การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว
ไฮไลท์จากการประชุมและนิทรรศการประจำปีของ ASH ครั้งที่ 62

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยี AAVhu37 Capsid Vector ในโรคฮีโมฟีเลียขั้นรุนแรง A - BAY 2599023 มีคุณสมบัติเหมาะสมของผู้ป่วยในวงกว้างและการแสดงออกของ FVIII ที่มีเสถียรภาพและยั่งยืนในระยะยาว

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ1, ฟรานเชสก้าเฟอร์รานเต้, นพ2, มูเรียลไรส์3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, มานูเอลาเบราน์5และ Lisa A.Michaels6

1ภาควิชากุมารเวชศาสตร์และพยาธิวิทยามหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์มิชิแกน

2ไบเออร์บาเซิลสวิตเซอร์แลนด์

3ไบเออร์เซาเปาโลบราซิล

4Bayer, Wuppertal, เยอรมนี

5ไบเออร์เบอร์ลินเยอรมนี

6ไบเออร์วิปพานีนิวเจอร์ซี

จุดข้อมูลสำคัญ

ภาพ

ในระยะที่ 1/2 ต่อเนื่องการศึกษาแบบ open-label การศึกษาหาขนาดยาผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ได้รับการลงทะเบียนตามลำดับเป็นกลุ่มประชากรสามกลุ่ม (0.5, 1 และ 2 x 1013 gc / kg) เพื่อรับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำเพียงครั้งเดียวของ BAY 2599023 โดยมีผู้ป่วยอย่างน้อยสองรายต่อครั้ง ผู้ป่วยจะได้รับการติดตามเป็นเวลารวม 5 ปีเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพ

ภาพ

รูปนี้สรุปการตอบสนองของ FVIII (โดยใช้การทดสอบโครโมโซม) สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการฉีด BAY 2599023 ครั้งเดียวจนถึงการตัดข้อมูลในวันที่ 26 ตุลาคม 2020 ผู้ป่วย 6 รายที่ได้รับยา 3 กลุ่มได้แสดงการแสดงออกของ FVIII ที่ขึ้นอยู่กับปริมาณและคงที่มากกว่า 40 ติดตามผล 80 สัปดาห์

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ