ISTH - แหล่งข้อมูลที่แนะนำ

การรวบรวมยีนบำบัดในเอกสารทางวิทยาศาสตร์ของฮีโมฟีเลียการทดลองทางคลินิกเอกสารทางกฎหมาย

เอกสารทางวิทยาศาสตร์และเอกสารข้อกำหนด

รีวิวฮีโมฟีเลียยีนบำบัด

1. การบำบัดด้วยยีน Abbasi J. Hemophilia แสดงให้เห็นถึงสัญญา JAMA. 2018; 319 (6): 539 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR และคณะ วิธีใหม่ในการรักษาด้วยฮีโมฟีเลีย: ความสำเร็จและความท้าทาย เลือด. 2017; 130: 2251 2256- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. การรักษาแบบใหม่และความก้าวหน้าทางคลินิกในปัจจุบันในฮีโมฟีเลียเอ เธอ Adv Hematol2018; 9: 49-61 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. เบ็ค DL ความก้าวหน้าในการรักษาด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย ข่าวคลินิก ASH. 1 ต.ค. 2018 https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. ปัญหาที่เกิดขึ้นใหม่ใน AAV- ไกล่เกลี่ยในการบำบัดยีนวิฟ Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87 104- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM การนำทางความเร็วสูงบนทางหลวงนวัตกรรมในการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย เฮมาสเฟียร์. 2018; 2: e144 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. Doshi BS และคณะ ยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย: อนาคตมีอะไร? เธอ Adv Hematol. 2018; 9: 273 293- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. Dunbar CE และคณะ การบำบัดด้วยยีนมาจากอายุ วิทยาศาสตร์. 2018; 359: 4672 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. การบำบัดด้วยยีนของฮีโมฟีเลีย: จากผู้บุกเบิกไปจนถึงผู้คุมเกม โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. George LA การบำบัดด้วยยีนของฮีโมฟีเลียมีอายุมากขึ้น โลหิตวิทยา Am Soc Hematol Educ Program. 2017; 587-594 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. การรักษาที่เกิดขึ้นใหม่สำหรับมุมมองของฮีโมฟีเลีย - ทั่วโลก โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. Makris M. ยุคทองสำหรับการรักษา Haemophilia? โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก. ฮิต; ฮิต:-ฮิตฮิต https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. Park CY และคณะ เทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมสำหรับการแก้ไขยีนของฮีโมฟีเลีย ยีนมนุษย์. 2016; 135: 977 981- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. Perrin GQ และคณะ อัพเดทเกี่ยวกับยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย เลือด. 2019; 133: 407 414- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. Pierce GF และคณะ ความอุดมสมบูรณ์ของการรักษาภายใต้การศึกษาสำหรับฮีโมฟีเลีย มอลเธอร์. 2017; 25: 2429 2430- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. Pierce GF และคณะ อดีตปัจจุบันและอนาคตของการรักษาด้วยยีนฮีโมฟีเลีย: จากเวกเตอร์และยีนที่ได้รับการรู้จักและไม่รู้จัก โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. Pierce GF และคณะ ตารางการบำบัดด้วยยีน WFH ครั้งที่ 1: ทำความเข้าใจเกี่ยวกับภูมิทัศน์และความท้าทายของการบำบัดด้วยยีนสำหรับฮีโมฟีเลียทั่วโลก โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก. 2019; 1-6 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. ท่อ SW การรักษาใหม่สำหรับฮีโมฟีเลีย โลหิตวิทยา Am Soc Hematol Educ Program. 2016 (1): 650-656 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. ท่อ SW ยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย มะเร็งเลือดในเด็ก. 2018; 65: e26865 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย: จากโฆษณาถึงความหวัง เฮมาสเฟียร์. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

ข้อมูลเพิ่มเติม

มูลนิธิฮีโมฟีเลียแห่งชาติ
https://www.hemophilia.org/

สหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลก
https://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

ความก้าวหน้าทางคลินิกด้านยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

การทดลองทางคลินิกที่เลือก

ฮีโมฟีเลีย

  • NCT02576795 ขั้นตอนที่ 1/2, การเพิ่มขนาดยา, ความปลอดภัย, ความทนทานและการศึกษาประสิทธิภาพของ Valoctocogene Roxaparvovec, การถ่ายโอนยีน Adenovirus-Associated Virus Vector-Mediated การถ่ายทอดยีนของปัจจัยมนุษย์ VIII ในผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรง Haemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712 ขั้นตอนที่ 1/2 ความปลอดภัยความทนทานและการศึกษาประสิทธิภาพของ Valoctocogene Roxaparvovec การถ่ายโอนยีนที่เกี่ยวข้องกับไวรัส Adeno ที่เกี่ยวข้องกับเวกเตอร์ถ่ายโอนยีนมนุษย์ VIII ในฮีโมฟีเลียผู้ป่วยที่มีระดับ FVIII ≤ 1 IU / dL และแอนติบอดีที่มีอยู่ก่อนหน้ากับ AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974 การศึกษาระยะที่ 3 เพื่อประเมินประสิทธิภาพ / ความปลอดภัยของ Valoctocogene Roxaparvovec การถ่ายโอนยีน AAV แบบเวกเตอร์ที่เป็นสื่อกลางของ AAV hVVIII ที่ปริมาณ 4E13vg / kg ในผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย A ระดับ FVIII ที่ได้รับการป้องกันโรค FVIII https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913 การศึกษาแบบเปิดฉลากระยะที่ 3 แบบแขนเดียวเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ BMN 270 การถ่ายโอนยีนที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ที่เกี่ยวข้องกับการถ่ายโอนยีนเวกเตอร์ของปัจจัยมนุษย์ VIII ในฮีโมฟีเลียผู้ป่วยที่มีระดับ FVIII ≤ 1 IU / dL FVIII Infusions https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520 การประเมินแบบหลายศูนย์ของความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะยาวของ SPK-8011 [Vector Viral ที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ด้วย B-Domain ลบปัจจัยมนุษย์ VIII Gene] ในเพศชายด้วย Hemophilia A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533 การถ่ายโอนยีนความปลอดภัยในการหาปริมาณความทนทานและการศึกษาประสิทธิภาพของ SPK-8011 [เวกเตอร์ Viral ที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ที่เกี่ยวข้องกับมนุษย์ปัจจัย VIII Gene] ในบุคคลที่มีฮีโมฟีเลียเอ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588 การศึกษาปริมาณการใช้ SPK-8016 ยีนบำบัดในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียเอเพื่อสนับสนุนการประเมินผลในผู้ป่วยที่มี FVIII Inhibitors https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172 Global Open-Label, Multicenter, Phase 1/2 การศึกษาความปลอดภัยและการเพิ่มปริมาณของ BAX 888, Serotype ของไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno 8 (AAV8) เวกเตอร์แสดง B-Domain ลบปัจจัย VIII (BDD-FVIII) ใน Severe Hemophilia อาสาสมัครที่ดูแลการฉีดเข้าเส้นเลือดดำครั้งเดียว https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201 ระยะที่ 1/2 การศึกษาแบบเปิดฉลากปรับขนาดการศึกษาปริมาณรังสีเพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ SB-525 (Recombinant AAV2 / 6 ปัจจัยมนุษย์ 8 การบำบัดด้วยยีน XNUMX) ในอาสาสมัครผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียรุนแรง A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830 GO-8: ยีนบำบัดสำหรับ Haemophilia A โดยใช้นวนิยาย Serotype 8 Capsid Pseudotyped Adeno-Viral Vector Encryption Factor VIII-V3 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. Lentiviral FVIII ยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลียเอ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763 ระยะที่ XNUMX ศึกษาการประเมินความปลอดภัยและความเป็นไปได้ของการถ่ายโอนยีนสเต็มเซลล์จากเลือดที่กำหนดเป้าหมายการส่ง VIII จากเกล็ดเลือดสำหรับผู้ป่วยฮีโมฟีเลียเอ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

ฮีโมฟีเลียบี

  • NCT02484092 การบำบัดด้วยยีน, open-label, การศึกษาการเพิ่มขนาดยาของ SPK-9001 [เวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno กับมนุษย์ปัจจัยยีน Gene] ในอาสาสมัครที่มีฮีโมฟีเลีย B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980 FIX Long Study: A Factor IX (FIX) การถ่ายยีน, การประเมินหลายศูนย์ของการศึกษาความปลอดภัยและประสิทธิภาพระยะยาวของ SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342 เฟส I / II, open-label, ไม่มีการควบคุม, ขนาดครั้งเดียว, ปริมาณขึ้น, การทดลองแบบหลายศูนย์ตรวจสอบเวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ที่ประกอบด้วยยีนมนุษย์ที่เหมาะสมกับ Codon ทรงเครื่อง (AAV5-hFIX) จัดการกับผู้ป่วยผู้ใหญ่ด้วย ฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลาง https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891 Phase III, open-label, single-dose, multi-center, multinational Trial การศึกษา Serotype 5 Viral Vector ที่เกี่ยวข้องกับ Adua ที่มีตัวแปร Padua ของยีนมนุษย์ที่เหมาะสมที่สุด Codon IX (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) ดูแลตัวแบบผู้ใหญ่ด้วยฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลาง https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291 Phase IIb, open-label, single-dose, single-arm, multi-center Trial เพื่อยืนยันระดับกิจกรรม IX ของ Serotype 5 Viral Vector ที่สัมพันธ์กับ Adeno ที่ประกอบด้วยตัวแปร Padua ของยีนมนุษย์ที่เหมาะสมที่สุด Codon IX AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) จัดการกับกลุ่มผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียรุนแรงหรือรุนแรงปานกลาง https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608 ขั้นตอนที่ 1/2 การทดลองแบบเปิดฉลากขนาดเดียวจากน้อยไปมากของการปรับตัวให้เข้ากับตนเองอย่างเต็มประสิทธิภาพของไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno 8 Factor IX Gene Therapy (AskBio009) ในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียบี https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444 เฟส I / II, Open Label, Multicentre, Dose Single Dose, การศึกษาความปลอดภัยของ Vector Viral Vector Viral ที่เกี่ยวข้องกับนวนิยาย (FLT180a) ในผู้ป่วย Haemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703 การติดตามผลระยะยาวแบบเปิดฉลากการศึกษาระยะยาวเพื่อตรวจสอบความปลอดภัยและความทนทานของการตอบสนองต่อการใช้ยาเวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno (FLT180a) ในผู้ป่วย Haemophilia B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160 ขั้นตอนที่ 2, การศึกษาแบบเปิดฉลาก, การศึกษาปริมาณมากขึ้นเพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ AAV6 / XNUMX ปัจจัยการบำบัดด้วยยีนทรงเครื่องผ่านทาง Zinc Finger Nuclease (ZFN) การบูรณาการแบบมุ่งเป้าหมายของ SB-FIX ในอาสาสมัครผู้ใหญ่ https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238 การศึกษาปริมาณที่เพิ่มขึ้นของฉลากเปิดของเวกเตอร์ไวรัส Adeno ที่เกี่ยวข้องเสริม (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) สำหรับการถ่ายโอนยีนในฮีโมฟีเลียบี https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238