สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021

วิวัฒนาการของการบำบัดด้วยยีน AAV Vector กำลังดำเนินไปในฮีโมฟีเลีย คุณลักษณะเฉพาะของ BAY 2599023 จะตอบสนองความต้องการที่โดดเด่นหรือไม่?

SW ท่อ1, C. เฮย์2, เจ. ชีฮาน3, T. Lissitchkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1มหาวิทยาลัยมิชิแกน แอน อาร์เบอร์ สหรัฐอเมริกา

2แผนกโลหิตวิทยามหาวิทยาลัยแมนเชสเตอร์ เมืองแมนเชสเตอร์ สหราชอาณาจักร

3มหาวิทยาลัยวิสคอนซิน–แมดิสัน แมดิสัน สหรัฐอเมริกา

4โรงพยาบาลเฉพาะทางแห่งชาติเพื่อการรักษาโรคทางโลหิตวิทยา, โซเฟีย, บัลแกเรีย

5ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมมหาวิทยาลัยอัมสเตอร์ดัมอัมสเตอร์ดัมเนเธอร์แลนด์

6สถาบัน Clinical Haemostaseology and Transfusion Medicine, Saarland University, Homburg, Germany

7Bayer, Wuppertal, เยอรมนี

8ไบเออร์บาเซิลสวิตเซอร์แลนด์

จุดข้อมูลสำคัญ

การออกแบบการศึกษาระยะที่ 1/2

เกณฑ์การคัดเลือก การให้ยาตามรุ่น และจุดสิ้นสุดการศึกษาสำหรับการศึกษาหาขนาดยาในระยะ 1/2 BAY2599023 ที่กำลังดำเนินอยู่ เพศชายที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย A รุนแรง ไม่ทราบประวัติการยับยั้ง FVIII ค่าระดับแอนติบอดีที่ทำให้เป็นกลางของ AAVhu37 ≤ 5 และ > 150 วันที่สัมผัสกับผลิตภัณฑ์ FVIII ตามลำดับเป็นสามกลุ่มขนาดยาเพื่อรับ BAY2599023 ทางหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียว โดยมีผู้ป่วยอย่างน้อยสองรายต่อ ระดับยา (ผู้ป่วยที่จะลงทะเบียนในกลุ่มที่ 4 จะได้รับ 4 × 1013 สำเนายีน/กก.)

การแสดงออกของปัจจัย FVIII หลังการฉีด BAY2599023

ระดับการแสดงออกของ FVIII ภายหลังการฉีดยีนด้วย 3 โด๊สแรกในผู้ป่วยทั้งหมด 8 ราย ที่ข้อมูลถูกตัดออกเมื่อวันที่ 21 พฤษภาคม พ.ศ. 2021 ระดับ FVIII ที่ถูกลบด้วยโครโมโซม B-domain สามารถใช้ได้เป็นระยะเวลาตั้งแต่ 12 สัปดาห์สำหรับผู้ป่วย 8 ถึง 100 สัปดาห์สำหรับผู้ป่วย 2 การตอบสนองต่อขนาดยาถูกสังเกตพบจากกลุ่มที่ 1 ถึงกลุ่มที่ 3 ด้วยระดับ FVIII ที่คงอยู่ในช่วงเวลาสูงสุด > 23 เดือน ไม่มีผู้ป่วยรายใดรายงานว่ามีเลือดออกเองหรือมีเลือดออกอื่นๆ ที่ต้องได้รับการรักษา เมื่อได้รับ FVIII ที่ป้องกัน > 11 IU/dL

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น