Paano Talakayin ang Gene Therapy para sa Haemophilia? Isang Pasyente sa Pasyente at Doktor

Paano Talakayin ang Gene Therapy para sa Haemophilia? Isang Pasyente sa Pasyente at Doktor

Haemophilia (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Key, NS; et al.

Bagaman maaaring baguhin ng therapy ang gene para sa paggamot sa mga taong may hemophilia, pagbabawas ng kanilang panganib na dumudugo habang binabawasan o inaalis ang pangangailangan para sa exogenous factor administration, sinabi ng mga mananaliksik na mahalaga para sa parehong mga manggagamot at pasyente na magkaroon ng mga mapagkukunan ng malinaw at maaasahang impormasyon upang talakayin ang pareho. mga panganib at benepisyo ng paggamot. Ang pananaliksik na kinasasangkutan ng adeno-kaugnay na virus (AAV) vector-mediated gene therapy ay nagpakita ng pagpapabuti sa mga endogenous na antas ng kadahilanan sa mga matagal na panahon, makabuluhang pagbawas sa mga taunang pagdurugo na rate, mas mababang paggamit ng kadahilanan ng exogenous, at isang positibong profile sa kaligtasan. Gayunpaman, mahalaga para sa mga doktor na mai-stress na ang pananaliksik ay patuloy, at ang mga gaps ng ebidensya ay nananatili, tulad ng pang-matagalang profile ng kaligtasan. Bukod dito, ang mga pangunahing grupo ng pasyente — kabilang ang mga bata at kabataan, mga may atay o kidney Dysfunction, at mga may naunang kasaysayan ng mga factor inhibitors o nauna nang pag-neutralize ng AAV antibodies — ay maaaring ibukod sa ilalim ng mga pamantayan sa pagiging karapat-dapat para sa mga pagsubok sa gene therapy.

Link sa Web