การติดตามผลการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยยีน Adeno-Associated Virus (AAV) แบบใหม่ (FLT180a) การบรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง (การศึกษา B-AMAZE)
ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 14 ของ EAHAD

การติดตามผลการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยยีน Adeno-Associated Virus (AAV) แบบใหม่ (FLT180a) การบรรลุระดับกิจกรรมการแก้ไขปกติในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบี (HB) ขั้นรุนแรง
(B-AMAZE ศึกษา)

ประติมาเชาว์ดารี1,2 ซูซานชาปิโร3 ไมค์มาคริส4 กิลเลียนอีแวนส์5 ซาร่าบอยซ์6 เคทพูด7 เจอร์รี่ Dolan8 อุลไรค์ รีสส์,9 มาร์คฟิลลิปส์1,2 แอนริดเดลล์1 มาเรีย ริต้า เปราลตา,1 มิเชลคีย์2 เท็ด ทัดเดนแฮม,1 แอนดรูว์สมิ ธ10 อลิสันลอง10 จูลี่คร็อป10 อมิตตถวานี1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, London, UK

2มหาวิทยาลัยคอลเลจลอนดอนลอนดอนสหราชอาณาจักร

3Oxford Haemophilia Centre, Oxford, สหราชอาณาจักร

4มหาวิทยาลัยเชฟฟิลด์ Sheffield สหราชอาณาจักร

5Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, สหราชอาณาจักร

6University Hospital Southampton, Southampton, สหราชอาณาจักร

7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Centre, Newcastle, สหราชอาณาจักร

8โรงพยาบาลเซนต์โทมัสแอนด์กายลอนดอนสหราชอาณาจักร

9งานวิจัยของเด็กเซนต์จูดเมมฟิสเทนเนสซีสหรัฐอเมริกา

10Freeline, Stevenage, สหราชอาณาจักร

จุดข้อมูลสำคัญ

เรียนออกแบบ

aรายงานก่อนหน้านี้เป็น 4.5e11vg / กก. bรายงานก่อนหน้านี้เป็น 1.5e12vg / กก.
cรายงานก่อนหน้านี้เป็น 7.5e11vg / กก. dรายงานก่อนหน้านี้คือ 9.75e11vg / kg 

เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ FLT180a ได้ใช้วิธีการให้ยาแบบปรับตัวโดยเริ่มจากผู้ป่วย 2 รายในขนาดต่ำสุด 3.8 x 1011 vg / kg และปรับขนาดยาในภายหลังเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพการแสดงออกของ FIX ในขณะที่ลดความเสี่ยงของการเกิดลิ่มเลือด ขนาดของกลุ่มประชากรตามรุ่นสุดท้ายกลุ่มที่ 4 คือ 8.32 x 1011 vg / กก. ขั้นตอนการปราบปรามภูมิคุ้มกันพัฒนาขึ้นในระหว่างการทดลองส่งผลให้มีสูตรการปราบปรามภูมิคุ้มกันป้องกันโรคซึ่งรวมทาโครลิมัสในกลุ่มที่ 4

กิจกรรมการแก้ไข

กิจกรรมการแก้ไขโดยใช้การทดสอบขั้นตอนเดียวสำหรับผู้ป่วย 4 คนในกลุ่มประชากรตามรุ่น 4 ในช่วง 6 เดือนแรกหลังการรักษาด้วยเวกเตอร์ AAVS3 และการแปลงเพศ FIX-Padua กิจกรรม Peak FIX คือ 150-250% และเกิดขึ้นระหว่าง 50 ถึง 140 วันหลังการฉีดยา ใน 3 จาก 4 วิชาระดับ FIX ยังคงสูงกว่า 100%

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ