ความก้าวหน้าทางคลินิกในการรักษาด้วยยีนเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับการบำบัดด้วยยีนใน Haemophilia

ความก้าวหน้าทางคลินิกในการรักษาด้วยยีนเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับการบำบัดด้วยยีนใน Haemophilia

โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก (07/08/19) Peyvandi, Flora; Garagiola, Isabella

นักวิจัยทางคลินิกของอิตาลีได้ทบทวนความก้าวหน้าทางคลินิกหลายอย่างโดยใช้ยีนบำบัดเพื่อรักษาโรคฮีโมฟีเลียเอและบีหลังจากแบบจำลองของสัตว์ในปี 1990 แสดงให้เห็นว่าเวกเตอร์ที่เกี่ยวข้องกับไวรัส adeno (AAV) แสดงการแสดงออกที่มีประสิทธิภาพของปัจจัยทรงเครื่อง การทดลองทางคลินิกครั้งแรกของผู้ป่วยที่มีฮีโมฟีเลีย B บันทึกระดับการรักษาของ FIX แม้ว่าผลจะคงอยู่เพียงไม่กี่สัปดาห์ ด้วยการปรับปรุงในการออกแบบเวกเตอร์ระดับการไหลเวียนของการแก้ไขเพิ่มขึ้นเป็น 2% -5% เป็นระยะเวลานาน ในการพัฒนาเมื่อเร็ว ๆ นี้ผู้ตรวจสอบสามารถปรับปรุงการแสดงออกของ FIX ให้มากกว่า 30% โดยการใส่ตัวแปร Padua FIX ลงใน F9 cDNA สิ่งนี้นำไปสู่การหยุดชะงักของเงินทุนและลดเหตุการณ์เลือดออก สำหรับฮีโมฟีเลีย A ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยเวกเตอร์ AAV ที่มีรหัสที่ปรับให้เหมาะสมกับโคดอน B-domain ที่ถูกลบ F8 cDNA เห็นการแสดงออกของยีนในช่วง 3 ปีที่ผ่านมาและหมุนเวียนระดับกิจกรรม FVIII 52.3% มีการรายงานเอนไซม์ตับสูงสำหรับผู้ป่วยบางรายในการทดลองทางคลินิกของการรักษาด้วยยีนที่กำกับโดย AAV- ตับสำหรับฮีโมฟีเลีย A และ B ในขณะที่การรักษาด้วยสเตียรอยด์สามารถแก้ไขปัญหาในกลุ่มผู้ป่วยกลุ่มใหญ่ ไม่ชัดเจนและเป็นเรื่องของการสอบสวนอย่างต่อเนื่อง

เว็บลิงค์