Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Kapalit ng Factor sa Gene Therapy

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Kapalit ng Factor sa Gene Therapy

post2 ng modXNUMX

Ang isang komprehensibong mapagkukunan ng pang-edukasyon na idinisenyo ng mga nangungunang eksperto para sa pandaigdigang pamayanan ng hemophilia upang matulungan kang manatili sa umuusbong na agham at pinakabagong mga pagsulong sa klinikal sa therapy ng gene sa hemophilia.

Mag-click upang Magsimula!

flora1

Flora Peyvandi, MD, PhD
Unibersidad ng Milan - Milan, Italya

Si Flora Peyvandi, MD, PhD, ay Propesor ng Panloob na Medisina sa Unibersidad ng Milan at Direktor ng Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia at Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda, Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy.

Peyvandi natanggap ang kanyang medikal na degree mula sa Unibersidad ng Milan, Italya, ay sertipikado sa Hematology at iginawad PhD mula sa Maastricht University, The Netherlands at University of Milan, Italy para sa kanyang pananaliksik sa larangan ng mga bihirang pagdurugo. Bilang bahagi ng kanyang tesis ng PhD, siya ay isang kapwa pananaliksik sa Royal Free Hospital, University College London, London, UK noong 1997-98 para sa pagkilala sa molekular ng mga bihirang pagdurugo sa pagdurugo at sa Veteran Administration Hospital, Harvard University, Boston, USA sa 1998-99 para sa mga pag-aaral sa expression ng vitro.

Peyvandi pangunahing at pananaliksik sa agham medikal ay nakatuon sa pagsisiyasat ng mga molekular na mekanismo ng mga karamdaman sa coagulation. Ang kanyang pananaliksik sa paglaganap at mekanismo ng mga karamdaman sa coagulation ay naglalayong pagbuo ng cost-effective na paggamot para sa malawakang paggamot ng mga pasyente. Peyvandi ay may akda at co-may-akda ng higit sa 360 mga publikasyong pang-agham na nai-publish sa buong kilalang dalubhasang journal pati na rin ang 18 na mga kabanata sa iba't ibang mga libro. Mula noong 1999, inanyayahan siya bilang isang dalubhasang tagapagsalita sa higit sa 128 pambansa at internasyonal na mga pagpupulong at kongreso. Siya ay naging matagumpay na tatanggap ng higit sa 40 na mga gawad sa proyekto na pinondohan ng mga samahan ng Italya at Pandaigdig at siya ang pangunahing punong investigator ng Establishment ng isang European Network of Rare Bleeding Disorder program. Nakikilahok siya sa mga aktibidad sa klinikal, pang-edukasyon at pananaliksik sa iba't ibang bahagi ng mundo at siya ay naging Tagapangulo ng International Society of Thrombosis at Haemostasis (ISTH) Scientific at Standardization Committee sa Factor VIII, Factor IX at Rare Coagulation Disorder. Siya ay isang miyembro ng ISTH council, Executive Committee ng World Federation of Hemophilia (WFH), Executive Committee ng European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), at ang Medical Advisory Group ng European Hemophilia Consortium (EHC). Noong 2014 siya ay iginawad ng "Mahusay na Hippocrates" na inihatid sa Italyanong medikal na mananaliksik ng taon.

Pamagat ng Aktibidad: Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Kapalit ng Factor sa Gene Therapy

Paksa: Gene Therapy sa Hemophilia

Uri ng Accreditation: AMA PRA Category 1 Credit (s) ™

Bitawan Petsa: Hulyo 1, 2019

Petsa ng pagkawalang bisa: Hunyo 30, 2020

Tinantyang Oras upang Makumpleto ang Aktibidad: 30 minuto

Impormasyon sa CME


Pamagat ng Aktibidad

Isang Kasaysayan ng Paggamot sa Hemophilia: Kapalit ng Factor sa Gene Therapy

paksa

Gene Therapy sa Hemophilia

Uri ng Accreditation

AMA PRA Category 1 Credit (s) ™

Bitawan Petsa

Hulyo 1, 2019

Petsa ng hindi puwedeng magamit na

Hunyo 30, 2020

Tinatayang Oras upang Makumpleto ang Gawain

30 minuto

LAYUNIN NG ARALIN
Kapag natapos ang aktibidad, ang mga kalahok ay dapat na:

    • Balangkas ang kasalukuyang at umuusbong na mga pamamaraan para sa pagpapagamot ng hemophilia, kabilang ang iba't ibang mga pamamaraan ng therapy sa gene

FACULTY
Flora Peyvandi, MD, PhD
University of Milan
Milan, Italya

METHOD NG PARTICIPATION / PAANO TANGGAP NA KREDIT

  1. Walang mga bayad para sa paglahok at pagtanggap ng kredito para sa aktibidad na ito.
  2. Suriin ang mga layunin ng aktibidad at impormasyon ng CME / CE.
  3. Kumpletuhin ang aktibidad ng CME / CE
  4. Kumpletuhin ang online posttest. Ang isang marka ng 75% ay kinakailangan upang matagumpay na makumpleto ang aktibidad na ito. Ang kalahok ay maaaring kumuha ng pagsubok hanggang sa matagumpay na maipasa.
  5. Kumpletuhin ang form ng pagsusuri / pagpapatotoo ng CME / CE, na nagbibigay ng pagkakataon sa bawat kalahok na magkomento sa kung paano makakaapekto ang kanilang pakikilahok sa aktibidad ng kanilang propesyonal; ang kalidad ng proseso ng pagtuturo; ang pang-unawa ng pinahusay na pagiging epektibo ng propesyonal; ang pang-unawa ng komersyal na bias; at ang kanyang mga pananaw sa mga pangangailangan sa pang-edukasyon sa hinaharap.
  6. Dokumentasyon / pag-uulat ng kredito:
    • Kung humihiling ka AMA PRA Category 1 Credits ™ o isang sertipiko ng pakikilahok — magagamit ang iyong sertipiko ng CME / CE para ma-download.

MAG-CLICK DITO SA VIEW TEKNIKAL NA KINAKAILANGAN


ACCREDITED PROVIDER

Ang aktibidad na ito ay ibinigay ng The France Foundation.

PAGSUSULIT NG TARGET
Ang aktibidad na ito ay inilaan para sa mga manggagamot (hematologist), mga practitioner ng nars, mga katulong sa manggagamot, mga nars na namamahala ng mga pasyente na may hemophilia at siyentipiko na may interes sa pangunahing, pagsasalin, at klinikal na pananaliksik sa hemophilia sa buong mundo.

PAHAYAG NG KAILANGAN
Habang ang pagbuo ng gene therapy para sa hemophilia ay nagpapatuloy sa phase 3 klinikal na mga pagsubok, at ang pag-apruba ng therapeutic na pamamaraan na ito ay inaasahan, kinakailangan para sa lahat ng mga kasapi ng koponan ng pangangalaga ng hemophilia na maging kaalaman at mapanglaw para sa pagsasama ng bagong diskarte sa therapeutic sa klinikal na kasanayan. .

ACCREDITATION STATEMENT
Ang aktibidad na ito ay binalak at ipinatupad alinsunod sa mga kinakailangan sa akreditasyon at mga patakaran ng Accreditation Council para sa Pagpapatuloy na Edukasyong Medikal (ACCME) sa pamamagitan ng pinagsamang provider ng The France Foundation at International Society of Thrombosis at Haemostasis. Ang France Foundation ay kinikilala ng ACCME upang magbigay ng patuloy na medikal na edukasyon para sa mga manggagamot.

DESIGNASYON NG CREDIT
Mga manggagamot:
Itinalaga ng France Foundation ang walang katapusang aktibidad na ito para sa maximum na 0.50 AMA PRA Category 1 Credit (s) ™. Ang mga manggagamot ay dapat na mag-angkin lamang ng credit commensurate sa lawak ng kanilang pakikilahok sa aktibidad.

Mga nars: Ang mga nars na sertipikado ng American Nurses Credentialing Center (ANCC) ay maaaring gumamit ng mga aktibidad na pinatunayan ng ACCME-accredited provider patungo sa kanilang kahilingan para sa pag-renew ng sertipikasyon ng ANCC. Ang isang sertipiko ng pagdalo ay bibigyan ng The France Foundation, isang ACCME accredited provider.

DISIKSIYON NA DESISYON
Alinsunod sa ACCME Pamantayan para sa Komersyal na Suporta, Ang Pransya Foundation (TFF) at ang International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) ay nangangailangan na ang mga indibidwal na nasa posisyon na kontrolin ang nilalaman ng isang aktibidad na pang-edukasyon ay ibunyag ang lahat ng may-katuturang relasyon sa pananalapi sa anumang komersyal na interes . Malutas ng TFF at ISTH ang lahat ng mga salungatan na interes upang matiyak ang kalayaan, kawalang-kakayahan, balanse, at mahigpit na pang-agham sa lahat ng kanilang mga programa sa edukasyon. Bukod dito, tinitingnan ng TFF at ISTH na ang lahat ng pang-agham na pananaliksik na tinutukoy, iniulat, o ginamit sa isang aktibidad na CME / CE ay tumutugma sa karaniwang tinatanggap na pamantayan ng disenyo ng eksperimentong, koleksyon ng data, at pagsusuri. Ang TFF at ISTH ay nakatuon sa pagbibigay ng mga mag-aaral ng mga de-kalidad na aktibidad na CME / CE na nagtataguyod ng mga pagpapabuti sa pangangalaga sa kalusugan at hindi sa isang komersyal na interes.

Mga Disclose ng Staff sa Aktibidad
Ang mga tagasuri, editor, kawani, komite ng CME, o iba pang mga miyembro sa The France Foundation na kumokontrol ng nilalaman ay walang kaugnay na mga relasyon sa pananalapi upang ibunyag.

Ang mga tagasuri, editor, kawani, o iba pang mga miyembro sa International Society of Thrombosis at Haemostasis na kumokontrol sa nilalaman ay walang kaugnay na mga relasyon sa pananalapi upang ibunyag.

Mga Disclosures ng Faculty – Mga Plano

Ang faculty na nakalista sa ibaba ay nag-ulat na wala silang mga kaugnay na relasyon sa pananalapi upang ibunyag:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA

Ang faculty na nakalista sa ibaba ay nag-ulat na mayroon silang mga kaugnay na relasyon sa pananalapi upang ibunyag:

  • Si David Lillicrap, MD, FRCPC, ay tumanggap ng honoraria para sa pang-akademikong pagkonsulta mula sa Bioverativ, CSL Behring, at Octapharma Plasma. Tumanggap siya ng pondo sa pananaliksik mula sa Bayer, BioMarin, Bioverative, CSL-Behring, at Octapharma Plasma.
  • Si Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ay may hawak na mga posisyon sa pamumuno kasama ang ISTH at WFH. Nagsilbi siya sa bureau ng speaker para sa Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche, at WFH. Mahlangu ay nakatanggap ng pondo sa pananaliksik mula sa Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, Pfizer, Sobi, Shire, Roche, at WFH. Nakatanggap siya ng honoraria mula sa Amgen, Bayer, Biotest, Biogen, Baxalta, CSL- Behring, Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, Novo Nordisk, Roche, at Spark.
  • Si K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, ay nakatanggap ng pondo sa pananaliksik mula sa programang BioMarin GeneR8, programang uniQure HOPE-B, Sanofi - programa ng fitusiran ATLAS. Tumanggap siya ng honoraria mula sa Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire, at Sobi.
  • Si Flora Peyvandi, MD, ang PhD ay may hawak na mga posisyon sa pamumuno kasama ang EHC, Ema, at EAHAD. Nagsilbi siya sa bureauver ng speaker para sa Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex, at Takeda. Peyvandi ay isang miyembro ng advisory board para sa Sanofi.
  • Si Glenn F. Pierce, MD, PhD, ay tumanggap ng honoraria para sa pang-akademikong pagkonsulta mula sa BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude, at VarmX. Nagdaos siya ng mga posisyon sa pamumuno kasama ang Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, at World Federation of Hemophilia.
  • Si Steven W. Pipe, MD, ay nakatanggap ng honoraria para sa akademikong pagkonsulta mula sa CSL-Behring, Novo Nordisk at Pfizer. Siya ay may hawak na mga posisyon ng pamumuno kasama ang MASAC-National Hemophilia Foundation. Tumanggap ng Drop ng pondo ang pananaliksik mula sa Siemens at Shire. Natanggap niya ang honoraria mula sa ApcinteX, Bayer, Biomarin, Bioverativ, Catalyst, CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark, at uniQure.
  • Si Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP, ay nakatanggap ng honoraria para sa akademikong pagkonsulta mula sa Bayer, Novo Nordisk, Roche, at Shire / Takeda. Siya ay may hawak na mga posisyon ng pamumuno bilang Chair of Gene Therapy Task Force ng SSC ng ISTH at Tagapangulo ng Komite ng Pagpapatakbo ng Asia Pacific Hemophilia Working Group. Si Dr Srivastava ay nakatanggap ng pondo sa pananaliksik mula sa Alnylam, Bayer, at Shire.
  • Si Thierry VandenDriessche, PhD, ay may hawak na mga posisyon sa pamumuno kasama ang NHF at ISTH. Tumanggap siya ng pondo sa pananaliksik mula sa Pfizer at Takeda. VandenDriessche ay nakatanggap ng honoraria mula sa Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest, at Pfizer.

Mga Disclosures ng Faculty - Aktibidad ng Guro
Ang sumusunod na faculty ay nag-uulat na mayroon silang mga kaugnay na relasyon sa pananalapi upang ibunyag:

  • Si Flora Peyvandi, MD, ang PhD ay may hawak na mga posisyon sa pamumuno kasama ang EHC, Ema, at EAHAD. Nagsilbi siya sa bureauver ng speaker para sa Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex, at Takeda. Peyvandi ay isang miyembro ng advisory board para sa Sanofi.

DISKROSYO NG UNLABELED NA GAMITIN
Ang TFF at ISTH ay nangangailangan ng mga guro ng CME (tagapagsalita) upang ibunyag kapag ang mga produkto o pamamaraan na tinalakay ay wala sa label, hindi binibigkas, eksperimento, at / o pagsisiyasat, at anumang mga limitasyon sa impormasyong ipinakita, tulad ng data na paunang, o na kumakatawan patuloy na pananaliksik, pansamantalang pagsusuri, at / o hindi suportadong opinyon. Maaaring pag-usapan ng Faculty sa aktibidad na ito ang impormasyon tungkol sa mga ahente ng parmasyutiko na nasa labas ng inaprubahan na label ng US Food and Drug Administration. Ang impormasyong ito ay inilaan lamang para sa patuloy na edukasyon sa medisina at hindi inilaan upang maisulong ang paggamit ng off-label ng mga gamot na ito. Hindi inirerekomenda ng TFF at ISTH ang paggamit ng anumang ahente sa labas ng mga indikasyon na may label. Kung mayroon kang mga katanungan, makipag-ugnay sa Medical Affairs Department ng tagagawa para sa pinakabagong inireseta ng impormasyon.

KOMPLIKASYON SA PAGSUSULIT SA KOMPLIKO
Ang aktibidad na ito ay suportado ng isang nagbibigay ng pang-edukasyon mula sa BioMarin, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

DISCLAIMER
Ipinakita ng France Foundation at International Society of Thrombosis at Haemostasis ang impormasyong ito para sa mga layuning pang-edukasyon lamang. Ang nilalaman ay ibinibigay lamang ng mga guro na napili dahil sa pagkilala sa kadalubhasaan sa kanilang larangan. Ang mga kalahok ay may responsibilidad na propesyonal upang matiyak na ang mga produkto ay inireseta at ginamit nang naaayon sa batayan ng kanilang sariling klinikal na paghatol at tinanggap na mga pamantayan ng pangangalaga. Ang Pransya Foundation, International Society of Thrombosis at Haemostasis, at ang komersyal na tagasuporta (s) ay hindi nangangako ng pananagutan sa impormasyon dito.

PAGSUSULIT NG COPYRIGHT
Copyright © 2019 Ang Pransya Foundation. Ang anumang hindi awtorisadong paggamit ng anumang mga materyales sa site ay maaaring lumabag sa copyright, trademark, at iba pang mga batas. Maaari mong tingnan, kopyahin, at pag-download ng impormasyon o software ("Mga Materyales") na matatagpuan sa Site na napapailalim sa mga sumusunod na termino, kundisyon, at pagbubukod:

  • Ang mga materyales ay gagamitin para lamang sa pansarili, hindi pangkomersyal, impormasyong pang-edukasyon at pang-edukasyon. Ang mga materyales ay hindi dapat baguhin. Sila ay ibinahagi sa format na ibinigay sa mapagkukunan na malinaw na kinilala. Ang impormasyon sa copyright o iba pang mga paunawa ng pagmamay-ari ay hindi maaaring alisin, mabago, o mabago.
  • Ang mga materyales ay hindi maaaring mai-publish, mai-upload, nai-post, maipadala (maliban sa itinakda dito), nang walang paunang nakasulat na pahintulot ng Pransya.


PRIBADONG PATAKARAN

Pinoprotektahan ng France Foundation ang privacy ng personal at iba pang impormasyon tungkol sa mga kalahok at mga nagtulungang pang-edukasyon. Hindi ilalabas ng France Foundation ang personal na makikilalang impormasyon sa isang ikatlong partido nang walang pahintulot ng indibidwal, maliban sa mga impormasyong kinakailangan para sa pag-uulat ng mga layunin sa ACCME.

Ang Pransya Foundation ay nagpapanatili ng mga pangangalaga ng pisikal, elektroniko, at pamamaraan na sumusunod sa mga pederal na regulasyon upang maprotektahan laban sa pagkawala, maling paggamit o pagbabago ng impormasyon na aming nakolekta mula sa iyo.

Maaaring makita ang karagdagang impormasyon tungkol sa Patakaran sa Pagkapribado ng Pransya http://www.francefoundation.com/privacy-policy.


IMPORMASYON CONTACT
Kung mayroon kang mga katanungan tungkol sa aktibidad na CME na ito, mangyaring makipag-ugnay sa The France Foundation sa 860-434-1650 o Ang e-mail address ay protektado mula sa spambots. Kailangan mo enable ang JavaScript upang tingnan ito..

Mag-click upang Magsimula

Kilalanin ang Gene Therapy - Mga Terminolohiya at Konsepto

Mag-click upang Magsimula!