การใช้ Apheresis เพื่อกำจัดแอนติบอดี AAV ที่เป็นกลางในผู้ป่วยที่ไม่รวมก่อนหน้านี้จากการรักษาด้วยยีน
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปีครั้งที่ 23 ของ ASGCT

ZUtilising Apheresis เพื่อลบแอนติบอดี AAV ที่เป็นกลางในผู้ป่วยก่อนหน้านี้ไม่รวมอยู่ในยีนบำบัด

โจนาธานเอชโฟลีย์1, เอรัลด์เชฮู1แอลลิสันเดน1กุหลาบเชอริแดน1, รีเบคก้าอาเลด1Thorold Guy1เจนนี่แมคอินทอช2, แฮตตีโอลเลอร์ตัน1, โซฟีวิลเลียมส์1, Romuald Corbau1เฮเลนโจนส์2นาธานเดวีส์2, แอนดรูว์ดาเวนพอร์ต2เดวิดบริกส์3, อมิตตถวานี2

1Freeline, Stevenage, สหราชอาณาจักร

2University College London, London, สหราชอาณาจักร

3NHS Blood and Transplant, เบอร์มิงแฮม, สหราชอาณาจักร

จุดข้อมูลสำคัญ

ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียมากถึง 70% อาจแสดงแอนติบอดีที่ป้องกันการรักษาด้วยเวกเตอร์ AAV สำหรับการรักษาด้วยยีน การศึกษาครั้งนี้แสดงให้เห็นว่าสามารถใช้ plasmapheresis แบบ Double filtration (DFPP) เพื่อลด titers AAVS3 neutralizing antibody (NAb) titers เพื่อให้สอดคล้องกับเกณฑ์คุณสมบัติการทดลอง

ผลลัพธ์จากผู้ป่วยที่มีหรือไม่มีวัฏจักร DFPP ติดต่อกันโดยใช้วิธีการตรวจสอบการยับยั้งการถ่ายโอนเอนไซม์ luciferase ที่สดใส (BL-TIA) รอบต่อเนื่องมีประสิทธิภาพมากกว่ารอบที่ไม่ต่อเนื่องกันในการลด NAB titres การวิเคราะห์การถดถอยทำนายว่า 5 รอบจะลดการเริ่มต้น AAVS3 NAb titre 94% ซึ่งจะช่วยให้การรักษา 60% ของผู้ป่วย

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

Adeno-Associated Viral (AAV) Vector Gene Therapy: การประยุกต์ใช้กับฮีโมฟีเลีย

นำเสนอโดย Barbara A. Konkle, MD

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

ประวัติความเป็นมาของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การบำบัดแบบไม่ใช้ยีนบำบัด

นำเสนอโดย Steven W. Pipe, MD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: บทนำเกี่ยวกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ Adeno ที่เกี่ยวข้อง

นำเสนอโดย Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

ทำความรู้จักกับการบำบัดด้วยยีน: คำศัพท์และแนวคิด

นำเสนอโดย David Lillicrap, MD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: ความกังวลทั่วไปในการรักษาด้วยยีน

นำเสนอโดย Thierry VandenDriessche ปริญญาเอก

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

ประวัติของการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: การใช้ปัจจัยทดแทนการรักษาด้วยยีน

นำเสนอโดย Flora Peyvandi, MD, PhD

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

นำเสนอโดย Glenn F. Pierce, MD, PhD