สำนักทะเบียนยีนบำบัดฮีโมฟีเลียแห่งโลก

สำนักทะเบียนยีนบำบัดฮีโมฟีเลียแห่งโลก
ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปีของ ASH ครั้งที่ 62

สำนักทะเบียนยีนบำบัดฮีโมฟีเลียแห่งโลก

Barbara A.Konkle, MD1,2, เอกโลงศพ, ม.ป.ป.3, เมย์ นัชชา1, โรเบิร์ตคลาร์ก4, ลินด์เซย์จอร์จ, นพ5, อัลฟองโซไอโอริโอ, แพทยศาสตรบัณฑิต, ปริญญาเอก6, วูล์ฟกังเอ. มีสบาค, นพ7, Brian O'Mahony8, ฟลอร่าเปเยวานดี9,10, สตีเวนดับเบิลยูไปป์, นพ11, เอเดรียนควอเทล12, Eileen K Sawyer, PhD13, มาร์คดับเบิ้ลยูสกินเนอร์เจดี14, บาร์โธโลมิว J. Tortella, MD, MBA15, คริสตัลวัตสัน, BS16, ลีโอนาร์ดอ. วาเลนติโน, นพ17, เอียนวินเบิร์น18, จอห์นนี่ มาลังกู19และ Glenn F.Pierce, MD, PhD20

1สหพันธ์โลกของฮีโมฟีเลีย มอนทรีออล ควิเบก แคนาดา

2มหาวิทยาลัยวอชิงตัน Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

3สหพันธ์โลกของฮีโมฟีเลีย มอนทรีออล ควิเบก แคนาดา

4International Society on Thrombosis and Haemostasis, Inc, Carrboro

5โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟียฟิลาเดลเฟียรัฐเพนซิลวาเนีย

6มหาวิทยาลัย McMaster ออนแทรีโอแคนาดา

7ศูนย์ฮีโมฟีเลียโรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงก์เฟิร์ตเมืองแฟรงก์เฟิร์ตประเทศเยอรมนี

8Irish Haemophilia Society, ดับลิน, ไอร์แลนด์

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italy

11กุมารเวชศาสตร์และพยาธิวิทยามหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์มิชิแกน

12BioMarin Pharmaceutical Inc, โนวาโต

13uniQure Inc, เล็กซิงตัน, แมสซาชูเซตส์

14Institute for Policy Advancement Ltd, วอชิงตัน ดีซี

15Spark Therapeutics, ฟิลาเดลเฟีย, PA

16American Thrombosis and Hemostasis Network, ดีเคเตอร์, GA

17มูลนิธิโรคฮีโมฟีเลียแห่งชาติ (NHF) นิวยอร์ก

18ไฟเซอร์อิงค์นิวยอร์ก

19Haemophilia Comprehensive Care Center, คณะวิทยาศาสตร์สุขภาพ, มหาวิทยาลัย Witwatersrand และ NHLS, Johannesburg North, South Africa

20สหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลกลาจอลลาแคลิฟอร์เนีย

จุดข้อมูลสำคัญ

การออกแบบการศึกษาขั้นตอน I / II

ตามคำแนะนำของ European Medicines Agency (EMA) และสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) WFH GTR SC ได้พัฒนาชุดข้อมูลหลักนี้เพื่อรวบรวมในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียทุกรายที่ได้รับยีนบำบัด จะมีการร้องขอการรวบรวมข้อมูลทุกไตรมาสในช่วงปีแรกหลังการฉีดยีนบำบัดและทุกปีหลังจากนั้นตลอดอายุของผู้ป่วย การติดต่อกับ HTC เริ่มต้นในเดือนสิงหาคม 2020 โดยเริ่มต้นการเยี่ยมชมในเดือนตุลาคม 2020 การลงทะเบียนจะเริ่มใช้งานในเดือนมกราคม 2021

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ