Ano ang Layunin ng Gene Therapy para sa Mga Pasyente sa Hemophilia?

Ano ang Layunin ng Gene Therapy para sa Mga Pasyente sa Hemophilia?

Gene therapy mayroong pangako para sa mga indibidwal na may iba't ibang mga kondisyon, kabilang ang mga uri ng cancer, AIDS, diabetes, sakit sa puso, at hemophilia. Ang makabagong diskarte sa paggamot na ito ay nagbabago ng mga genes sa loob ng mga cell ng katawan upang matigil ang sakit. Sinusubukan ng gen therapy na palitan o ayusin ang mga mutated genes at gawing mas maliwanag sa mga immune system ang mga may sakit na cells. Ang Hemophilia A at B ay minana bilang bahagi ng isang pattern na recessive na naka-link sa X. Ang mga hemophilia genetics ay kasangkot sa mga gen na matatagpuan sa X chromosome, at tumatagal ng isang may sira na gene upang humantong sa sakit na dumudugo. Ang mga therapies ng cell at gen ay nasa ilalim pa rin ng pag-aaral, ngunit ang mga resulta ay maaasahan. Ang mga klinikal na pagsubok ay nagpakita ng tagumpay, at ang Food and Drug Administration (FDA) ay naaprubahan ang isang uri ng cell therapy. Sa aming "Pangunahing Mga Pagsasaalang-alang: Mga Pagsulong sa Gene Therapy para sa Hemophilia," na pinamunuan ni Glenn F. Pierce, tinatalakay namin ang isang pangkalahatang ideya ng sakit, ang kasalukuyang estado ng gen therapy, at marami pa.

Ano ang Gene Therapy para sa Hemophilia?

Ang mga hemophiliac ay may isang may sira na gene, at ang gen na iyon ay sanhi ng kawalan nila ng tamang mga protina na kinakailangan upang mamuo ang dugo. Ang nawawalang protina ay ang tumutukoy sa uri ng hemophilia. Ang mga may hemophilia Isang kakulangan na kadahilanan VIII, at ang mga may hemophilia B, salik na IX.

Sa loob ng mga dekada, ang paggamot para sa dalawang uri ng hemophilia na ito ay nagsasangkot ng pagkuha ng isang gumaganang kopya ng kinakailangang protina, factor VIII o factor IV, at pagdurusa ng pasyente dito. Ang kapalit na therapy na ito ang pundasyon para sa paggamot sa hemophilia, ngunit nangangailangan ito ng pangmatagalang paggamot. Ang Gene replacement therapy ay hindi lamang nagbibigay ng nawawalang protina sa pamumuo ng dugo. Ang layunin ay upang palitan ang may sira na gene sa halip. Ito ay isang mapaghangad na layunin, ngunit maitatama nito ang problema sa mismong pundasyon nito. Sa pamamagitan ng pag-aayos ng depekto sa genetiko na nauugnay sa hemophilia, ang paggamot ay nagbibigay-daan sa katawan na gawin ang protina nito, kaya't hindi na kailangan ng karagdagang paggamot.

Paano Gumagawa ang Gene Therapy para sa Hemophilia

Gene therapy para sa hemophilia karaniwang gumagamit ng binagong virus, kaya't hindi ito sanhi ng sakit. Gumagawa rin ang binagong virus bilang isang vector upang ipakilala ang isang kopya ng gene na kinakailangan para sa factor ng pamumuo. Ang mga virus ay gumagana nang maayos bilang mga vector dahil maaari silang makapasok sa mga cell at makapaghatid ng materyal na henetiko. Ang pagbabago ng virus ay nangangahulugang nagbibigay lamang ito ng therapeutic genetic material. Ang mga vector ay pumupunta sa mga selula ng atay ng pasyente, at ang atay ay lumilikha ng iba't ibang mga sangkap na kinakailangan ng dugo, kasama na ang mga kadahilanan ng pamumuo na VIII at IX. Kapag na-deposito na ng virus ang gumaganang gene sa mga selula ng atay, sinasabi ng gen therapy ang mga gen na gumawa ng aktibong mga kadahilanan ng pamumuo ng dugo.

Ano ang Layunin ng Gene Therapy para sa Hemophiliacs?

Gene therapy maaaring makagawa ng isang pangmatagalang solusyon para sa mga nasa peligro para sa matinding yugto ng pagdurugo at palitan ang may sira na gene sa isa na gumagana.

Ang isa at tapos na diskarte sa paggamot ay maaaring mangahulugan na ang mga pasyente ng hemophilia na ngayon ay dapat magtiis ng madalas na intravenous infusions upang makuha ang kinakailangang mga kadahilanan ng pamumuo ay maaaring magkaroon ng isang solong dosis na paggamot. Ginagawa ang gene therapy para sa hemophiliacs na isang rebolusyonaryo at pagbabago sa buhay na pagpipilian. Maaari nitong bigyan ang mga may karamdaman ng bagong kalayaan at isang pagkakataon upang madagdagan ang kanilang aktibidad.

Ang tanong na nananatili tungkol sa pamamaraang paggamot na ito ay isa sa tibay. Pareho pag-aaral ng hayop at klinika ipinakita ang paggamot na tumatagal ng maraming taon. Gayunpaman, ito ay isang bagong konsepto, kaya't magtatagal upang makita kung ang paggamot ng solong dosis ay tumatagal.

Upang malaman ang higit pa tungkol sa gen therapy para sa hemophilia at matanggap ang pinakabagong balita sa pamamagitan ng pag-subscribe para sa mga update araw na ito.