Mga Pagsubok sa Hemophilia sa Dalawampu't Unang Siglo: Pagtukoy sa Mahahalagang Resulta ng Pasyente

Mga Pagsubok sa Hemophilia sa Dalawampu't Unang Siglo: Pagtukoy sa Mahahalagang Resulta ng Pasyente

Pananaliksik at Pagsasanay sa Trombosis at Haemostasis (Spring 2019) Vol. 379, No. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Ang huling limang dekada ay minarkahan ng makabuluhang pag-unlad sa pag-aalaga ng hemophilia, na pinalawak na isama ang mga hindi kapalit na mga therapy at ang papalapit na pagkakaroon ng gene therapy. Ang mga pagsulong na ito, gayunpaman, ang pag-alis ng garantiya ng isang bagong pagtingin sa mga hakbang na kinalabasan na ginamit upang suriin ang mga pumapalit na mga therapy sa factor sa mga pag-aaral sa klinikal, lalo na antas ng aktibidad ng kadahilanan at taunang pagdurugo. Ang mga endpoints na ito ay dapat isaalang-alang hindi lamang sa konteksto ng mga bagong diskarte sa paggamot sa hemophilia kundi pati na rin mula sa paninindigan ng isang kamakailang bagong diin sa mga pananaw ng pasyente na may kaugnayan sa kaligtasan, katayuan sa pagganap, at kalidad ng buhay. Ang pagpili at pagsukat ng mahahalagang kinalabasan ng pasyente, na madalas na iniulat ng pasyente, ay nagiging isang kritikal na hakbang sa proseso ng pagsubok sa klinikal. Kinikilala ng komunidad ng pananaliksik na ang mga pasyente ay nakakakita ng mga isyu sa pamamagitan ng ibang lens kaysa sa mga clinician, tagagawa, at iba pang mga stakeholder; naglalagay ito ng halaga sa kanilang pananaw sa disenyo ng pananaliksik pati na rin ang kanilang aktwal na pakikilahok. Ang mahalaga sa mga pasyente ay mga kinalabasan na sumasaklaw sa buong ikot ng pag-aalaga: kaligtasan ng buhay, pagganap na katayuan, at kalidad ng buhay.

Link sa Web