การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง

การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง
ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปีของ ASH ครั้งที่ 62

การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรง

Andrew D.Leavitt, MD1, บาร์บาราเอ. คอนเคิล, นพ2,3, คีโมสตีน, นพ4, นาธานวิสเวชวาร์, นพ5, โทมัสเจแฮร์ริงตัน, นพ6, อดัม Giermasz, MD, PhD7, สตีเวนอาร์คิน, นพ8, Annie Fang, แพทยศาสตรบัณฑิต, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, ลินน์สมิ ธ , MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, เกรกอรีดิรุสโซ, นพ8, Bettina M Cockroft, นพ11, เจเรมีรูพร, นพ10 และ Didier Rouy, MD, PhD11

1มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานฟรานซิสโกแคลิฟอร์เนีย

2มหาวิทยาลัยวอชิงตันซีแอตเทิลวอชิงตัน

3มหาวิทยาลัยวอชิงตัน Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

4UAMS ที่โรงพยาบาลเด็ก Arkansas, Little Rock, AR

5มหาวิทยาลัยเซาท์ฟลอริดา, แทมปา, ฟลอริด้า

6คณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยไมอามีมิลเลอร์ไมอามีฟลอริดา

7มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนีย

8Pfizer Inc, เคมบริดจ์, แมสซาชูเซตส์

9ไฟเซอร์อิงค์นิวยอร์กนิวยอร์ก

10Pfizer Inc, คอลเลจวิลล์, PA

11Sangamo Therapeutics, บริสเบน, แคลิฟอร์เนีย

จุดข้อมูลสำคัญ

เรียนออกแบบ

การศึกษาระยะที่ 1/2 สำหรับ SB-525 เป็นการเพิ่มขนาดยาการออกแบบกลุ่ม 4 ขนาดโดยมีผู้เข้าร่วม 2 คนในปริมาณที่ต่ำกว่าและผู้เข้าร่วม 5 คนในปริมาณสูงสุด 3 x 1013 vg / กก. ระยะเวลาติดตามผลตั้งแต่ 1 ถึง 3 ปีหลังการให้ยายกเว้นผู้เข้าร่วม 1 คนในกลุ่มประชากรตามรุ่น 3 (1 x 1013 vg / kg) ที่หยุดการศึกษาก่อนเวลาอันควร (แพ้ในการติดตามผล)

ALT ELEVATION ใน COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

ระดับความสูงของ ALT เป็นอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดโดยเกิดขึ้นใน 5 ใน 11 คนและ 4 ใน 5 คนที่ได้รับปริมาณสูงสุดในกลุ่ม 4 ผู้เข้าร่วม 4 คนนี้ได้รับการรักษาด้วยสเตียรอยด์เป็นระยะเวลาตั้งแต่ 6 ถึง 16 สัปดาห์ พบการยกระดับ ALT ครั้งที่สองในผู้เข้าร่วม 3 ใน 4 คนนี้

ประสิทธิภาพสำหรับ COHORT 4

กิจกรรม FVIII โดยใช้การทดสอบโครโมจินิกสำหรับผู้เข้าร่วม 5 คนในกลุ่มประชากรตามรุ่น 4 ซึ่งเป็นกลุ่มที่ได้รับปริมาณสูงสุด การติดตามหลังการฉีดยามีตั้งแต่ 52 ถึง 82 สัปดาห์ สำหรับสัปดาห์ที่ 9-52 ค่ามัธยฐานของกิจกรรม FVIII เท่ากับ 56.9% และค่าเฉลี่ยเท่ากับ 70.4% (ตามที่กำหนดสำหรับผู้เข้าร่วม 4 คนจาก 5 คน 4 คนโดยมีการประเมินที่ 52 สัปดาห์)

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น