ยีนบำบัด Lentiviral กับตับสำหรับฮีโมฟีเลียและอื่น ๆ
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ESGCT ครั้งที่ 28

ยีนบำบัด Lentiviral กับตับสำหรับฮีโมฟีเลียและอื่น ๆ

อเลสซิโอ คันโตเร ปริญญาเอก
สถาบัน San Raffaele Telethon สำหรับการบำบัดด้วยยีน
มหาวิทยาลัย Vita-Salute San Raffaele
มิลาน, อิตาลี

จุดข้อมูลสำคัญ

Lentiviral Vector (LV) สำหรับการบำบัดด้วยยีนตับ

การสร้างเลนติไวรัสเวคเตอร์ที่ออกแบบสำหรับการบำบัดด้วยยีนที่มุ่งไปที่ตับและใช้ในการบรรจุทรานส์ยีน FIX หรือ FVIII ของมนุษย์ที่ถูกฉีดเข้าไปในไพรเมตที่ไม่ใช่ของมนุษย์เพื่อทรานส์ดักชันเซลล์ตับด้วยโครงสร้างเวคเตอร์-ทรานส์ยีน

กิจกรรมปัจจัยการแข็งตัวของเลือดปกติถึงเหนือปกติใน NHP

การแสดงออกของ hFIX และ hFVIII ในไพรเมตที่ไม่ใช่ของมนุษย์ที่ผสมด้วยเลนติไวรัสเวกเตอร์ซึ่งมีทรานส์ยีนที่สอดคล้องกัน LV-FIX เวคเตอร์ทรานส์ยีนถูกเติมที่ขนาดยา 2.5 x 10-9 TU/กก. (n = 1) และ 7.5 x 10-9 TU/กก. (n = 3). โครงสร้างเวกเตอร์-ทรานส์ยีน LV-FVIII ถูกเติมที่ขนาดยา 1 x 10-9 TU/กก. (n = 2) และ 3 x 10-9 TU/กก. (n = 3).

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น