Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) ซึ่งเป็นเวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง
ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 14 ของ EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, อดัม Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, นพ3, ไนเจลเอส. คีย์, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, แฟรงค์ดับเบิลยูจีลีบีค, นพ6, Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, เอสเตบันโกเมซ, นพ8, Robert Gut, MD, PhD9และ Steven W. Pipe, MD10

1มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานดิเอโกลาจอลลาแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา

2มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี

4มหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่าแชปเพิลฮิลล์สหรัฐอเมริกา

5Oregon Health and Science University พอร์ตแลนด์สหรัฐอเมริกา

6ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus, Rotterdam, เนเธอร์แลนด์

7โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

8โรงพยาบาลเด็กฟีนิกซ์เมืองฟีนิกซ์สหรัฐอเมริกา

9uniQure Inc, Lexington, MA, สหรัฐอเมริกา

10มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์รัฐมิชิแกนสหรัฐอเมริกา

จุดข้อมูลสำคัญ

กิจกรรมการแก้ไขหลังจาก AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

หลังจากแช่ 2x1013 gc / kg จุดสิ้นสุดหลักของกิจกรรม FIX ≥ 5% ที่ 6 สัปดาห์หลังการให้ยาในผู้เข้าร่วมทั้ง 3 คน ค่าเฉลี่ยของกิจกรรม FIX ที่ 2 ปีเท่ากับ 44.2% และกิจกรรม FIX คงที่ตั้งแต่ปีที่ 1 ถึงปีที่ 2

เลือดออกหลังจาก AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

กว่า 2 ปีผู้เข้าร่วม 2 ใน 3 คนไม่มีเลือดออกหรือใช้ FIX เข้มข้น ผู้เข้าร่วมรายที่ 2 ใช้การบำบัดทดแทน FIX จำนวน 1 ครั้ง (สงสัย 1 รายและมีเลือดออกที่ได้รับการยืนยัน 2 ราย) ในแต่ละครั้ง (ไม่รวมการผ่าตัด) ผู้เข้าร่วมทุกคนยังคงปราศจากการป้องกันโรค XNUMX ปีหลังการฉีดยา

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ