การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยีเวกเตอร์ AAVhu37 Capsid ในฮีโมฟีเลียรุนแรง A: ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและ FVIII
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปีครั้งที่ 23 ของ ASGCT

การศึกษายีนบำบัดครั้งแรกในมนุษย์ของเทคโนโลยีเวกเตอร์ AAVhu37 Capsid ในฮีโมฟีเลียรุนแรง A: ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและ FVIII

สตีเวนไพพ์1ชาร์ลส์ RM เฮย์2จอห์นพี. ชีแฮน3, Toshko Lissitchkov4Elke กำลังตัดสินใจ5, ซิลเวียริเบโร5, คอนสแตนตินาวาเนฟสกี5

1มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์มิชิแกน

2มหาวิทยาลัยภาควิชาโลหิตวิทยา, โรงพยาบาลแมนเชสเตอร์รอยัล, แมนเชสเตอร์, สหราชอาณาจักร

3ภาควิชาอายุรศาสตร์มหาวิทยาลัยวิสคอนซินแมดิสัน, แมดิสัน, วิสคอนซิน

4โรงพยาบาลเฉพาะทางแห่งชาติเพื่อการรักษาโรคทางโลหิตวิทยา, โซเฟีย, บัลแกเรีย

5ไบเออร์บาเซิลสวิตเซอร์แลนด์

จุดข้อมูลสำคัญ

เกณฑ์การรวมและการเพิ่มขนาดยาสำหรับเฟส 1/2 ความปลอดภัยแบบเปิดฉลากและการศึกษาหาปริมาณสำหรับเวกเตอร์ AAVhu37 capsid ใน hemophila รุนแรง A. ผู้ป่วยสองรายได้รับการคัดเลือกในกลุ่ม 1, 2 และ 3 ผลลัพธ์สำหรับ 2 กลุ่มแรก มีอยู่สำหรับงานนำเสนอนี้ (PTP, ผู้ป่วยที่รักษาก่อนหน้านี้, ED, วันที่ได้รับสาร, GC, สำเนาของยีน)

ผลกิจกรรม FVIII สำหรับผู้ป่วย 2 รายในกลุ่มที่ 1 พบว่ามีการแสดงออกของ FVIII อย่างต่อเนื่องในผู้ป่วยทั้งสองเป็นเวลา> 12 เดือน ในปริมาณที่ต่ำที่สุดนี้ผู้ป่วย 1 ราย (แผงด้านขวา) ได้รับระดับ FVIII ที่มีความหมายทางการแพทย์ซึ่งส่งผลให้จำนวนเลือดออกลดลงในช่วง 12 เดือนจาก 99 เป็น 4

ผลกิจกรรม FVIII สำหรับผู้ป่วย 2 รายในกลุ่มที่ 2 พบว่ามีการแสดงออกอย่างต่อเนื่องของ FVIII เป็นเวลา> 6 เดือน ในปริมาณที่สูงขึ้นต่อไปนี้ผู้ป่วยทั้งสองได้รับระดับ FVIII ที่มีความหมายทางการแพทย์ ผู้ป่วย 1 ราย (แผงด้านขวา) ไม่มีเลือดออกและไม่มีการรักษาเป็นเวลา 7 เดือน

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ