การปรับปรุงคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางหลังจากได้รับการบำบัดด้วยยีน Etranacogene Dezaparvovec
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH . ครั้งที่ 30

การปรับปรุงคุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพในผู้ใหญ่ที่มีฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลางหลังจากได้รับการบำบัดด้วยยีน Etranacogene Dezaparvovec

นำเสนอโดย: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

ร.อิตซ์เลอร์1, เจ. มิลเลอร์2, อาร์. ร็อบสัน2, ป. โมนาหาร3, เอส.ไปป์4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, สหรัฐอเมริกา
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, สหรัฐอเมริกา
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, เพนซิลเวเนีย, สหรัฐอเมริกา
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, สหรัฐอเมริกา

 

 

จุดข้อมูลสำคัญ

จุดสิ้นสุดการรายงานผู้ป่วย HOPE-B (PRO)

จุดสิ้นสุดของผลลัพธ์ที่รายงานโดยผู้ป่วย ทั้งในระดับทุติยภูมิและเชิงสำรวจ ประเมินโดยเป็นส่วนหนึ่งของการทดลองทางคลินิก HOPE-B เครื่องมือสองชิ้นได้รับการระบุล่วงหน้าเป็นจุดยุติรองของการทดลอง ซึ่งทั้งสองอย่างนี้เป็นแบบสอบถามทั่วไปที่ไม่เฉพาะเจาะจงสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย: แบบสอบถามกิจกรรมทางกายภาพระหว่างประเทศ (iPAQ) และ EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS) นอกจากนี้ การทดลองยังรวมเครื่องมือ PRO หลายตัวที่ได้รับการกำหนดไว้ล่วงหน้าเป็นปลายทางการสำรวจ

Hem-A-QoL: ปรับปรุงที่ 2

การปรับปรุงคะแนนรวมของ Hem-A-QoL ที่เห็นหลังจากปีที่ 1 ยังคงรักษาไว้หลังจากติดตามผล 2 ปี คะแนนรวมเฉลี่ยดีขึ้น 6.2 คะแนน เมื่อเทียบกับคะแนนนำ คิดเป็นการปรับปรุง 23.7% คะแนนโดเมนที่เกี่ยวข้องกับฮีโมฟีเลียเฉพาะซึ่งมีนัยสำคัญในการสังเกต 1 ปีได้รับการปรับปรุงอย่างต่อเนื่องใน 2 ปีหลังการบำบัดด้วยยีน

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น