การทดลองฮีโมฟีเลียในศตวรรษที่ยี่สิบเอ็ด: การกำหนดผลลัพธ์ที่สำคัญของผู้ป่วย

การทดลองฮีโมฟีเลียในศตวรรษที่ยี่สิบเอ็ด: การกำหนดผลลัพธ์ที่สำคัญของผู้ป่วย

การวิจัยและการปฏิบัติในการเกิดลิ่มเลือดและ Haemostasis (ฤดูใบไม้ผลิ 2019) ฉบับที่ 379, No. 20, P. 184 Konkle, Barbara A .; หนังมาร์ค; Iorio อัลฟองโซ

ห้าทศวรรษที่ผ่านมาได้รับการทำเครื่องหมายด้วยความก้าวหน้าที่สำคัญในการดูแลฮีโมฟีเลียซึ่งขยายไปถึงการรักษาที่ไม่สามารถทดแทนได้และความพร้อมของยีนบำบัด อย่างไรก็ตามความก้าวหน้าเหล่านี้รับประกันให้ดูใหม่ที่มาตรการผลลัพธ์ที่ใช้ในการประเมินการรักษาทดแทนปัจจัยในการศึกษาทางคลินิกคือระดับกิจกรรมปัจจัยและอัตราการมีเลือดออกเป็นรายปี ปลายทางเหล่านี้ควรได้รับการพิจารณาใหม่ไม่เพียง แต่ในบริบทของกลยุทธ์การรักษาโรคฮีโมฟีเลียใหม่เท่านั้น แต่ยังมาจากมุมมองของการเน้นมุมมองใหม่ ๆ เกี่ยวกับการอยู่รอดสถานะการทำงานและคุณภาพชีวิต การเลือกและการวัดผลลัพธ์ที่สำคัญของผู้ป่วยซึ่งมักจะได้รับรายงานจากผู้ป่วยกำลังกลายเป็นขั้นตอนสำคัญในกระบวนการทดลองทางคลินิก ชุมชนการวิจัยตระหนักดีว่าผู้ป่วยเห็นปัญหาผ่านเลนส์ที่แตกต่างจากแพทย์ผู้ผลิตและผู้มีส่วนได้เสียอื่น ๆ มันให้ความสำคัญกับความเข้าใจในการออกแบบการวิจัยรวมถึงการมีส่วนร่วมที่แท้จริง สิ่งที่สำคัญสำหรับผู้ป่วยคือผลลัพธ์ที่ครอบคลุมทั้งวงจรของการดูแล: ความอยู่รอดสถานะการทำงานและคุณภาพชีวิต

เว็บลิงค์