Margareth C. Ozelo, MD, PhD
ไฮไลท์จากการประชุม ISTH 2021

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Valoctocogene Roxaparvovec Adeno-associated Virus Gene Transfer สำหรับโรคฮีโมฟีเลีย A รุนแรง: ผลลัพธ์จากการทดลอง GENEr3-8 ระยะที่ 1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, เคเจ. ปาซิ3, A. Giermasz4, AD เลวิตต์5, ม.ลาฟฟาน6, อี. ซิมิงตัน7, ดีวี ควอน8, เจ.-ดี. วัง9, K. Peerlink11, เอส.ไปป์11, บี. มะดัน12, NS คีย์13, GF เพียร์ซ14, บี.โอมาโฮนี่15,16, R. Kaczmarek17,18, ก. ลาวาล19, ม.หวง19, WY Wong19, บี. คิม19, GENER8-1 Trial Group

1Hemocentro UNICAMP, ภาควิชาอายุรศาสตร์, School of Medical Sciences, University of Campinas, Campinas, Brazil

2ศูนย์การดูแลครบวงจรฮีโมฟีเลีย, Charlotte Maxeke โรงพยาบาลวิชาการโจฮันเนสเบิร์ก, มหาวิทยาลัย Witwatersrand และ NHLS, โจฮันเนสเบิร์ก, แอฟริกาใต้

3Barts and the London School of Medicine and Dentistry, ลอนดอน, สหราชอาณาจักร

4ศูนย์บำบัดโรคฮีโมฟีเลีย University of California Davis, Sacramento, United States

5มหาวิทยาลัยแห่งแคลิฟอร์เนียซานฟรานซิสโกสหรัฐอเมริกา

6Center for Haematology, Imperial College London, London, สหราชอาณาจักร

7โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยเคมบริดจ์ NHS Foundation Trust, เคมบริดจ์, สหราชอาณาจักร

8Orthopedic Hemophilia Treatment Center, ลอสแองเจลิส, สหรัฐอเมริกา

9ศูนย์โรคหายากและฮีโมฟีเลีย, โรงพยาบาลทหารผ่านศึกไทจง, ไถจง, ไต้หวัน, จังหวัดจีน

10ภาควิชาอายุรศาสตร์หลอดเลือดและ Haemostasis and Haemophilia Center, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgium

11Department of Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, สหรัฐอเมริกา

12Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, ลอนดอน, สหราชอาณาจักร

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, ชาเปล ฮิลล์, สหรัฐอเมริกา

14ที่ปรึกษาอิสระ La Jolla สหรัฐอเมริกา

15Irish Haemophilia Society, ดับลิน, ไอร์แลนด์

16Trinity College, ดับลิน, ไอร์แลนด์

17Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, อินเดียแนโพลิส, สหรัฐอเมริกา

18Laboratory of Glycobiology, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Poland

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, United States

จุดข้อมูลสำคัญ

กิจกรรม FVIII มากกว่า 52 สัปดาห์ในประชากร mITT

กิจกรรมของ FVIII โดยใช้การทดสอบโครโมเจนสำหรับผู้ป่วย (N = 132) ในระยะที่ 3 GENER8-1 Trial ที่ได้รับการรักษาด้วย valoctocogene roxaparvovec เพียงครั้งเดียว (6 x 10)13 vg/กก.) ในสัปดาห์ที่ 49–52 ค่าเฉลี่ย (95% CI) การเปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานในกิจกรรม FVIII คือ 41.9 (34.1–49.7) IU/dL (P < 0.001) และค่ามัธยฐาน (Q1, Q3) เปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานคือ 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/เดซิลิตร

เงินทุน ABR และ FVIII / ปี
อัตราการตกเลือดแบบรายปี (ABR, แผงด้านซ้าย) และจำนวนการฉีด FVIII/ปี (แผงด้านขวา) สำหรับประชากรแบบโรลโอเวอร์ (n = 112) ในการทดลอง GENER8-1 สำหรับ ABR การเปลี่ยนแปลงเฉลี่ย (95% CI) ลดลง 4.1 (-5.3 ถึง -2.8) เหตุการณ์เลือดออกที่ได้รับการรักษา/ปี ลดลง 83.8% จากค่าพื้นฐาน ค่าเฉลี่ยการเปลี่ยนแปลงของเงินทุน/ปีคือ 134 (-144 ถึง -124) ลดลง 98.6% จากค่าพื้นฐาน หลังการให้ยาถูกกำหนดให้เริ่มหลังจากสัปดาห์ที่ 4
ความปลอดภัย
อัตราการตกเลือดแบบรายปี (ABR, แผงด้านซ้าย) และจำนวนการฉีด FVIII/ปี (แผงด้านขวา) สำหรับประชากรแบบโรลโอเวอร์ (n = 112) ในการทดลอง GENER8-1 สำหรับ ABR การเปลี่ยนแปลงเฉลี่ย (95% CI) ลดลง 4.1 (-5.3 ถึง -2.8) เหตุการณ์เลือดออกที่ได้รับการรักษา/ปี ลดลง 83.8% จากค่าพื้นฐาน ค่าเฉลี่ยการเปลี่ยนแปลงของเงินทุน/ปีคือ 134 (-144 ถึง -124) ลดลง 98.6% จากค่าพื้นฐาน หลังการให้ยาถูกกำหนดให้เริ่มหลังจากสัปดาห์ที่ 4

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น