การแก้ไข Hemostatic ที่เสถียรและคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับ Hemophilia ที่ดีขึ้น: การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจาก Pivotal Phase 3 HOPE-B Trial ของ Etranacogene Dezaparvovec
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASGCT ครั้งที่ 25

การแก้ไข Hemostatic ที่เสถียรและคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับ Hemophilia ที่ดีขึ้น: การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจาก Pivotal Phase 3 HOPE-B Trial ของ Etranacogene Dezaparvovec

นำเสนอโดย: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

สตีเว่นดับบลิวไปป์1, แฟรงค์ ดับเบิลยูจี ลีบีค2, ไมเคิล เรชท์3, ไนเจล เอส. คีย์4จิอันคาร์โล คาสตามัน5, เดวิด คูเปอร์6, โรเบิร์ต กัท6, ริคาร์โด ดอลเมทช์6หยานหยานหลี่7, พอล อี. โมนาฮาน7, โวล์ฟกัง มีสบัค8

1มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์มิชิแกน
2Erasmus MC, University Medical Center, รอตเตอร์ดัม, เนเธอร์แลนด์
3Oregon Health & Science University, พอร์ตแลนด์, OR
4มหาวิทยาลัยนอร์ทแคโรไลนา Chapel Hill, NC
5ศูนย์ความผิดปกติของเลือดออกและการแข็งตัวของเลือดโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Careggi เมืองฟลอเรนซ์ประเทศอิตาลี
6uniQure Inc. , Lexington, MA
7CSL Behring กษัตริย์แห่งปรัสเซีย PA
8โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

จุดข้อมูลสำคัญ

กิจกรรมการแก้ไขอย่างต่อเนื่องนานถึง 18 เดือน

กิจกรรม FIX ขั้นตอนเดียวสำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงปานกลาง (N=10) และรุนแรง (N=44) ที่ได้รับยา etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) ในขนาดยา 2x1013 gc/kg ในการทดลอง HOPE-B ระยะที่ 3 การวิเคราะห์นี้รวมผู้ป่วยที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลาง AAV5 (NAbs)

กิจกรรมการแก้ไขที่คล้ายกัน (%) สำหรับอาสาสมัครที่มีและไม่มี NAbs ถึง AAV5 . ที่มีอยู่ก่อนแล้ว

กิจกรรม FIX แบบหนึ่งสถานะที่การตรวจวัดพื้นฐานและ 18 เดือนหลังการให้ยาสำหรับผู้ป่วยที่มีหรือไม่มี AAV5 NAbs ที่มีอยู่แล้ว แอนติบอดีถูกกำหนดให้มีไทเทอร์มากกว่าขีดจำกัดการตรวจจับ (LOD) ไม่มีแอนติบอดีถูกกำหนดให้มีไทเทอร์น้อยกว่าหรือเท่ากับ LOD

โปรไฟล์ความปลอดภัยที่สม่ำเสมอ

ข้อมูลด้านความปลอดภัยสำหรับ etranacogene dezaparvovec ที่อายุ 18 เดือนสอดคล้องกับข้อมูลที่นำเสนอก่อนหน้านี้ อาการไม่พึงประสงค์จากการรักษา (TRAE) ที่เกิดขึ้นบ่อยที่สุดในผู้ป่วยมากกว่า 10% ได้แก่ ALT เพิ่มขึ้น (17%) ปวดศีรษะ (15%) อาการป่วยคล้ายไข้หวัดใหญ่ (13%) และปฏิกิริยาจากการให้ยา (13%) ).

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น