Apat na Mga Nangangako na Pagsulong sa Pagsasaliksik sa Gene Therapy

Apat na Mga Nangangako na Pagsulong sa Pagsasaliksik sa Gene Therapy

Ang Gene therapy ay ipinakilala bilang isang teorya noong 1972, at ang unang pagtatangka upang ilipat ang isang gen ng tao ay naganap noong 1980s. Ang paggamot ay hindi matagumpay, at mula noon, nagkaroon ng exponential pagpapabuti sa pagsaliksik at edukasyon sa hemophilia.

Ngayon, ang mga tanong na nasa ngayon ay, "Ano ang layunin ng gen therapy?" at "Ano ang hinaharap ng pagsasaliksik ng gene therapy para sa hemophilia? " Ang sagot ay upang palitan ang isang may sira na gene ng isang ganap na gumagana. Sa artikulong ito, susuriin nating mabuti ang apat na nangangako na pagsulong sa pagsasaliksik ng gen therapy upang matugunan ang layuning iyon:

1. Ang gen therapy na AMT-060 ay pumipigil sa pagdugo hanggang sa limang taon

Ang AMT-060 ay uniQures unang-henerasyon ng paggamot sa gene therapy, at patuloy itong binabawasan ang dumudugo na mga yugto sa mga kalahok na may hemophilia B. Gayundin, walo sa siyam na kalalakihan sa pag-aaral ang nakapagpatigil sa kanilang kasalukuyang paggamot na prophylactic.

Gumagamit ang AMT-060 ng isang binagong bersyon ng variant 5 na nauugnay sa adeno upang maihatid ang isang gumaganang kopya ng FIX gen. Ang paghahatid ay sa pamamagitan ng isang solong iniksyon sa daluyan ng dugo. Ipinapakita ng data na ang paggamot na ito ay pumipigil sa pagdurugo ng hanggang sa limang taon. Ang mga natuklasan na ito ay inaalok sa ika-62 Taunang Pagpupulong at Paglalahad ng American Society of Hematology, na ginanap halos noong Disyembre.

2. Matagumpay na nadagdagan ng AMT-061 ang aktibidad ng kadahilanan IX at kontrolado ang pagdurugo para sa hemophilia B

Ang AMT-061 mula sa uniQure ay isang investigative gen therapy para sa paggamot ng hemophilia B. Sa ika-62 Taunang Pagpupulong at Paglalahad ng American Society of Hematology, ipinakita ng kumpanya ang mga natuklasan na nagpapakita ng tagumpay na nadagdagan ang aktibidad na factor na IX (FIX) at kontrolado ang pagdurugo sa mga pasyente ng hemophilia.

Gumagamit ang AMT-061 ng isang AAV5 viral vector upang maihatid ang isang bersyon ng FIX gen na may mataas na aktibidad na FIX. Ang hemophilia B ay sanhi ng pagkawala o depektibong FIX clotting protein, at ang paghahatid ay nagpapahintulot sa mga pasyente ng hemophilia B na makagawa ng functional FIX.

Ang pag-aaral ay kasangkot sa 54 kalalakihan na may edad na 41.5. Ang bawat isa ay binigyan ng isang solong dosis ng paggamot ng AMT-061 sa pamamagitan ng intravenous infusion. Ang therapy ay mahusay na disimulado; gayunpaman, 37 mga kalahok ang nag-ulat ng banayad na hindi kanais-nais na mga kaganapan, kabilang ang mas mataas na mga enzyme sa atay, sakit ng ulo, at mga sintomas na tulad ng trangkaso

Nakita nila ang pagbawas ng mga pagdurugo, bagaman. Ang 39 na mga pasyente ay hindi nakakita ng pagdurugo sa panahon ng paglilitis.

3. Isang solong dosis ng gen therapy BAY 2599023 na ligtas na na-promosyon ang napapanatiling paggawa ng factor VIII (FVIII)

Ang BAY 2599023, na pormal na tinawag na DTX201, ay isang pang-eksperimentong gene therapy para sa hemophilia A na binuo ni Bayer na may Ultragenyx Pharmaceuticals. Sa klinikal na pagsubok nito, dalawa sa anim na kalahok ay nagpapakita pa rin ng aktibidad ng FVIII isang taon pagkatapos ng kanilang solong dosis.

Ang BAY 2599023 ay gumagamit ng binagong bersyon ng adeno-associate virus (AAVhu37) upang maihatid ang isang mas maikli ngunit gumaganang kopya ng FVIII sa pasyente. Ang mga indibidwal na may hemophilia A ay hindi maaaring gumawa o may limitadong dami ng FVIII. Dalawang pasyente ang binigyan ng pinakamababang dosis ng BAY 2599023, at ito ay kinaya ng mabuti. Natagpuan sa pagsubok na mabisa nitong nadagdagan ang mga antas ng FVIII at pinigilan ang mga paglitaw ng pagdugo.

Dalawang pasyente ang binigyan ng mababang katamtamang dosis ng therapy at nakita ang pagtaas sa mga antas ng FVIII. Nakapagtigil din sila ng mga paggamot na prophylactic, bagaman ang isa sa dalawang lalaki ay mayroong kaunting pagtaas sa mga enzyme sa atay.

Ang dalawang pangwakas na kalahok ay nakatanggap ng isang mataas na katamtamang dosis ng BAY 2599023. Parehong kalalakihan ay may banayad hanggang katamtamang pagtaas sa mga enzyme sa atay. Ang isang tao ay nagkaroon ng isang traumatiko dumugo sa panahon ng paglilitis na nalutas nang walang pagbubuhos ng mga kadahilanan ng pamumuo.

4. Pinipigilan ng gene therapy ng BioMarin ang pagdurugo pagkatapos ng apat na taon

Ang Valoctocogene roxaparvovec mula sa BioMarin Pharmaceuticals ay isang investigational gen therapy na mabisang pumipigil sa dumudugo na yugto pagkatapos ng apat na taon. Ang gen therapy na ito, na pormal na tinawag na BMN 270, ay gumagamit ng nabagong bersyon ng adeno-associate virus upang makapaghatid ng isang gumaganang kopya ng FVIII gen. Ipinapakita ng mga resulta na ang lahat ng mga kalahok sa pag-aaral ay maaaring manatiling wala sa mga paggamot sa prophylaxis para sa factor VIII, at ang kanilang ABR ay patuloy na mababa.

Paano mo mailalarawan ang kasalukuyang katayuan ng mga pag-aaral ng gen therapy? Upang manatiling nai-update sa gen therapy para sa hemophilia, mag-subscribe sa balita at mga update mula sa mga eksperto sa pamayanan ng pananaliksik.

Imahen

Please enable the javascript to submit this form

Sinusuportahan ng mga gawad na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL