Etranacogene dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) ซึ่งเป็นเวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีชนิดรุนแรงหรือปานกลาง

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) ซึ่งเป็นเวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง

ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 14 ของ EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD¹, อดัม Giermasz, MD, PhD², Giancarlo Castaman, นพ³, ไนเจลเอส. คีย์, MBChB⁴, Susan U. Lattimore, ร.น⁵, แฟรงค์ดับเบิลยูจีลีบีค, นพ⁶, Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD⁷, Michael Recht, MD, PhD⁵, เอสเตบันโกเมซ, นพ⁸, โรเบิร์ต กัท, นพ., PhD⁹และ Steven W. Pipe, MD¹⁰

¹มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานดิเอโกลาจอลลาแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา

²มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี

⁴มหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่าแชปเพิลฮิลล์สหรัฐอเมริกา

⁵Oregon Health and Science University พอร์ตแลนด์สหรัฐอเมริกา

⁶ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus, Rotterdam, เนเธอร์แลนด์

⁷โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

⁸โรงพยาบาลเด็กฟีนิกซ์เมืองฟีนิกซ์สหรัฐอเมริกา

⁹uniQure Inc, Lexington, MA, สหรัฐอเมริกา

¹⁰มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์รัฐมิชิแกนสหรัฐอเมริกา

จุดข้อมูลสำคัญ

กิจกรรมการแก้ไขหลังจาก AAV5-Padua hFIX Vector Infusion
เลือดออกหลังจาก AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

กิจกรรมการแก้ไขหลังจาก AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

หลังจากแช่ 2x10¹³ gc / kg จุดสิ้นสุดหลักของกิจกรรม FIX ≥ 5% ที่ 6 สัปดาห์หลังการให้ยาในผู้เข้าร่วมทั้ง 3 คน ค่าเฉลี่ยของกิจกรรม FIX ที่ 2 ปีเท่ากับ 44.2% และกิจกรรม FIX คงที่ตั้งแต่ปีที่ 1 ถึงปีที่ 2

เลือดออกหลังจาก AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

กว่า 2 ปีผู้เข้าร่วม 2 ใน 3 คนไม่มีเลือดออกหรือใช้ FIX เข้มข้น ผู้เข้าร่วมรายที่ 2 ใช้การบำบัดทดแทน FIX จำนวน 1 ครั้ง (สงสัย 1 รายและมีเลือดออกที่ได้รับการยืนยัน 2 ราย) ในแต่ละครั้ง (ไม่รวมการผ่าตัด) ผู้เข้าร่วมทุกคนยังคงปราศจากการป้องกันโรค XNUMX ปีหลังการฉีดยา