Mga highlight mula sa 15th Annual Congress ng EAHAD

Mga highlight mula sa 15th Annual Congress ng EAHAD

EXPLORE™ Module

EXPLORE™ Module

Isang bilis ng sarili, interactive
karanasan sa pag-aaral

Mag-click upang Magsimula!

Toolkit ng Train-the-Trainer

Toolkit ng Train-the-Trainer

Maghanda para sa hinaharap na pag-apruba ng isang gen therapy sa hemophilia

Magsimula Ngayon!

Interactive na Webinar

Interactive na Webinar

Mga Bagay at Pagkakataon
Iniharap ni: Frank WG Leebeek, MD, PhD

Mag-click upang Magsimula!

Interactive na Webinar

Saklaw ng Kumperensya

Matatag na Hemostatic Correction at Pinahusay na Kalidad ng Buhay na Kaugnay ng Hemophilia: Pangwakas na Pagsusuri mula sa Pivotal Phase 3 HOPE-B na Pagsubok ng Etranacogene Dezaparvovec

Saklaw ng Kumperensya

Paghahatid ng CRISPR/Cas9 mRNA LNPs para Ayusin ang Maliit na Pagtanggal sa FVIII Gene sa Hemophilia A Mice

Saklaw ng Kumperensya

Ang Stabilin-2 Promoter ay Binabago ang Immune Response sa FVIII Pagkatapos ng Lentiviral Vector Delivery sa Hemophilic Mice

Saklaw ng Kumperensya

Isang Factor VIII na Variant na May Pag-aalis ng N-glycosylation Site sa 2118 Nabawasan ang Anti-FVIII Immune Responses sa Gene Therapy Ginagamot na Hemophilia A Mice

PINAKA SIKAT

ISTH Gene Therapy sa Hemophilia Train-the-Trainer

ToolkitSa pamamagitan ng Super Gumagamit29 Septiyembre 2021

Pangmatagalang Kinalabasan: tibay at Kaligtasan

Pangmatagalang Kinalabasan: tibay at Kaligtasan

Mga Interactive na WebinarSa pamamagitan ng Super Gumagamit28 Enero 2021

Suporta ng Pasyente, Payo ng Pasyente, at Pagsubaybay

Suporta ng Pasyente, Payo ng Pasyente, at Pagsubaybay

Mga Interactive na WebinarSa pamamagitan ng Super Gumagamit23 Septiyembre 2020

Paghahanda sa HTC: Isang Pandaigdigang Pananaw

Paghahanda sa HTC: Isang Pandaigdigang Pananaw

podcastsSa pamamagitan ng Super Gumagamit22 Septiyembre 2020

Pinakabagong Balita

Nakatanggap ang BioMarin ng Positibong CHMP Opinion sa Europe para sa Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy para Gamutin ang Matanda na may Malalang Hemophilia A

24 Hunyo 2022

Sinimulan ng Freeline ang Dosing ng Second Cohort sa B-LIEVE Dose Confirmation Trial ng FLT180a sa Hemophilia B

14 Hunyo 2022

Inanunsyo ng BioMarin ang Matibay na Hemostatic Efficacy na Napanatili Higit sa 6 na taon sa Patuloy na Phase 1/2 na Pag-aaral ng Valoctocogene Roxaparvovec, Investigational Gene Therapy para sa Hemophilia A

31 2022 May

Inanunsyo ng uniQure ang Pagtanggap ng FDA sa Aplikasyon ng Lisensya ng Biologics para sa Etranacogene Dezaparvovec sa ilalim ng Priority Review

24 2022 May

Inaantala ng defenestrated endothelium ang paglipat ng gene na nakadirekta sa atay sa mga daga ng hemophilia A

21 Abril 2022

Saklaw ng Kumperensya

Mga Highlight Mula sa EAHAD 2021 Virtual Congress

Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Unang Data Mula sa Phase 3 Hope-B Gene Therapy Trial

Kahusayan at Kaligtasan ng Etranacogene Dezaparvovec sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang malubhang Hemophilia B: Unang Data Mula sa Phase 3 Hope-B Gene Therapy Trial

Steven W. Pipa, MD

Paglalarawan ng Adeno-Associated Virus Vector Persistence Pagkatapos ng Pangmatagalang Pag-follow-up sa Haemophilia a Model ng Aso

Paglalarawan ng Adeno-Associated Virus Vector Persistence Pagkatapos ng Pangmatagalang Pag-follow-up sa Haemophilia a Model ng Aso

Paul Batty, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padua hFIX), isang Pinahusay na Vector para sa Paglipat ng Gene sa Mga Matanda na May Malubha o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B: Dalawang Taon na Data Mula sa isang Phase 2b Trial

Annette von Drygalski, MD, PharmD

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

AMT-060 Gene Therapy sa Mga Matanda na May Matindi o Katamtamang-Malubhang Hemophilia B Kinumpirma ang Matatag na Ekspresyon ng FIX at Matatag na Pagbawas sa Pagdurugo at Factor IX na Pagkonsumo hanggang sa 5 Taon

Frank WG Leebeek, MD, PhD

Pagsubaybay sa isang Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Pagkamit ng Normal na Mga Antas ng Aktibidad ng FIX sa Malubhang Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (B-AMAZE Study)

Pagsubaybay sa isang Novel Adeno-Associated Virus (AAV) Gene Therapy (FLT180a) Pagkamit ng Normal na Mga Antas ng Aktibidad ng FIX sa Malubhang Hemophilia B (HB) Mga Pasyente (B-AMAZE Study)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Sumasang-ayon ako sa Mga Tuntunin at kundisyon at ang patakaran sa paglilihim

tungkol sa

Sinusuportahan ng mga gawad na pang-edukasyon mula sa Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, at uniQure, Inc.

Mahalagang SSL