ไฮไลท์จากการประชุมประจำปี ASH ครั้งที่ 63
การแสดงออกของ Factor IX ภายในช่วงปกติป้องกันการตกเลือดที่เกิดขึ้นเองซึ่งต้องได้รับการรักษาหลังการบำบัดด้วยยีน FLT180a ในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บีอย่างรุนแรง: การศึกษาติดตามผลระยะยาวของโปรแกรม B-Amaze
ประติมา เชาว์ดารี1,2, Susan Shapiro, แมสซาชูเซตส์, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, ไมค์ มาคริส, MD5, กิลเลียน อีแวนส์6, ซาร่า บอยซ์7, เคททอล์ค8, เจอร์รี โดแลน, MBChB, FRCP, FRCPath9, อูลริเก้ เรสส์* 10, มาร์ค ฟิลลิปส์1,2, แอน ริดเดลล์1มาเรีย ริต้า เปรัลตา1, มิเชลล์ คีย์2, เท็ด ทัดเดนแฮม1*, อลิสัน ลอง11, จูลี่ ครอป11, และ อมิท นาถวานี, พญ., PhD1,2
1Katharine Dormandy Haemophilia and Thrombosis Centre, Royal Free Hospital, London, United Kingdom
2University College London, London, สหราชอาณาจักร
3โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยอ็อกซ์ฟอร์ด, อ็อกซ์ฟอร์ด, สหราชอาณาจักร
4Oxford University, Oxford, สหราชอาณาจักร
5University of Sheffield, Sheffield, สหราชอาณาจักร
6Kent and Canterbury Hospital, Canterbury, สหราชอาณาจักร
7โรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Southampton, Southampton, สหราชอาณาจักร
8โรงพยาบาล Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Haemostasis and Thrombosis Centre, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, ลอนดอน, สหราชอาณาจักร
10โรงพยาบาลวิจัยเด็ก St Jude, เมมฟิส, เทนเนสซี
11Freeline, Stevenage, สหราชอาณาจักร