การแก้ไข Hemostatic ที่เสถียรและคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับ Hemophilia ที่ดีขึ้น: การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจาก Pivotal Phase 3 HOPE-B Trial ของ Etranacogene Dezaparvovec

ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASGCT ครั้งที่ 25

การแก้ไข Hemostatic ที่เสถียรและคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับ Hemophilia ที่ดีขึ้น: การวิเคราะห์ขั้นสุดท้ายจาก Pivotal Phase 3 HOPE-B Trial ของ Etranacogene Dezaparvovec

นำเสนอโดย: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

สตีเว่นดับบลิวไปป์¹, แฟรงค์ ดับเบิลยูจี ลีบีค², ไมเคิล เรชท์³, ไนเจล เอส. คีย์⁴จิอันคาร์โล คาสตามัน⁵, เดวิด คูเปอร์⁶, โรเบิร์ต กัท⁶, ริคาร์โด ดอลเมทช์⁶หยานหยานหลี่⁷, พอล อี. โมนาฮาน⁷, โวล์ฟกัง มีสบัค⁸

¹มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์มิชิแกน
²Erasmus MC, University Medical Center, รอตเตอร์ดัม, เนเธอร์แลนด์
³Oregon Health & Science University, พอร์ตแลนด์, OR
⁴มหาวิทยาลัยนอร์ทแคโรไลนา Chapel Hill, NC
⁵ศูนย์ความผิดปกติของเลือดออกและการแข็งตัวของเลือดโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Careggi เมืองฟลอเรนซ์ประเทศอิตาลี
⁶uniQure Inc. , Lexington, MA
⁷CSL Behring กษัตริย์แห่งปรัสเซีย PA
⁸โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

จุดข้อมูลสำคัญ

กิจกรรมการแก้ไขอย่างต่อเนื่องนานถึง 18 เดือน

กิจกรรม FIX ขั้นตอนเดียวสำหรับผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงปานกลาง (N=10) และรุนแรง (N=44) ที่ได้รับยา etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) ในขนาดยา 2x10¹³ gc/kg ในการทดลอง HOPE-B ระยะที่ 3 การวิเคราะห์นี้รวมผู้ป่วยที่มีและไม่มีแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลาง AAV5 (NAbs)

กิจกรรมการแก้ไขที่คล้ายกัน (%) สำหรับอาสาสมัครที่มีและไม่มี NAbs ถึง AAV5 . ที่มีอยู่ก่อนแล้ว

กิจกรรม FIX แบบหนึ่งสถานะที่การตรวจวัดพื้นฐานและ 18 เดือนหลังการให้ยาสำหรับผู้ป่วยที่มีหรือไม่มี AAV5 NAbs ที่มีอยู่แล้ว แอนติบอดีถูกกำหนดให้มีไทเทอร์มากกว่าขีดจำกัดการตรวจจับ (LOD) ไม่มีแอนติบอดีถูกกำหนดให้มีไทเทอร์น้อยกว่าหรือเท่ากับ LOD

ข้อมูลด้านความปลอดภัยสำหรับ etranacogene dezaparvovec ที่อายุ 18 เดือนสอดคล้องกับข้อมูลที่นำเสนอก่อนหน้านี้ อาการไม่พึงประสงค์จากการรักษา (TRAE) ที่เกิดขึ้นบ่อยที่สุดในผู้ป่วยมากกว่า 10% ได้แก่ ALT เพิ่มขึ้น (17%) ปวดศีรษะ (15%) อาการป่วยคล้ายไข้หวัดใหญ่ (13%) และปฏิกิริยาจากการให้ยา (13%) ).