ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 14 ของ EAHAD
Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, อดัม Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, นพ3, ไนเจลเอส. คีย์, MBChB4, Susan U. Lattimore, ร.น5, แฟรงค์ดับเบิลยูจีลีบีค, นพ6, Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, เอสเตบันโกเมซ, นพ8, โรเบิร์ต กัท, นพ., PhD9และ Steven W. Pipe, MD10
1มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานดิเอโกลาจอลลาแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา
2มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี
4มหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่าแชปเพิลฮิลล์สหรัฐอเมริกา
5Oregon Health and Science University พอร์ตแลนด์สหรัฐอเมริกา
6ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus, Rotterdam, เนเธอร์แลนด์
7โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี
8โรงพยาบาลเด็กฟีนิกซ์เมืองฟีนิกซ์สหรัฐอเมริกา
9uniQure Inc, Lexington, MA, สหรัฐอเมริกา
10มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์รัฐมิชิแกนสหรัฐอเมริกา
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, อดัม Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, นพ3, ไนเจลเอส. คีย์, MBChB4, Susan U. Lattimore, ร.น5, แฟรงค์ดับเบิลยูจีลีบีค, นพ6, Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, เอสเตบันโกเมซ, นพ8, โรเบิร์ต กัท, นพ., PhD9และ Steven W. Pipe, MD10
1มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานดิเอโกลาจอลลาแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา
2มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี
4มหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่าแชปเพิลฮิลล์สหรัฐอเมริกา
5Oregon Health and Science University พอร์ตแลนด์สหรัฐอเมริกา
6ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus, Rotterdam, เนเธอร์แลนด์
7โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี
8โรงพยาบาลเด็กฟีนิกซ์เมืองฟีนิกซ์สหรัฐอเมริกา
9uniQure Inc, Lexington, MA, สหรัฐอเมริกา
10มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์รัฐมิชิแกนสหรัฐอเมริกา