ความสัมพันธ์ระหว่างการแสดงออกภายนอกของยีน FVIII และเหตุการณ์เลือดออกหลังการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับฮีโมฟีเลียที่รุนแรง A: การวิเคราะห์หลังการทดลองของ GENEr8-1 ระยะที่ 3
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASH ครั้งที่ 63

ความสัมพันธ์ระหว่างการแสดงออกภายนอกของยีน FVIII และเหตุการณ์เลือดออกหลังการถ่ายโอนยีน Valoctocogene Roxaparvovec สำหรับฮีโมฟีเลียที่รุนแรง A: การวิเคราะห์หลังการทดลองของ GENEr8-1 ระยะที่ 3

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ1, มาร์กาเรธ ซี โอเซโล, MD, PhD2*, กิลิ เคเน็ท, นพ3, มาร์ค ที เรดดิ้ง, MD4, เจน เมสัน, MBBS เกียรตินิยม, FRACP, FRCPA* 5,6, แอนดรูว์ ดี ลีวิตต์, MD7, เบลล่า มาดัน, MD8*, Michael Laffan, DM, ปริญญาเอก9, ดอริส วี. ควอน10, Annette von Drygalski, แพทยศาสตรบัณฑิต, Pharm D11, นพ. เซิง-เจีย โจว, PhD* 12, Susan Shapiro, MD, ปริญญาเอก* 13,14,15, พญ. เอมี แอล ดันน์* 16, ไมเคิลวัง, นพ17, ไนเจล เอส คีย์18ราโดสลาฟ คาซมาเร็ก, PhD* 19,20, เอมิลี่ ซิมิงตัน, MD* 21, อเดบาโย ลาวาล, MD, MSc, MBA* 22, พญ. รีน่า มหาจันทร์* 22, ดร.คอนสแตนเทีย-มาเรีย ชาเวเล* 22, ดิฟยา บี เรดดี้ นพ* 22, ฮัวหยู , PhD* 22, หวิง เยน วงษ์, MD* 22, นพ.ธารา เอ็ม โรบินสัน, ปริญญาเอก* 22, และ Benjamin Kim, MD, MPhil22

1ภาควิชากุมารเวชศาสตร์และพยาธิวิทยา University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, ภาควิชาอายุรศาสตร์, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazil
3The National Hemophilia Center และ Amalia Biron Research Institute of Thrombosis and Haemostasis, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Israel
4Center for Bleeding and Clotting Disorders, ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยมินนิโซตา, มินนิอาโปลิส, มินนิโซตา
5มหาวิทยาลัยควีนส์แลนด์ บริสเบน QLD ประเทศออสเตรเลีย
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, บริสเบน, QLD, ออสเตรเลีย
7มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ซานฟรานซิสโก ซานฟรานซิสโก รัฐแคลิฟอร์เนีย
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, ลอนดอน, สหราชอาณาจักร
9Center for Haematology, Department of Medicine, Imperial College London, London, สหราชอาณาจักร
10ศูนย์บำบัดโรคกระดูกและข้อ Hemophilia, Los Angeles, CA
11ภาควิชาอายุรศาสตร์ The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12แผนกโลหิตวิทยา ภาควิชาอายุรศาสตร์ โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแห่งชาติไต้หวัน ไทเป ไต้หวัน
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, สหราชอาณาจักร
14ความไว้วางใจ มูลนิธิบริการสุขภาพแห่งชาติ โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยอ๊อกซฟอร์ด เมืองอ็อกซ์ฟอร์ด สหราชอาณาจักร
15สถาบันวิจัยสุขภาพแห่งชาติ, ศูนย์วิจัยชีวการแพทย์อ็อกซ์ฟอร์ด, อ็อกซ์ฟอร์ด, สหราชอาณาจักร
16ศูนย์บำบัดโรคฮีโมฟีเลีย โรงพยาบาลเด็กทั่วประเทศ และวิทยาลัยแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยโอไฮโอสเตต โคลัมบัส โอไฮโอ
17ศูนย์ฮีโมฟีเลียและลิ่มเลือดอุดตัน, มหาวิทยาลัยโคโลราโด วิทยาเขตแพทย์ศาสตร์แอนชูตซ์, ออโรรา, CO
18UNC Blood Research Center, University of North Carolina at Chapel Hill, ชาเปลฮิลล์, NC
19ภาควิชากุมารเวชศาสตร์, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20ห้องปฏิบัติการ Glycobiology, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Poland
21โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยเคมบริดจ์ NHS Foundation Trust, เคมบริดจ์, สหราชอาณาจักร
22BioMarin Pharmaceutical Inc. โนวาโต แคลิฟอร์เนีย

จุดข้อมูลสำคัญ

การออกแบบการศึกษา GENER3-8 ระยะที่ 1

ผลลัพธ์จากการศึกษา GENER3-8 ระยะที่ 1 ถูกวิเคราะห์สำหรับความสัมพันธ์ระหว่างการออกฤทธิ์ของ FVIII ที่ได้รับจากทรานส์ยีนและการตกเลือด จากจำนวนผู้เข้าร่วมการศึกษาทั้งหมด (N = 134) การวิเคราะห์นี้รวมผู้ป่วยกลุ่มย่อยที่มีเลือดออกที่ได้รับการรักษา ≥ 1 รายในช่วงหลังการเปลี่ยนแปลง ซึ่งเริ่ม 1 เดือนหลังจากสิ้นสุดระยะเวลาหลังการป้องกันที่ตามมา การแช่ของทรานส์ยีน

ABR ในผู้เข้าร่วมการรักษาเลือดออกหลังการเปลี่ยนแปลง (n = 22)

จากผู้เข้าร่วมทั้งหมด 134 คนในการศึกษา GENER8-1 22 (16%) มีอาการเลือดออกที่ได้รับการรักษาอย่างน้อย 1 ครั้งในช่วงหลังการเปลี่ยนแปลง ABR จะแสดงสำหรับผู้เข้าร่วมเหล่านี้สำหรับพื้นฐานก่อนการให้ยาและระยะเวลาการศึกษาหลังการให้ยาและหลังการให้ยา เทียบกับการตรวจวัดพื้นฐาน ผู้เข้าร่วม 15 คนมี ABR ลดลง 2 มี ABR < 1 เพิ่มขึ้น (ลูกศรสีดำ) และ 5 มี ABR > 1 เพิ่มขึ้น (ลูกศรสีส้ม)

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น