ไฮไลท์จาก ISTH 2020 Virtual Congress
การทดลองระยะที่ I / II ของ SPK-8011: การแสดงออก FVIII ที่เสถียรและทนทานเป็นเวลา> 2 ปีด้วยการปรับปรุง ABR อย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มประชากรในปริมาณเริ่มต้นหลังจากการถ่ายโอนยีน FVIII ที่เป็นสื่อกลาง AAV สำหรับโรคฮีโมฟีเลียเอ
แอล. จอร์จ1,2, อี3, ม. รัญญี4, ส. ซัลลิแวน5, บี. ซาเมลสัน - โจนส์1,2, เอ็ม. อีแวนส์3, อ. MacDougall6, ม. เคอร์แรน6, เอส. ทอมป์กินส์6, K. วาชเทล6, ดี. ทาเคฟแมน6, พ. รีเป้6, ฉ. มิงโกซซี่6, ป. โมนาหาร6, เอ็กซ์แองกูเอลา6, K. สูง6
1โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟียเมืองฟิลาเดลเฟียสหรัฐอเมริกา
2Perelman School of Medicine แห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียฟิลาเดลเฟียสหรัฐอเมริกา
3มหาวิทยาลัยแห่งรัฐเพนซิลเวเนียศูนย์การแพทย์มิลตันเอสเฮอร์ชีย์เฮอร์ชีย์สหรัฐอเมริกา
4ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยพิตส์เบิร์กและศูนย์ฮีโมฟีเลียเวสเทิร์นเพนซิลเวเนียกรมการแพทย์พิตต์สเบิร์กสหรัฐอเมริกา
5Mississippi Center for Advanced Medicine, เมดิสัน, สหรัฐอเมริกา
6Spark Therapeutics, ฟิลาเดลเฟีย, สหรัฐอเมริกา
แอล. จอร์จ1,2, อี3, ม. รัญญี4, ส. ซัลลิแวน5, บี. ซาเมลสัน - โจนส์1,2, เอ็ม. อีแวนส์3, อ. MacDougall6, ม. เคอร์แรน6, เอส. ทอมป์กินส์6, K. วาชเทล6, ดี. ทาเคฟแมน6, พ. รีเป้6, ฉ. มิงโกซซี่6, ป. โมนาหาร6, เอ็กซ์แองกูเอลา6, K. สูง6
1โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟียเมืองฟิลาเดลเฟียสหรัฐอเมริกา
2Perelman School of Medicine แห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียฟิลาเดลเฟียสหรัฐอเมริกา
3มหาวิทยาลัยแห่งรัฐเพนซิลเวเนียศูนย์การแพทย์มิลตันเอสเฮอร์ชีย์เฮอร์ชีย์สหรัฐอเมริกา
4ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยพิตส์เบิร์กและศูนย์ฮีโมฟีเลียเวสเทิร์นเพนซิลเวเนียกรมการแพทย์พิตต์สเบิร์กสหรัฐอเมริกา
5Mississippi Center for Advanced Medicine, เมดิสัน, สหรัฐอเมริกา
6Spark Therapeutics, ฟิลาเดลเฟีย, สหรัฐอเมริกา
เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง
การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
พอดคาสต์