Steven W. Pipa, MD
Mga Highlight Mula sa ISTH 2021 Congress

52 Linggong Pagkabisa at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Data Mula sa Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial

SW Pipe1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B Mga Imbestigador

1University of Michigan, Ann Arbor, Estados Unidos

2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Netherlands

3Oregon Health & Science University, Portland, Estados Unidos

4University of North Carolina, Chapel Hill, Estados Unidos

5Sentro para sa Mga Karamdaman sa Bleeding at Coagulation, Careggi University Hospital, Florence, Italya

6uniQure Inc, Lexington, Estados Unidos

7uniQure BV, Amsterdam, Netherlands

8University Hospital Frankfurt, Frankfurt, Alemanya

Mga Pangunahing Mga Punto ng Data

Ayusin ang Aktibidad Higit sa 52 Linggo Post-infusion

Ang ibig sabihin at panggitna na pag-ayos ng aktibidad para sa lahat ng mga kasali sa HOPE-B trial sa loob ng 52 linggo pagkatapos ng dosis na may 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Kasunod sa paggamot, ang aktibidad na FIX ay mabilis na tumaas sa isang mean na 39.0 IU / dL sa Linggo 26 at 41.5 IU / dL sa Linggo 52.

Masamang Kaganapan na nauugnay sa Paggamot

Karamihan sa mga karaniwang kaganapan na nauugnay sa salungat na paggamot (posibleng nauugnay o nauugnay) na may insidente na ≥ 5% sa populasyon ng kaligtasan sa panahon ng post-treatment. Mayroong 408 masamang kaganapan sa 53 mga kalahok, kung saan 91 (sa 39 mga kalahok) ay itinuturing na masamang pangyayari na nauugnay sa paggamot (TRAEs).

KAUGNAY NA NILALAMAN

Mga Interactive na Webinar