การใช้ทะเบียนบำบัดยีนฮีโมฟีเลียโลกเพื่อติดตามผลระยะยาวของผู้ป่วยฮีโมฟีเลียที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัด
ไฮไลท์จากงาน WFH 2022 World Congress

การใช้ทะเบียนบำบัดยีนฮีโมฟีเลียโลกเพื่อติดตามผลระยะยาวของผู้ป่วยฮีโมฟีเลียที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัด

นำเสนอโดย: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

บาร์บารา เอ. คอนเคิล1, ดอนน่าโลงศพ2, เมย์ นัชชา2, แครี่ คลาร์ก3ลินด์เซย์ เอ. จอร์จ4, อัลฟอนโซ ไอโอริโอ5, โวล์ฟกัง มีสบัค6, ดีแคลน โนเน่7, ฟลอร่าเปเยวานดี8, สตีเวน ไปป์9, ไมเคิล เรชท์10, มาร์ค สกินเนอร์11, ลีโอนาร์ด วาเลนติโน่12, จอห์นนี่ เอ็น. มาห์ลังกู13, เกล็น เอฟ. เพียร์ซ2

1มหาวิทยาลัยวอชิงตัน ซีแอตเทิล สหรัฐอเมริกา
2สหพันธ์โลกของฮีโมฟีเลีย มอนทรีออล แคนาดา
3International Society on Thrombosis and Haemostasis, คาร์โบโร, สหรัฐอเมริกา
4โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟีย ฟิลาเดลเฟีย สหรัฐอเมริกา
5กรมระเบียบวิธีวิจัยสุขภาพ หลักฐาน และผลกระทบ มหาวิทยาลัย McMaster เมืองแฮมิลตัน ประเทศแคนาดา
6คลินิกเวชกรรม 2/สถาบันเวชศาสตร์การถ่ายเลือด โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงก์เฟิร์ต ประเทศเยอรมนี
7European Haemophilia Consortium, เบลเยียม
8Università degli Studi di Milano, อิตาลี
9Department of Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, สหรัฐอเมริกา
10American Thrombosis and Hemostasis Network, โรเชสเตอร์, สหรัฐอเมริกา
11Institutefor Policy Advancement Ltd. และ Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
12มูลนิธิฮีโมฟีเลียแห่งชาติ นิวยอร์ก สหรัฐอเมริกา
13มหาวิทยาลัย Witwatersrand, แอฟริกาใต้

จุดข้อมูลสำคัญ

การใช้งาน WFH GTR

ทะเบียนการบำบัดด้วยยีน WFH (GTR) เป็นการลงทะเบียนแบบคาดการณ์ล่วงหน้า แบบสังเกต และตามยาว โดยมีเป้าหมายโดยรวมในการรวบรวมข้อมูลสำหรับผู้ป่วยทุกรายที่ได้รับยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย ทั้งในการทดลองทางคลินิกและในระยะหลังการขาย หากได้รับการอนุมัติและเมื่อได้รับอนุมัติ เหล่านี้เป็นวัตถุประสงค์หลักและรองของรีจิสทรี

วัตถุประสงค์ WFH GTR

เพื่อนำ GTR ไปใช้ WFH ได้ติดต่อกับศูนย์บำบัดโรคฮีโมฟีเลีย (HTCs) แต่ละแห่ง โดยเริ่มจากศูนย์ที่เกี่ยวข้องในการทดลองทางคลินิกด้วยยีนบำบัดโรคฮีโมฟีเลีย การลงทะเบียนโรคฮีโมฟีเลียแห่งชาติจะถูกขอให้มีส่วนร่วมด้วย WFH ยังทำงานร่วมกับภาคอุตสาหกรรมเพื่อพัฒนากระบวนการในการรับข้อมูลจากการทดลองทางคลินิกที่เสร็จสมบูรณ์

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น