การติดตามผลมากกว่า 5 ปีในกลุ่มผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย บี ที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยไวรัส Fidanacogene Elaparvovec Adeno
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASH ครั้งที่ 63

การติดตามผลมากกว่า 5 ปีในกลุ่มผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย บี ที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยไวรัส Fidanacogene Elaparvovec Adeno

Ben J. Samelson-Jones, MD, ปริญญาเอก1, สเปนเซอร์ เค. ซัลลิแวน, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, อดัม Giermasz, MD, PhD4, ลินด์เซย์ เอ. จอร์จ, นพ1,5, โจนาธาน เอ็ม. ดูคอร์, MD, MPH6, เจอโรม เอ็ม. ไทเทล, MD, FRCPC7, แคทเธอรีน อี. แมคกวินน์, พญ8, Amanda O'Brien9*, เอียน วินเบิร์น, MBBS, ปริญญาเอก, MRCS* 10, ลินน์ เอ็ม สมิธ ปริญญาโทบริหารธุรกิจ9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11และ Jeremy Rupon, MD9

1โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟีย, ฟิลาเดลเฟีย, PA
2Mississippi Center for Advanced Medicine, เมดิสัน, MS
3การบำบัดด้วยเซลล์และโมเลกุล, โรงพยาบาล Royal Prince Alfred, SLHD, ออสเตรเลีย
4มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนีย
5โรงเรียนแพทย์ Perelman แห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนีย, ฟิลาเดลเฟีย, PA
6ศูนย์บำบัดฮีโมฟีเลีย UC Davis, Sacramento, CA
7มหาวิทยาลัยโตรอนโต โรงพยาบาลเซนต์ไมเคิล โตรอนโต แคนาดา
8มหาวิทยาลัยโคลัมเบียนิวยอร์กนิวยอร์ก
9Pfizer Inc, คอลเลจวิลล์, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, สหราชอาณาจักร
11ไฟเซอร์อิงค์นิวยอร์กนิวยอร์ก

จุดข้อมูลสำคัญ

แก้ไขกิจกรรมเมื่อเวลาผ่านไปหลังจากการฉีด Fidanacogene Elaparvovec

กิจกรรมการแก้ไข (ณ วันที่ตัดยอดเดือนธันวาคม 2020) สำหรับผู้เข้าร่วม 15 คนในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ของ fidanacogene elaparvovec ที่ได้รับขนาด 5e11 vg/kg กิจกรรม FIX ถูกกำหนดโดยใช้การสอบวิเคราะห์การแข็งตัวของเลือดแบบขั้นตอนเดียวที่มี Actin FSL ในห้องปฏิบัติการกลาง ระดับกิจกรรม FIX เฉลี่ยยังคงอยู่ในช่วงความรุนแรงของฮีโมฟีเลียที่ไม่รุนแรง: 22.8% ปีที่ 1 (n = 15); 25.4% ปีที่ 2 (n = 14); 22.9% ปีที่ 3 (n = 14); 24.9% ปีที่ 4 (n = 9) และ 19.8% ปีที่ 5 (n = 7)

ABR เมื่อเวลาผ่านไปหลังจากฉีด Fidanacogene Elaparvovec

ABR สำหรับผู้เข้าร่วม 14 คนจาก 15 คนในเฟส 1/2 ที่เข้าร่วมในการศึกษาติดตามผลระยะยาว ผู้เข้าร่วม 9 และ 5 คนเท่านั้นที่มาถึงจุดเวลาติดตามผล 5 ปีและ 6 ปีตามลำดับ นับตั้งแต่การให้ยาก่อนเวกเตอร์ ค่าเฉลี่ย ABR อยู่ระหว่าง 0.1-0.9 ต่อปีตลอดการติดตามผล และไม่มีผู้เข้าร่วมโครงการที่ดำเนินการป้องกันโรค FIX ต่อ

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น