Thai
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 14 ของ EAHAD
Etranacogene Dezaparvovec (ตัวแปร AAV5-Padua hFIX) เวกเตอร์ที่ได้รับการปรับปรุงสำหรับการถ่ายโอนยีนในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียชนิดรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลสองปีจากการทดลองระยะที่ 2b
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, อดัม Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, นพ3, ไนเจลเอส. คีย์, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, แฟรงค์ดับเบิลยูจีลีบีค, นพ6, Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, เอสเตบันโกเมซ, นพ8, Robert Gut, MD, PhD9และ Steven W. Pipe, MD10
1มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานดิเอโกลาจอลลาแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา
2มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี
4มหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่าแชปเพิลฮิลล์สหรัฐอเมริกา
5Oregon Health and Science University พอร์ตแลนด์สหรัฐอเมริกา
6ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus, Rotterdam, เนเธอร์แลนด์
7โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี
8โรงพยาบาลเด็กฟีนิกซ์เมืองฟีนิกซ์สหรัฐอเมริกา
9uniQure Inc, Lexington, MA, สหรัฐอเมริกา
10มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์รัฐมิชิแกนสหรัฐอเมริกา
Annette von Drygalski, MD, PharmD1, อดัม Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, นพ3, ไนเจลเอส. คีย์, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, แฟรงค์ดับเบิลยูจีลีบีค, นพ6, Wolfgang A.Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, เอสเตบันโกเมซ, นพ8, Robert Gut, MD, PhD9และ Steven W. Pipe, MD10
1มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานดิเอโกลาจอลลาแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา
2มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียเดวิสแซคราเมนโตแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, ฟลอเรนซ์, อิตาลี
4มหาวิทยาลัยนอร์ ธ แคโรไลน่าแชปเพิลฮิลล์สหรัฐอเมริกา
5Oregon Health and Science University พอร์ตแลนด์สหรัฐอเมริกา
6ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัย Erasmus, Rotterdam, เนเธอร์แลนด์
7โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี
8โรงพยาบาลเด็กฟีนิกซ์เมืองฟีนิกซ์สหรัฐอเมริกา
9uniQure Inc, Lexington, MA, สหรัฐอเมริกา
10มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์รัฐมิชิแกนสหรัฐอเมริกา
จุดข้อมูลสำคัญ
- กิจกรรมการแก้ไขหลังจาก AAV5-Padua hFIX Vector Infusion
- เลือดออกหลังจาก AAV5-Padua hFIX Vector Infusion
หลังจากแช่ 2x1013 gc / kg จุดสิ้นสุดหลักของกิจกรรม FIX ≥ 5% ที่ 6 สัปดาห์หลังการให้ยาในผู้เข้าร่วมทั้ง 3 คน ค่าเฉลี่ยของกิจกรรม FIX ที่ 2 ปีเท่ากับ 44.2% และกิจกรรม FIX คงที่ตั้งแต่ปีที่ 1 ถึงปีที่ 2
กว่า 2 ปีผู้เข้าร่วม 2 ใน 3 คนไม่มีเลือดออกหรือใช้ FIX เข้มข้น ผู้เข้าร่วมรายที่ 2 ใช้การบำบัดทดแทน FIX จำนวน 1 ครั้ง (สงสัย 1 รายและมีเลือดออกที่ได้รับการยืนยัน 2 ราย) ในแต่ละครั้ง (ไม่รวมการผ่าตัด) ผู้เข้าร่วมทุกคนยังคงปราศจากการป้องกันโรค XNUMX ปีหลังการฉีดยา
เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง
การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
นำเสนอโดย Barbara A. Konkle, MD
นำเสนอโดย Steven W. Pipe, MD
นำเสนอโดย Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
นำเสนอโดย David Lillicrap, MD
นำเสนอโดย Thierry VandenDriessche ปริญญาเอก
นำเสนอโดย Flora Peyvandi, MD, PhD
นำเสนอโดย Glenn F. Pierce, MD, PhD
