การติดตามผลมากกว่า 5 ปีในกลุ่มผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย บี ที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยไวรัส Fidanacogene Elaparvovec Adeno

ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASH ครั้งที่ 63

การติดตามผลมากกว่า 5 ปีในกลุ่มผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย บี ที่ได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัดด้วยไวรัส Fidanacogene Elaparvovec Adeno

Ben J. Samelson-Jones, MD, ปริญญาเอก¹, สเปนเซอร์ เค. ซัลลิแวน, MD², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, อดัม Giermasz, MD, PhD⁴, ลินด์เซย์ เอ. จอร์จ, นพ^1,5, โจนาธาน เอ็ม. ดูคอร์, MD, MPH⁶, เจอโรม เอ็ม. ไทเทล, MD, FRCPC⁷, แคทเธอรีน อี. แมคกวินน์, พญ⁸, Amanda O'Brien^9*, เอียน วินเบิร์น, MBBS, ปริญญาเอก, MRCS^{* 10}, ลินน์ เอ็ม สมิธ ปริญญาโทบริหารธุรกิจ^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹และ Jeremy Rupon, MD⁹

¹โรงพยาบาลเด็กฟิลาเดลเฟีย, ฟิลาเดลเฟีย, PA
²Mississippi Center for Advanced Medicine, เมดิสัน, MS
³การบำบัดด้วยเซลล์และโมเลกุล, โรงพยาบาล Royal Prince Alfred, SLHD, ออสเตรเลีย
⁴มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนีย
⁵โรงเรียนแพทย์ Perelman แห่งมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนีย, ฟิลาเดลเฟีย, PA
⁶ศูนย์บำบัดฮีโมฟีเลีย UC Davis, Sacramento, CA
⁷มหาวิทยาลัยโตรอนโต โรงพยาบาลเซนต์ไมเคิล โตรอนโต แคนาดา
⁸มหาวิทยาลัยโคลัมเบียนิวยอร์กนิวยอร์ก
⁹Pfizer Inc, คอลเลจวิลล์, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, สหราชอาณาจักร
¹¹ไฟเซอร์อิงค์นิวยอร์กนิวยอร์ก

จุดข้อมูลสำคัญ

แก้ไขกิจกรรมเมื่อเวลาผ่านไปหลังจากการฉีด Fidanacogene Elaparvovec
ABR เมื่อเวลาผ่านไปหลังจากฉีด Fidanacogene Elaparvovec

แก้ไขกิจกรรมเมื่อเวลาผ่านไปหลังจากการฉีด Fidanacogene Elaparvovec

กิจกรรมการแก้ไข (ณ วันที่ตัดยอดเดือนธันวาคม 2020) สำหรับผู้เข้าร่วม 15 คนในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ของ fidanacogene elaparvovec ที่ได้รับขนาด 5e11 vg/kg กิจกรรม FIX ถูกกำหนดโดยใช้การสอบวิเคราะห์การแข็งตัวของเลือดแบบขั้นตอนเดียวที่มี Actin FSL ในห้องปฏิบัติการกลาง ระดับกิจกรรม FIX เฉลี่ยยังคงอยู่ในช่วงความรุนแรงของฮีโมฟีเลียที่ไม่รุนแรง: 22.8% ปีที่ 1 (n = 15); 25.4% ปีที่ 2 (n = 14); 22.9% ปีที่ 3 (n = 14); 24.9% ปีที่ 4 (n = 9) และ 19.8% ปีที่ 5 (n = 7)

ABR เมื่อเวลาผ่านไปหลังจากฉีด Fidanacogene Elaparvovec

ABR สำหรับผู้เข้าร่วม 14 คนจาก 15 คนในเฟส 1/2 ที่เข้าร่วมในการศึกษาติดตามผลระยะยาว ผู้เข้าร่วม 9 และ 5 คนเท่านั้นที่มาถึงจุดเวลาติดตามผล 5 ปีและ 6 ปีตามลำดับ นับตั้งแต่การให้ยาก่อนเวกเตอร์ ค่าเฉลี่ย ABR อยู่ระหว่าง 0.1-0.9 ต่อปีตลอดการติดตามผล และไม่มีผู้เข้าร่วมโครงการที่ดำเนินการป้องกันโรค FIX ต่อ