ความสัมพันธ์ระหว่าง FVIII ที่ผลิตด้วยยีนและอัตราการเลือดออก 2 ปีหลังจากการถ่ายทอดยีนด้วย Valoctocogene Roxaparvovec: ผลลัพธ์จาก Gener8-1
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH . ครั้งที่ 30

ความสัมพันธ์ระหว่าง FVIII ที่ผลิตด้วยยีนและอัตราการเลือดออก 2 ปีหลังจากการถ่ายทอดยีนด้วย Valoctocogene Roxaparvovec: ผลลัพธ์จาก Gener8-1

นำเสนอโดย: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, คณะวิทยาศาสตร์สุขภาพ-University of the Witwatersrand และ National Health Laboratory Service เมืองโจฮันเนสเบิร์ก แอฟริกาใต้

เจ. มาห์ลังกู1, H. Chambost2, ส. ชู3, อ. ดันน์4, อ. ฟอน ดรายกัลสกี้5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, ม.ลาฟฟาน8, อ. ลีวิตต์9, บี. มะดัน10, เจ. เมสัน11, J. Oldenburg12, ม.โอเซโล่13, F. Peyvandi14, ด. ควอน15, ม. เรดดิ้ง16, เอส. ชาปิโร17, H. Yu18, ต.โรบินสัน18, เอส.ไปป์19

1University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service and Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, โจฮันเนสเบิร์ก, กัวเต็ง, แอฟริกาใต้
2APHM, Department of Pediatric Hematology Oncology, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur ประเทศฝรั่งเศส
3แผนกโลหิตวิทยา ภาควิชาอายุรศาสตร์ โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแห่งชาติไต้หวัน ไทเป เมืองจีหลง ไต้หวัน (สาธารณรัฐจีน)
4แผนกโลหิตวิทยา เนื้องอกวิทยา และการปลูกถ่ายไขกระดูกและวิทยาลัยแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยแห่งรัฐโอไฮโอ เมืองโคลัมบัส โอไฮโอ สหรัฐอเมริกา
5แผนกโลหิตวิทยา/เนื้องอก ภาควิชาแพทยศาสตร์ University of California San Diego, San Diego, California, United States
6คณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยอินเดียน่า, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research และ Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, อินเดียแนโพลิส, อินดีแอนา, สหรัฐอเมริกา
7ศูนย์การแพทย์ Sheba และมหาวิทยาลัยเทลอาวีฟ, เทลอาวีฟ, เทลอาวีฟ, อิสราเอล
8Center for Haematology, Imperial College London, London, England, United Kingdom
9มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ซานฟรานซิสโก ซานฟรานซิสโก แคลิฟอร์เนีย สหรัฐอเมริกา
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, ลอนดอน, อังกฤษ, สหราชอาณาจักร
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital และ University of Queensland, บริสเบน, ควีนส์แลนด์, ออสเตรเลีย
12Institute of Experimental Hematology and Transfusion Medicine and Center for Rare Diseases, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen ประเทศเยอรมนี
13Hemocentro UNICAMP, Department of Internal Medicine, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, เซาเปาโล, บราซิล
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center และ Fondazione Luigi Villa และภาควิชาพยาธิสรีรวิทยาและการปลูกถ่าย Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Italy
15Orthopedic Hemophilia Treatment Center, ลอสแองเจลิส, แคลิฟอร์เนีย, สหรัฐอเมริกา
16Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, สหรัฐอเมริกา
17มูลนิธิ Trust University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford และ Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre เมืองอ็อกซ์ฟอร์ด ประเทศอังกฤษ สหราชอาณาจักร
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, California, United States

19Department of Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, สหรัฐอเมริกา

จุดข้อมูลสำคัญ

Valoctocogene Roxaparvovec Safety Summary สำหรับปีที่ 2
อัตราเลือดออกตามการรักษาต่อปี/การใช้ FVIII

ผลลัพธ์จากการศึกษา GENEr3-8 ระยะที่ 1 ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย A ที่ได้รับการรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec แสดงให้เห็นการลดลงของเลือดออกที่ได้รับการรักษา/ปี และการใช้ FVIII ต่อปีจากปีที่ 1 เป็นปีที่ 2 อย่างสม่ำเสมอ เมื่อเทียบกับการตรวจวัดพื้นฐาน ค่าพื้นฐานมาจากระยะเวลาการเก็บรวบรวมข้อมูลในอนาคต 6 เดือนในการศึกษาแบบไม่ใช้การแทรกแซง BMN 270-902

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น