สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021

รายงานกรณีความปลอดภัยของตับจากการทดลองยีนบำบัด HOPE-B ระยะที่ 3 ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย B

M. Schmidt1, จีอาร์ ฟอสเตอร์2, M. Coppens3, เอช. ทอมเซ่น1, ดี. คูเปอร์4, R. Dolmetsch4, เอก ซอว์เยอร์4, L. Heijink5, ท่อ SW6

1GeneWerk GmbH ไฮเดลเบิร์กเยอรมนี

2Barts Liver Centre, Queen Mary University of London, London, สหราชอาณาจักร

3ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมอัมสเตอร์ดัมเนเธอร์แลนด์

4uniQure Inc, Lexington, United States

5uniQure BV, อัมสเตอร์ดัม, เนเธอร์แลนด์

6มหาวิทยาลัยมิชิแกน แอน อาร์เบอร์ สหรัฐอเมริกา

จุดข้อมูลสำคัญ

  • ชายผิวขาวที่ไม่ใช่ชาวฮิสแปนิกอายุ 69 ปี มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงปานกลาง
  • 1980- วินิจฉัยด้วย HBV (+ve สำหรับ anti-HBs และ anti-HBc และ anti-HBe antibodies)
  • พ.ศ. 1983-ตรวจพบว่าเป็นโรคตับอักเสบชนิดไม่มีเอ/ไม่มีเอ็น
  • 2003- ยืนยันผลบวกสำหรับ HCV เมื่อมีการทดสอบ
  • ค.ศ. 2015-ประเมินสำหรับการบำบัดเพื่อกำจัด HCV, genotype 1a, ไม่มีการเกิดพังผืดที่มีนัยสำคัญ (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-รักษาด้วย paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir และ ribavirin; บรรลุการตอบสนองทางไวรัสที่ยั่งยืน
  • ประวัติสังคมที่สังเกตได้จากการสูบบุหรี่ก่อน ดื่มแอลกอฮอล์ 0-2 หน่วย/สัปดาห์
  • ประวัติครอบครัวที่โดดเด่นในเรื่องโรคมะเร็ง

ประวัติทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้องกับตับของผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย บี ในการทดลอง HOPE-B ซึ่งเป็นมะเร็งตับในขณะที่เข้าร่วมการศึกษา ประวัติทางการแพทย์ของเขามีปัจจัยเสี่ยงหลายประการสำหรับการพัฒนาของ HCC รวมถึงโรคตับอักเสบบีและซี อายุที่มากขึ้น และการบริโภคแอลกอฮอล์

สรุปการวิเคราะห์ระดับโมเลกุลของ HCC
หลังการให้ยา 1 ปี อัลตราซาวนด์ต่อโปรโตคอลเผยให้เห็นรอยโรคในตับใต้แคปซูล ตารางนี้สรุปการวิเคราะห์ไซต์การรวมโมเลกุลที่ตามมาและการจัดลำดับจีโนมทั้งหมดที่ทำบนเนื้อเยื่อเนื้องอกที่ตัดออก ซึ่งรวมถึงการค้นพบที่คาดหวังหาก HCC ขึ้นอยู่กับ (คอลัมน์ 1) หรือเป็นอิสระจากการรวม AAV (คอลัมน์ 2) ผลการวิเคราะห์ที่เกิดขึ้นจริงแสดงในคอลัมน์ 3

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น