ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลแรกจากการทดลองการบำบัดด้วยยีน Hope-B ระยะที่ 3
ไฮไลท์จากการประชุมใหญ่ประจำปีครั้งที่ 14 ของ EAHAD

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Etranacogene Dezaparvovec ในผู้ใหญ่ที่มีโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงหรือปานกลาง: ข้อมูลแรกจากการทดลองการบำบัดด้วยยีน Hope-B ระยะที่ 3

สตีเวน W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, ไนเจลเอสคีย์, MBChB3, แฟรงค์ดับเบิลยูจีลีบีค, นพ4, Giancarlo Castaman, นพ5, ซูซานยูลัตติมอร์, RN6, Paul van der Valk, นพ6, Kathelijne Peerlinck, MD, ปริญญาเอก7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. จอห์นปาซี, MBChB, PhD10, ปีเตอร์คัมมันน์, นพ11, Karina Meijer, แพทยศาสตรบัณฑิต, PhD.12, Annette von Drygalski, แพทยศาสตรบัณฑิต, PharmD13, กายยัง, นพ14, เซดริกเฮอร์แมนส์, นพ15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, ปริญญาเอก17, Richard S Lemons, MD, PhD18, นาธานวิสเวชวาร์, นพ19, เชลลีย์แครารี, นพ20, Rashid Kazmi, MBBS21, เอมิลี่ ซิมิงตัน, MBChB22, มิเกลเอเอสโคบาร์, นพ23, เอสเตบันโกเมซ, นพ24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25อดัมโคโทว์สกีนพ26, Doris Quon, MD, PhD27, ไมเคิลวัง, นพ28, อัลลิสันพีวีลเลอร์, นพ29, Eileen K Sawyer, PhD30, สเตฟานีแวร์ไวจ์30, วาเลอรีคอลเลตตา, MSc30, ปติมานาบาจวา, นพ, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, ปริญญาเอก31

1มหาวิทยาลัยมิชิแกนแอนอาร์เบอร์รัฐมิชิแกนสหรัฐอเมริกา

2Oregon Health & Science University, พอร์ตแลนด์, หรือสหรัฐอเมริกา

3มหาวิทยาลัยนอร์ทแคโรไลนา Chapel Hill, NC, USA

4Erasmus MC ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยรอตเตอร์ดัมเนเธอร์แลนด์

5ศูนย์ความผิดปกติของเลือดออกและการแข็งตัวของเลือดโรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Careggi เมืองฟลอเรนซ์ประเทศอิตาลี

6Universitair Medisch Centrum Utrecht ประเทศเนเธอร์แลนด์

7ภาควิชาอายุรศาสตร์หลอดเลือดและ Haemostasis and Haemophilia Center, University Hospitals Leuven, Leuven, Belgium

8Department of Vascular Medicine, Amsterdam Cardiovascular Sciences, Amsterdam University Medical Centres, University of Amsterdam, Amsterdam, Netherlands

9ศูนย์การแข็งตัวแห่งชาติโรงพยาบาลเซนต์เจมส์ดับลินประเทศไอร์แลนด์

10Royal London Haemophilia Centre, Barts และ London School of Medicine and Dentistry, London, UK

11Rigshospitalet, โคเปนเฮเกน, เดนมาร์ก

12ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยโกรนินเกนเมืองโกรนินเกนเนเธอร์แลนด์

13มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียซานดิเอโกลาจอลลาแคลิฟอร์เนียสหรัฐอเมริกา

14โรงพยาบาลเด็ก Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brussels, Belgium

16โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยSkåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain เบอร์ลินเยอรมนี

18มหาวิทยาลัยยูทาห์ซอลต์เลกซิตียูทาห์สหรัฐอเมริกา

19มหาวิทยาลัยเซาท์ฟลอริดาแทมปาฟลอริดาสหรัฐอเมริกา

20University of Arkansas for Medical Sciences, AR, USA

21โรงพยาบาลมหาวิทยาลัย Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, สหราชอาณาจักร

22มหาวิทยาลัยเคมบริดจ์ - โรงพยาบาลแอดเดนบรูคเคมบริดจ์สหราชอาณาจักร

23ศูนย์วิทยาศาสตร์สุขภาพมหาวิทยาลัยเท็กซัสที่ฮูสตันฮูสตันเท็กซัสสหรัฐอเมริกา

24โรงพยาบาลเด็กฟีนิกซ์ของฟีนิกซ์ประเทศสหรัฐอเมริกา

25Bloodworks Northwest, ซีแอตเทิล, WA

26WNY BloodCare, นิวยอร์ก, สหรัฐอเมริกา

27Los Angeles Orthopaedic Hospital, Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, CA, USA

28ศูนย์ฮีโมฟีเลียและการเกิดลิ่มเลือดของมหาวิทยาลัยโคโลราโด วิทยาเขตการแพทย์ Anschutz เมืองออโรรา รัฐโคโลราโด

29ศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยแวนเดอร์บิลต์แนชวิลล์รัฐเทนเนสซีสหรัฐอเมริกา

30uniQure BV อัมสเตอร์ดัมเนเธอร์แลนด์ / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31โรงพยาบาลมหาวิทยาลัยแฟรงค์เฟิร์ตแฟรงค์เฟิร์ตเยอรมนี

จุดข้อมูลสำคัญ

นิพจน์การแก้ไข

รูปนี้แสดงจุดสิ้นสุดหลักร่วม 1 ใน 3 จุดของการศึกษาค่าเฉลี่ยและค่ามัธยฐานของกิจกรรม FIX สำหรับผู้เข้าร่วมทั้งหมดที่ 26 สัปดาห์หลังการให้ยาด้วย 2 × 1013 gc / กก. (N = 54) การแสดงออกของการแก้ไขมีความแข็งแกร่งโดย 3 สัปดาห์หลังการให้ยาและคงที่ภายในสัปดาห์ที่ 26 โดยมีค่าเฉลี่ย 37.2%

ภาพ

เนื่องจากการศึกษานี้ไม่ได้ยกเว้นผู้เข้าร่วมที่มีแอนติบอดีที่เป็นกลาง (NAbs) กับ AAV จึงสามารถประเมินผลลัพธ์สำหรับความสัมพันธ์ระหว่าง NAbs และ FIX activity แกนตั้งเป็นกิจกรรม FIX 26 สัปดาห์ที่สังเกตได้ของผู้ที่ได้รับเวกเตอร์เต็มปริมาณ ผู้ป่วยที่ตรวจไม่พบ NAbs ถูกลงจุดที่ 7 บนแกนแนวนอน (ซึ่งเป็นเกณฑ์ของการทดสอบ) แกนแนวนอนแสดงไทเทอร์ของผู้เข้าร่วมคนอื่น ๆ ในช่วงที่สูงถึง 678 มีผู้เข้าร่วมที่ไม่สอดคล้องกันหนึ่งคนที่มีไทเทอร์> 3200 ซึ่งไม่แสดงในสเกลกราฟิกนี้ ไม่มีความสัมพันธ์ที่สังเกตได้ของ NAbs ที่มีอยู่แล้วกับกิจกรรม FIX ที่มีค่าสูงสุดถึง 678

เนื้อหาที่เกี่ยวข้อง

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ

การสัมมนาผ่านเว็บเชิงโต้ตอบ