จะพูดถึงการบำบัดด้วยยีนสำหรับ Haemophilia ได้อย่างไร มุมมองของผู้ป่วยและแพทย์

จะพูดถึงการบำบัดด้วยยีนสำหรับ Haemophilia ได้อย่างไร มุมมองของผู้ป่วยและแพทย์

โรคที่การไหลออกของโลหิตนั้นหยุดยาก (05/21/19) Miesbach, W. ; O'Mahoney, B.; Key, NS; et al.

ถึงแม้ว่าการบำบัดด้วยยีนสามารถปฏิวัติการรักษาผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียลดความเสี่ยงเลือดออกในขณะที่ลดหรือยกเลิกความต้องการการบริหารปัจจัยภายนอก แต่นักวิจัยกล่าวว่ามันเป็นสิ่งสำคัญสำหรับทั้งแพทย์และผู้ป่วยที่มีแหล่งข้อมูลที่ชัดเจนและเชื่อถือได้ ความเสี่ยงและประโยชน์ของการรักษา งานวิจัยที่เกี่ยวข้องกับการรักษาด้วยยีนแบบเวกเตอร์ไกล่เกลี่ยที่เกี่ยวข้องกับ adeno-viral (AAV) ได้แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงในระดับปัจจัยภายนอกในช่วงระยะเวลาที่ยั่งยืนการลดอัตราเลือดออกเป็นรายปีอย่างมีนัยสำคัญการใช้ปัจจัยภายนอกที่ลดลง อย่างไรก็ตามมันเป็นสิ่งสำคัญสำหรับแพทย์ที่จะต้องเน้นว่าการวิจัยยังคงดำเนินต่อไปและช่องว่างหลักฐานยังคงอยู่เช่นโปรไฟล์ความปลอดภัยระยะยาว นอกจากนี้กลุ่มผู้ป่วยสำคัญ ได้แก่ เด็กและวัยรุ่นผู้ที่มีความผิดปกติของตับหรือไตและผู้ที่เคยมีประวัติมาก่อนเกี่ยวกับปัจจัยยับยั้งหรือแอนติบอดี้ AAV แอนติบอดีที่มีอยู่ก่อนจะถูกยกเว้นภายใต้เกณฑ์คุณสมบัติสำหรับการทดลองยีนบำบัด

เว็บลิงค์