การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง

การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง
ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปีของ ASH ครั้งที่ 62

การติดตามผลการศึกษาอัลตาที่อัปเดตการศึกษาระยะที่ 1/2 ของยีนบำบัด Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรง

Andrew D.Leavitt, MD1, บาร์บาราเอ. คอนเคิล, นพ2,3, คีโมสตีน, นพ4, นาธานวิสเวชวาร์, นพ5, โทมัสเจแฮร์ริงตัน, นพ6, อดัม Giermasz, MD, PhD7, สตีเวนอาร์คิน, นพ8, Annie Fang, แพทยศาสตรบัณฑิต, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, ลินน์สมิ ธ , MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, เกรกอรีดิรุสโซ, นพ8, Bettina M Cockroft, นพ11, เจเรมีรูพร, นพ10 และ Didier Rouy, MD, PhD11

1มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานฟรานซิสโกแคลิฟอร์เนีย

2มหาวิทยาลัยวอชิงตันซีแอตเทิลวอชิงตัน

3มหาวิทยาลัยวอชิงตัน Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

4UAMS ที่โรงพยาบาลเด็ก Arkansas, Little Rock, AR

5มหาวิทยาลัยเซาท์ฟลอริดา, แทมปา, ฟลอริด้า

6คณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยไมอามีมิลเลอร์ไมอามีฟลอริดา

7มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนีย

8Pfizer Inc, เคมบริดจ์, แมสซาชูเซตส์

9ไฟเซอร์อิงค์นิวยอร์กนิวยอร์ก

10Pfizer Inc, คอลเลจวิลล์, PA

11Sangamo Therapeutics, บริสเบน, แคลิฟอร์เนีย

จุดข้อมูลสำคัญ

เรียนออกแบบ

การศึกษาระยะที่ 1/2 สำหรับ SB-525 เป็นการเพิ่มขนาดยาการออกแบบกลุ่ม 4 ขนาดโดยมีผู้เข้าร่วม 2 คนในปริมาณที่ต่ำกว่าและผู้เข้าร่วม 5 คนในปริมาณสูงสุด 3 x 1013 vg / กก. ระยะเวลาติดตามผลตั้งแต่ 1 ถึง 3 ปีหลังการให้ยายกเว้นผู้เข้าร่วม 1 คนในกลุ่มประชากรตามรุ่น 3 (1 x 1013 vg / kg) ที่หยุดการศึกษาก่อนเวลาอันควร (แพ้ในการติดตามผล)

ALT ELEVATION ใน COHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

ระดับความสูงของ ALT เป็นอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดโดยเกิดขึ้นใน 5 ใน 11 คนและ 4 ใน 5 คนที่ได้รับปริมาณสูงสุดในกลุ่ม 4 ผู้เข้าร่วม 4 คนนี้ได้รับการรักษาด้วยสเตียรอยด์เป็นระยะเวลาตั้งแต่ 6 ถึง 16 สัปดาห์ พบการยกระดับ ALT ครั้งที่สองในผู้เข้าร่วม 3 ใน 4 คนนี้

ประสิทธิภาพสำหรับ COHORT 4

กิจกรรม FVIII โดยใช้การทดสอบโครโมจินิกสำหรับผู้เข้าร่วม 5 คนในกลุ่มประชากรตามรุ่น 4 ซึ่งเป็นกลุ่มที่ได้รับปริมาณสูงสุด การติดตามหลังการฉีดยามีตั้งแต่ 52 ถึง 82 สัปดาห์ สำหรับสัปดาห์ที่ 9-52 ค่ามัธยฐานของกิจกรรม FVIII เท่ากับ 56.9% และค่าเฉลี่ยเท่ากับ 70.4% (ตามที่กำหนดสำหรับผู้เข้าร่วม 4 คนจาก 5 คน 4 คนโดยมีการประเมินที่ 52 สัปดาห์)

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ