การตรวจสอบไซต์การรวมเวกเตอร์ในแนวทางการบำบัดด้วยยีนใน Vivo โดยการจัดลำดับไซต์
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ESGCT ครั้งที่ 28

การตรวจสอบไซต์การรวมเวกเตอร์ในแนวทางการบำบัดด้วยยีนใน Vivo โดยการจัดลำดับไซต์

ดี เชซานา1, คาลาเบรีย1, แอล รูดิลอสโซ1, พี กัลลินา1, จี สปินอซซี่1, มักนานี2, เอ็ม ปูโซลส์3, เอฟ ฟูมากาลี1, วี คาลบี้1, เอ็ม วิทเซล4, เอฟดี บุชแมน5, คันโตเร1, เอ็น เทย์เลอร์3, VS ซิมเมอร์มันน์3, ซี ไคลน์4, ฟิชเชอร์2, เอ็ม คาวาซซาน่า2, อี ซิกส์2, เอ ไอยิต1, แอล นัลดินี1, อี มอนตินี1

1สถาบัน San Raffaele Telethon สำหรับการบำบัดด้วยยีน (HSR-TIGET)

2ห้องปฏิบัติการ Human Lymphohematopoiesis, INSERM, France

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, ฝรั่งเศส

4โรงพยาบาลเด็ก Dr. von Hauner, LMU, Germany

5ภาควิชาจุลชีววิทยา UPenn สหรัฐอเมริกา

จุดข้อมูลสำคัญ

IS ดึงจาก DNA ที่ปราศจากเซลล์ทำให้บริสุทธิ์จากของเหลวในร่างกาย

DNA ปลอดเซลล์ (cfDNA) ถูกปล่อยเข้าสู่กระแสเลือดจากเซลล์อวัยวะที่แข็งแรง อักเสบ หรือเป็นโรค (เช่น ตับหรือต่อมไทมัส) ที่เกิดกระบวนการอะพอพโทซิสหรือเนื้อร้าย การเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมใน cfDNA ที่บริสุทธิ์ ซึ่งรวมถึงไซต์การรวมเวกเตอร์กับจีโนม (IS) จากเซลล์ที่ทรานส์ดิวซ์ สามารถตรวจพบได้โดยการจัดลำดับไซต์การรวมการตรวจชิ้นเนื้อของเหลว (LiBIS-seq)

การระบุลักษณะเฉพาะของโปรไฟล์การรวม Lentivirus (LV) ในสุนัขฮีโมฟีเลีย

สุนัขฮีโมฟีเลียที่โตเต็มวัยสามตัว (O21, M57 และ O59) ได้รับการฉีด LV เพียงครั้งเดียวซึ่งแสดงรูปแบบต่างๆ ของ FIX การแข็งตัวของเลือดในสุนัข สำหรับสุนัขแต่ละตัว cfDNA จะถูกทำให้บริสุทธิ์จากซีรัมในเลือดที่เก็บเกี่ยวที่จุดเวลาที่ต่างกัน 7-8 จุด โดยเริ่มตั้งแต่ 30 ถึง 532 วันหลังการฉีด กราฟนี้แสดงขนาดประชากรโดยประมาณของสำเนาพันธุ์ของเซลล์ที่ทำเครื่องหมายไว้ซึ่งมีส่วนทำให้เกิด IS ที่ใช้ร่วมกันในช่วงเวลาหนึ่งในสุนัข M57 และ O59

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น