การแสดงออกของ Factor IX ภายในช่วงปกติป้องกันการตกเลือดที่เกิดขึ้นเองซึ่งต้องได้รับการรักษาหลังการบำบัดด้วยยีน FLT180a ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บีอย่างรุนแรง: การศึกษาติดตามผลระยะยาวของโปรแกรม B-Amaze
ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASH ครั้งที่ 63

การแสดงออกของ Factor IX ภายในช่วงปกติป้องกันการตกเลือดที่เกิดขึ้นเองซึ่งต้องได้รับการรักษาหลังการบำบัดด้วยยีน FLT180a ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บีอย่างรุนแรง: การศึกษาติดตามผลระยะยาวของโปรแกรม B-Amaze

ประติมา เชาว์ดารี1,2, Susan Shapiro, แมสซาชูเซตส์, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, ไมค์ มาคริส, MD5, กิลเลียน อีแวนส์6, ซาร่า บอยซ์7, Kate Talks8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss* 10, มาร์ค ฟิลลิปส์1,2, แอน ริดเดลล์1, Maria Rita Peralta1, มิเชลล์ คีย์2, เท็ด ทัดเดนแฮม1*, อลิสัน ลอง11, จูลี่ ครอป11, และ อมิท นาถวานี, พญ., PhD1,2

1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, London, United Kingdom
2University College London, London, สหราชอาณาจักร
3โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยอ็อกซ์ฟอร์ด, อ็อกซ์ฟอร์ด, สหราชอาณาจักร
4Oxford University, Oxford, สหราชอาณาจักร
5University of Sheffield, Sheffield, สหราชอาณาจักร
6Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, สหราชอาณาจักร
7โรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Southampton, Southampton, สหราชอาณาจักร
8โรงพยาบาล Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Haemostasis and Thrombosis Centre, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, ลอนดอน, สหราชอาณาจักร
10โรงพยาบาลวิจัยเด็ก St Jude, เมมฟิส, เทนเนสซี
11Freeline, Stevenage, สหราชอาณาจักร

จุดข้อมูลสำคัญ

การออกแบบการจ่ายยาแบบปรับได้สำหรับ B-AMAZE

การออกแบบการศึกษาสำหรับการศึกษา B-AMAZE ได้รวมรูปแบบที่ปรับเปลี่ยนได้เพื่ออำนวยความสะดวกในการระบุขนาดยาที่เหมาะสมของเวกเตอร์ FLT180a AAV ซึ่งจะทำให้ระดับ FIX คงที่ที่ 50-150% ของช่วงปกติในผู้ป่วยที่มีฮีโมฟีเลีย B ในระดับปานกลางถึงรุนแรงในช่วง ระยะเวลาเรียน 26 สัปดาห์ การออกแบบการศึกษายังรวมถึงการกดภูมิคุ้มกันด้วย prednisolone เพื่อลดการอักเสบของ transaminitis Tacrolimus ถูกเพิ่มในสูตรการป้องกันสำหรับกลุ่มขนาดยา 4

การตอบสนอง FIX ขึ้นอยู่กับปริมาณการรักษา

การตอบสนอง FIX ในผู้เข้าร่วม 10 คนและกลุ่มที่ได้รับยา 4 กลุ่มสำหรับ B-AMAZE แสดงให้เห็นถึงการพึ่งพายา ระยะเวลาการติดตามผลมัธยฐาน (ช่วง) คือ 27.2 (19.1–42.4) เดือน ผู้เข้าร่วมเก้าในสิบคนไม่ได้รับการป้องกันโรค FIX หลังการรักษาด้วย FLT180a ผู้ป่วยรายหนึ่งสูญเสียการแสดงออกของ FIX หลังจาก transaminitis จากผู้เข้าร่วม 9 คนที่มีการแสดงออกอย่างต่อเนื่อง 1 คนมีเลือดออกที่กระทบกระเทือนจิตใจที่ต้องให้ยา FIX และไม่มีเลือดออกเองที่ต้องให้ FIX infusion

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น