod sa pagbubukod para sa mga pagsubok sa AMT-060, 3 mga kalahok sa mababang cohort ang natagpuan na may nakikitang mga titers bago ang pagsisimula ng dosis, na walang epekto sa kaligtasan o pagiging epektibo. Bilang isang resulta, ang pagkakaroon ng AAV5 NAbs ay hindi isang pagbubukod sa pagbubukod para sa mga pagsubok sa AMT-061. Ang AMT-060 ay nasubok sa 2 dosis at ang AMT-061 ay nasuri sa mas mataas na 2 dosis.

Ang mga pasyente sa mababang dosis at mga cohorts na may mataas na dosis ay nagpakita ng dosis na nakasalalay, nagpapanatili ng pagtaas ng pagpapahayag ng FIX hanggang sa 4 na taon, na may ibig sabihin ng 5% para sa mababang pangkat ng dosis at 7.5% para sa pangkat ng mataas na dosis. Nagpakita rin ang mga pasyente ng isang matagal na pagbawas sa paggamit ng FIX. Sa 9 mga kalahok na gumagamit ng FIX prophylaxis sa pag-aaral ng entry, 8 ang FIX prophylaxis-free sa huling pag-follow up.

Ang mga pasyente na ginagamot sa isang solong pagbubuhos ng AMT-061 ay nagpakita ng patuloy na pagtaas sa mga antas ng aktibidad ng FIX nang hanggang 52 linggo. Ang nangangahulugang antas ng aktibidad ng FIX para sa 3 mga kalahok pagkatapos ng 1 taong pagsubaybay ay nasa functionally curative range na 41%. Ang lahat ng 3 mga kalahok ay nakaranas din ng mga pagbawas sa paggamit ng FIX at hindi na napigilan ang regular na paggamit ng prophylaxis.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Ano ang hinahanap mo?

Popular Tags

Mga Kwento ng Kumperensya

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Mga highlight mula sa WFH Virtual Summit 2020

Kamakailang Pag-unlad sa Pag-unlad ng AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) para sa Mga Taong May Matindi o Katamtamang Malubhang Hemophilia B

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: Application sa Hemophilia

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Non-replacement Therapy sa Gene Therapy

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Isang Panimula sa Adeno-Associated Viral Vector Gene Transfer

Kilalanin ang Gene Therapy: Mga Terminolohiya at Konsepto

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Mga Karaniwang Pag-aalala sa Gene Therapy

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Kapalit ng Factor sa Gene Therapy

Gene Therapy para sa Paggamot ng Hemophilia: Iba pang mga Istratehiya at Mga Target

Mga Podcast ng Gene Therapy

Ano ang Kinakailangan na Isaalang-alang ng mga Hemophilia sa Mga Sentro ng Paggamot sa Hemophilia?

Pagbibigay kahulugan sa Mga Dosis ng Vector sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Hemophilia Gene Therapy sa Mga Pasyente Sa Kasaysayan ng mga Inhibitor

Pagsukat sa Laboratory ng Hemophilia Gene Therapy Products / Factor Aktibidad

Adeno-Associated Virus (AAV) Mediated Gene Transfer: Bakit Ito ang Pinakapangunahing Diskarte para sa Hemophilia Gene Therapy?

Bahagi 1: Pre-umiiral na kaligtasan sa sakit Laban sa AAV Serotypes at Ano ang Kahulugan nito para sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Bahagi 2: Pre-umiiral na kaligtasan sa sakit Laban sa AAV Serotypes at Ano ang Kahulugan nito para sa Hemophilia Gene Therapy Clinical Trials

Long-Term Monitoring Sumusunod sa Hemophilia Gene Therapy

Mga highlight mula sa NHF 15th Workshop sa Novel Technologies at Gene Transfer para sa Hemophilia

Super Gumagamit

tungkol sa

Sinusuportahan ng mga grant na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.