เดวิด Lillicrap, MD, FRCPC
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021

การตรวจสอบผลลัพธ์ในระยะแรกหลังการบำบัดด้วยยีนไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ Adeno ในรูปแบบสุนัขฮีโมฟีเลีย

พี1, บี. เยทส์2, ง. เฮิร์ลบัต3, S. Siso-Llonch2, อ. เมนาร์ด3, เอช.เอกกี้2, ต. คริสเตียนสัน2, พี. โคโลซี2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, อ. วินเทอร์บอร์น4, ส. ตอม่อ2, ส. ฟอง2, ง. ลิลลิแคป1

1Department of Pathology and Molecular Medicine, Queen's University, Kingston, Canada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, สหรัฐอเมริกา

3Kingston Health Sciences, Kingston, แคนาดา

4Animal Care Services, Queen's University, Kingston, แคนาดา

จุดข้อมูลสำคัญ

จุดข้อมูล

แบบจำลองสุนัขฮีโมฟีเลีย เอ ใช้เพื่อประเมินการเปลี่ยนแปลงที่ส่งผลต่อตับและปัจจัยที่มีผลต่อการแสดงออกของ FVIII หลังการบำบัดด้วยยีน AAV สุนัขเพศผู้ 5 ตัวได้รับการรักษาด้วยการฉีด AAV6.8-HLP-cFVIII เพียงครั้งเดียวที่ขนาด 13e2–14e2 เวคเตอร์จีโนม/กก. พบการแสดงออกของ FVIII สำหรับสุนัข 2013 ตัวที่ได้รับการบำบัดด้วยโครงสร้างที่ปรับให้เหมาะสมของโคดอน (JA2015 และ K6.8) ซึ่งคงอยู่เป็นเวลาหกเดือน (co-cFVIII-SQ = 3% และ co-cFVIII-V4.3 = XNUMX%) โดยทำให้เป็นมาตรฐาน เวลาในการแข็งตัวของเลือด (WBCT)

จุดข้อมูล 2
ตามที่เห็นในกราฟนี้ สุนัขที่รักษาด้วย co-cFVIII-V3 (K2015) ได้พัฒนา transaminitis สองตอน ระดับหลังการตัดชิ้นเนื้อที่ไม่รุนแรงในวันที่ 84 และระดับความสูงที่ใหญ่ขึ้นเป็นครั้งที่สองในวันที่ 116 ก่อนการตรวจชิ้นเนื้อครั้งที่สอง การถ่ายภาพอัลตราซาวนด์และการตรวจชิ้นเนื้อตับที่ใช้เพื่อตรวจสอบตอนเหล่านี้แสดงให้เห็นว่าไม่มีจุลพยาธิวิทยาของตับที่สำคัญ

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น