การทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011: การแสดงออก FVIII ที่เสถียรและทนทานเป็นเวลา> 2 ปีด้วยการปรับปรุง ABR อย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มประชากรในปริมาณเริ่มต้นหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่เป็นสื่อกลาง AAV สำหรับโรคฮีโมฟีเลียเอ
ไฮไลท์จาก ISTH 2020 Virtual Congress

การทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011: การแสดงออก FVIII ที่เสถียรและทนทานเป็นเวลา> 2 ปีด้วยการปรับปรุง ABR อย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มประชากรในปริมาณเริ่มต้นหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่เป็นสื่อกลาง AAV สำหรับโรคฮีโมฟีเลียเอ

แอล. จอร์จ1,2, อี3, ม. รัญญี4, ส. ซัลลิแวน5, บี. ซาเมลสัน - โจนส์1,2, เอ็ม. อีแวนส์3, อ. MacDougall6, ม. เคอร์แรน6, เอส. ทอมป์กินส์6, K. วาชเทล6, D. Takefman6, พ. รีเป้6, ฉ. มิงโกซซี่6, ป. โมนาหาร6, เอ็กซ์แองกูเอลา6, K. สูง6

1โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟียเมืองฟิลาเดลเฟียสหรัฐอเมริกา

2Perelman School of Medicine แห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียฟิลาเดลเฟียสหรัฐอเมริกา

3มหาวิทยาลัยแห่งรัฐเพนซิลเวเนียศูนย์การแพทย์มิลตันเอสเฮอร์ชีย์เฮอร์ชีย์สหรัฐอเมริกา

4ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยพิตส์เบิร์กและศูนย์ฮีโมฟีเลียเวสเทิร์นเพนซิลเวเนียกรมการแพทย์พิตต์สเบิร์กสหรัฐอเมริกา

5Mississippi Center for Advanced Medicine, เมดิสัน, สหรัฐอเมริกา

6Spark Therapeutics, ฟิลาเดลเฟีย, สหรัฐอเมริกา

จุดข้อมูลสำคัญ

การทดลองเฟส 1/2 ที่ออกแบบมาสำหรับ SPK-8011 รวมถึงผู้ป่วยที่ได้รับปริมาณเวกเตอร์ 1 ใน 3: 5x1011 vg / กก. (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) และ 2x1012 vg / กก. (2e12, n = 9) ผู้ป่วยที่มีสิทธิ์เป็นผู้ใหญ่ชายที่มีระดับปานกลาง (n = 1) ถึงรุนแรง (n = 13) ฮีโมฟีเลียเอ (FVIII: C ≤ 2%) ระดับแอนติบอดีที่เป็นกลางในระดับต่ำถึงไม่สามารถตรวจพบได้ต่อ capsid LK03 และการได้รับปัจจัย> 150 วันด้วย ไม่มีประวัติของสารยับยั้ง ผู้ป่วยได้รับการติดตามอย่างใกล้ชิดเป็นเวลา 1 ปีโดยมีการวางแผนติดตามระยะยาวนานถึง 4 ปี

จากผู้ป่วย 14 รายที่ได้รับยา SPK-8011 พบว่าผู้ป่วย 2 รายที่ได้รับยาสูงสุด (2e12) ไม่ได้รักษาการแสดงออกของ FVIII ที่คงที่ ผู้ป่วย 12 รายที่มีอาการคงที่แสดงให้เห็นว่าเหตุการณ์เลือดออกลดลง 91% และการใช้แฟกเตอร์ลดลง 96% (ไม่แสดง)

จากการทดสอบแบบขั้นตอนเดียวการแสดงออกของ FVIII สำหรับผู้ป่วยในกลุ่มที่ได้รับยาขนาดต่ำ (5e11 ผู้เข้าร่วม 1 และ 2 ในกราฟ) และกลุ่มยาขนาดกลาง (1e12 ผู้เข้าร่วม 3-5 คนในกราฟ) อยู่ระหว่าง 5% ถึง 25% เป็นเวลานาน - ระยะเวลาติดตามผล 2 ถึง 3.3 ปี

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น