Thai Thai
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

ISTH - แหล่งข้อมูลที่แนะนำ

การรวบรวมยีนบำบัดในเอกสารทางวิทยาศาสตร์ของฮีโมฟีเลียการทดลองทางคลินิกเอกสารทางกฎหมาย

เอกสารทางวิทยาศาสตร์และเอกสารข้อกำหนด

รีวิวฮีโมฟีเลียยีนบำบัด

1. การบำบัดด้วยยีน Abbasi J. Hemophilia แสดงให้เห็นถึงสัญญา JAMA. 2018; 319 (6): 539 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR และคณะ วิธีใหม่ในการรักษาด้วยฮีโมฟีเลีย: ความสำเร็จและความท้าทาย เลือด. 2017; 130: 2251 2256- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. การรักษาแบบใหม่และความก้าวหน้าทางคลินิกในปัจจุบันในฮีโมฟีเลียเอ เธอ Adv Hematol2018; 9: 49-61 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. เบ็ค DL ความก้าวหน้าในการรักษาด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย ข่าวคลินิก ASH. 1 ต.ค. 2018 https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. ปัญหาที่เกิดขึ้นใหม่ใน AAV- ไกล่เกลี่ยในการบำบัดยีนวิฟ Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87 104- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM การนำทางความเร็วสูงบนทางหลวงนวัตกรรมในการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย เฮมาสเฟียร์. 2018; 2: e144 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS และคณะ ยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย: อนาคตมีอะไร? เธอ Adv Hematol. 2018; 9: 273 293- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE และคณะ การบำบัดด้วยยีนมาจากอายุ วิทยาศาสตร์. 2018; 359: 4672 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. การบำบัดด้วยยีนของฮีโมฟีเลีย: จากผู้บุกเบิกไปจนถึงผู้คุมเกม โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA การบำบัดด้วยยีนของฮีโมฟีเลียมีอายุมากขึ้น โลหิตวิทยา Am Soc Hematol Educ Program. 2017; 587-594 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. การรักษาที่เกิดขึ้นใหม่สำหรับมุมมองของฮีโมฟีเลีย - ทั่วโลก โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. ยุคทองสำหรับการรักษา Haemophilia? โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก. ฮิต; ฮิต:-ฮิตฮิต https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY และคณะ เทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมสำหรับการแก้ไขยีนของฮีโมฟีเลีย ยีนมนุษย์. 2016; 135: 977 981- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ และคณะ อัพเดทเกี่ยวกับยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย เลือด. 2019; 133: 407 414- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF และคณะ ความอุดมสมบูรณ์ของการรักษาภายใต้การศึกษาสำหรับฮีโมฟีเลีย มอลเธอร์. 2017; 25: 2429 2430- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF และคณะ อดีตปัจจุบันและอนาคตของการรักษาด้วยยีนฮีโมฟีเลีย: จากเวกเตอร์และยีนที่ได้รับการรู้จักและไม่รู้จัก โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF และคณะ ตารางการบำบัดด้วยยีน WFH ครั้งที่ 1: ทำความเข้าใจเกี่ยวกับภูมิทัศน์และความท้าทายของการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลียทั่วโลก โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก. 2019; 1-6 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. ท่อ SW การรักษาใหม่สำหรับฮีโมฟีเลีย โลหิตวิทยา Am Soc Hematol Educ Program. 2016 (1): 650-656 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. ท่อ SW ยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย มะเร็งเลือดในเด็ก. 2018; 65: e26865 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย: จากโฆษณาถึงความหวัง เฮมาสเฟียร์. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

ข้อมูลเพิ่มเติม

มูลนิธิฮีโมฟีเลียแห่งชาติ
https://www.hemophilia.org/

สหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลก
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

ความก้าวหน้าทางคลินิกด้านยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

การทดลองทางคลินิกที่เลือก

ฮีโมฟีเลีย

  • NCT02576795 ขั้นตอนที่ 1/2, การเพิ่มขนาดยา, ความปลอดภัย, ความทนทานและการศึกษาประสิทธิภาพของ Valoctocogene Roxaparvovec, การถ่ายโอนยีน Adenovirus-Associated Virus Vector-Mediated การถ่ายทอดยีนของปัจจัยมนุษย์ VIII ในผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรง Haemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712 ขั้นตอนที่ 1/2 ความปลอดภัยความทนทานและการศึกษาประสิทธิภาพของ Valoctocogene Roxaparvovec การถ่ายโอนยีนที่เกี่ยวข้องกับไวรัส Adeno ที่เกี่ยวข้องกับเวกเตอร์ถ่ายโอนยีนมนุษย์ VIII ในฮีโมฟีเลียผู้ป่วยที่มีระดับ FVIII ≤ 1 IU / dL และแอนติบอดีที่มีอยู่ก่อนหน้ากับ AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974 การศึกษาระยะที่ 3 เพื่อประเมินประสิทธิภาพ / ความปลอดภัยของ Valoctocogene Roxaparvovec การถ่ายโอนยีน AAV แบบเวกเตอร์ที่เป็นสื่อกลางของ AAV hVVIII ที่ปริมาณ 4E13vg / kg ในผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย A ระดับ FVIII ที่ได้รับการป้องกันโรค FVIII https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913 การศึกษาแบบเปิดฉลากระยะที่ 3 แบบแขนเดียวเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ BMN 270 การถ่ายโอนยีนที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ที่เกี่ยวข้องกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ของปัจจัยมนุษย์ VIII ในฮีโมฟีเลียผู้ป่วยที่มีระดับ FVIII ≤ 1 IU / dL FVIII Infusions https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520 การประเมินแบบหลายศูนย์ของความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะยาวของ SPK-8011 [Vector Viral ที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ด้วย B-Domain ลบปัจจัยมนุษย์ VIII Gene] ในเพศชายด้วย Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533 การถ่ายโอนยีนความปลอดภัยในการหาปริมาณความทนทานและการศึกษาประสิทธิภาพของ SPK-8011 [เวกเตอร์ Viral ที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ที่เกี่ยวข้องกับมนุษย์ปัจจัย VIII Gene] ในบุคคลที่มีฮีโมฟีเลียเอ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588 การศึกษาปริมาณการใช้ SPK-8016 ยีนบำบัดในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียเอเพื่อสนับสนุนการประเมินผลในผู้ป่วยที่มี FVIII Inhibitors https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172 Global Open-Label, Multicenter, Phase 1/2 การศึกษาความปลอดภัยและการเพิ่มปริมาณของ BAX 888, Serotype ของไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno 8 (AAV8) เวกเตอร์แสดง B-Domain ลบปัจจัย VIII (BDD-FVIII) ใน Severe Hemophilia อาสาสมัครที่ดูแลการฉีดเข้าเส้นเลือดดำครั้งเดียว https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201 ระยะที่ 1/2 การศึกษาแบบเปิดฉลากปรับขนาดการศึกษาปริมาณรังสีเพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ SB-525 (Recombinant AAV2 / 6 ปัจจัยมนุษย์ 8 การบำบัดด้วยยีน XNUMX) ในอาสาสมัครผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียรุนแรง A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830 GO-8: ยีนบำบัดสำหรับ Haemophilia A โดยใช้นวนิยาย Serotype 8 Capsid Pseudotyped Adeno-Viral Vector Encryption Factor VIII-V3 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentiviral FVIII ยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลียเอ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763 ระยะที่ XNUMX ศึกษาการประเมินความปลอดภัยและความเป็นไปได้ของการถ่ายโอนยีนสเต็มเซลล์จากเลือดที่กำหนดเป้าหมายการส่ง VIII จากเกล็ดเลือดสำหรับผู้ป่วยฮีโมฟีเลียเอ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

ฮีโมฟีเลียบี

  • NCT02484092 การบำบัดด้วยยีน, open-label, การศึกษาการเพิ่มขนาดยาของ SPK-9001 [เวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno กับมนุษย์ปัจจัยยีน Gene] ในอาสาสมัครที่มีฮีโมฟีเลีย B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980 FIX Long Study: A Factor IX (FIX) การถ่ายยีน, การประเมินหลายศูนย์ของการศึกษาความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะยาวของ SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342 เฟส I / II, open-label, ไม่มีการควบคุม, ขนาดครั้งเดียว, ปริมาณขึ้น, การทดลองแบบหลายศูนย์ตรวจสอบเวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ที่ประกอบด้วยยีนมนุษย์ที่เหมาะสมกับ Codon ทรงเครื่อง (AAV5-hFIX) จัดการกับผู้ป่วยผู้ใหญ่ด้วย ฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลาง https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891 Phase III, open-label, single-dose, multi-center, multinational Trial การศึกษา Serotype 5 Viral Vector ที่เกี่ยวข้องกับ Adua ที่มีตัวแปร Padua ของยีนมนุษย์ที่เหมาะสมที่สุด Codon IX (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) ดูแลตัวแบบผู้ใหญ่ด้วยฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลาง https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291 Phase IIb, open-label, single-dose, single-arm, multi-center Trial เพื่อยืนยันระดับกิจกรรม IX ของ Serotype 5 Viral Vector ที่สัมพันธ์กับ Adeno ที่ประกอบด้วยตัวแปร Padua ของยีนมนุษย์ที่เหมาะสมที่สุด Codon IX AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) จัดการกับกลุ่มผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลาง https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608 ขั้นตอนที่ 1/2 การทดลองแบบเปิดฉลากขนาดเดียวจากน้อยไปมากของการปรับตัวให้เข้ากับตนเองอย่างเต็มประสิทธิภาพของไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno 8 Factor IX Gene Therapy (AskBio009) ในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียบี https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444 เฟส I / II, Open Label, Multicentre, Dose Single Dose, การศึกษาความปลอดภัยของ Vector Viral Vector Viral ที่เกี่ยวข้องกับนวนิยาย (FLT180a) ในผู้ป่วย Haemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703 การติดตามผลระยะยาวแบบเปิดฉลากการศึกษาระยะยาวเพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและความทนทานของการตอบสนองต่อการใช้ยาเวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno (FLT180a) ในผู้ป่วย Haemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160 ขั้นตอนที่ 2, การศึกษาแบบเปิดฉลาก, การศึกษาปริมาณมากขึ้นเพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ AAV6 / XNUMX ปัจจัยการบำบัดด้วยยีนทรงเครื่องผ่านทาง Zinc Finger Nuclease (ZFN) การบูรณาการแบบมุ่งเป้าหมายของ SB-FIX ในอาสาสมัครผู้ใหญ่ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238 การศึกษาปริมาณที่เพิ่มขึ้นของฉลากเปิดของเวกเตอร์ไวรัส Adeno ที่เกี่ยวข้องเสริม (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) สำหรับการถ่ายโอนยีนในฮีโมฟีเลียบี https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
กลับไปด้านบน
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

เกี่ยวกับเรา

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น