ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย

ข้อพิจารณาที่สำคัญ:
ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย

บันทึกสดเป็นการประชุมวิชาการดาวเทียมในวันศุกร์ก่อนการประชุมและนิทรรศการประจำปี ASH ครั้งที่ 62

หลังจากจบวิดีโอแต่ละรายการให้เลื่อนลงบนหน้าเพื่อเปิดวิดีโอถัดไป

การแนะนำ

นำเสนอโดย: Glenn F.Pierce, MD, PhD

ยีนบำบัด ถือเป็นคำมั่นสัญญามากมายสำหรับบุคคลที่มีภาวะต่างๆมากมายรวมถึงมะเร็งประเภทต่างๆโรคเอดส์โรคเบาหวานโรคหัวใจและโรคฮีโมฟีเลีย แนวทางใหม่ในการรักษานี้จะปรับเปลี่ยนยีนภายในเซลล์ของร่างกายเพื่อหยุดยั้งโรค 

การบำบัดด้วยยีนพยายามที่จะแทนที่หรือแก้ไขยีนที่กลายพันธุ์และทำให้เซลล์ที่เป็นโรคมีความชัดเจนมากขึ้นต่อระบบภูมิคุ้มกัน โรคฮีโมฟีเลีย A และ B ได้รับการถ่ายทอดทางพันธุกรรมโดยเป็นส่วนหนึ่งของรูปแบบถอยที่เชื่อมโยงกับ X พันธุกรรมของฮีโมฟีเลียเกี่ยวข้องกับยีนที่พบในโครโมโซม X และต้องใช้ยีนที่ผิดพลาดเพียงยีนเดียวเพื่อนำไปสู่โรคเลือดออกนี้

การรักษาด้วยเซลล์และยีนยังอยู่ในระหว่างการศึกษา แต่ผลลัพธ์ก็มีแนวโน้มดี การทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นถึงความสำเร็จและสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ได้อนุมัติการบำบัดด้วยเซลล์ชนิดหนึ่ง ใน ข้อควรพิจารณาที่สำคัญ: ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย นำโดย Glenn F. Pierce เราจะพูดถึงภาพรวมของโรคสถานะปัจจุบันของยีนบำบัดและอื่น ๆ