AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon
Mga Highlight Mula sa ika-14 Taunang Kongreso ng EAHAD

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, at Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Netherlands

2University Medical Center Groningen, Groningen, Netherlands

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Netherlands

4Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

5Vivantes Klinikum, Berlin, Germany

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Netherlands

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Florence, Italya

8Institute Frankfurt, Aleman Red Cross Blood Service Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Germany

9Institute Frankfurt, Aleman Red Cross Blood Service Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Germany

10Unibersidad ng Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

PAG-ayos ng Aktibidad na Napapanatili Sa Paglipas ng 4.5–5 Taon sa 2 Dose Cohorts
Ang AMT-060 ay ibinibigay sa dosis na 5x1012 gc / kg (cohort 1, N = 5) at 2x1013 gc / kg (cohort 2, n = 5). Sa loob ng 5 taon (cohort 1) at 4.5 taon (cohort 2) ng follow-up, ibig sabihin endogenous na aktibidad ng FIX ay 5.2% (95% CI 2.0-8.4) sa cohort 1 at 7.4% (95% CI 4.2-10.6) sa cohort 2. Ang aktibidad ng pag-ayos ay umaasa sa dosis at matatag sa panahon ng pag-follow up para sa parehong mga cohort. Ang mga halaga sa panaklong ay kumakatawan sa ibig sabihin ng pag-ayos ng aktibidad sa paglipas ng panahon. Ang mga halagang hindi bababa sa 10 araw pagkatapos ng huling pag-ayos ng administrasyong FIX ay kasama.
Mga Pinapanatili na Pagbawas sa Mga Dugo at Tinantyang Pag-ayos na Paggamit

* Ang Prophylaxis ay na-tapered at hindi na ipinagpatuloy ng 12 linggo kung ang aktibidad na FIX ay napanatili sa ≥ 2%; * Ang data ng cohort 2 para sa taon 5 ay kumakatawan sa 6 na buwan. Ayusin, factor IX

Sa parehong mga cohort ng dosis, nangangahulugang ang ABR at FIX replacement therapy ay mahinahon na bumagsak sa unang taon pagkatapos ng pagbubuhos at nanatiling mababa sa mga sumunod na taon. Sa cohort 1, ang pag-ayos ng FIX ay nabawasan ng 84% at ABR ng 55% sa 5 taon na may kaugnayan sa mga antas ng pretreatment. Para sa cohort 2, ang pag-ayos ng FIX at ABR ay parehong nabawasan ng ~ 100% sa 4.5 taon pagkatapos ng pagbubuhos.

KAUGNAY NA NILALAMAN

Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga gawad na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL