แผนที่ถนนยีนบำบัด

ยีนบำบัดสำหรับโรคฮีโมฟีเลีย เกี่ยวข้องกับการใช้ไวรัสดัดแปลงเพื่อส่งสำเนาการทำงานของยีนที่ผิดปกติ ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียขาดปัจจัยที่ทำให้เกิดการแข็งตัวตามปกติ สำเนาที่ได้รับจากการบำบัดด้วยยีนจะเข้ารหัสปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่จำเป็นเหล่านี้ ทำให้การแข็งตัวของเลือดดำเนินไปตามปกติ

ยีนบำบัดสามารถช่วยฮีโมฟีเลียได้อย่างไร

การวิจัยยีนบำบัดมีความหวังในการรักษาผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียแบบครั้งเดียว การทดลองทางคลินิกให้ผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจ เนื่องจากผู้เข้าร่วมจำนวนมากสามารถรักษาปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่สำคัญในระดับสูงได้

แผนงานยีนบำบัด

ผู้ป่วยมักกังวลเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพ (ประสิทธิผล) ของการรักษา อย่างไรก็ตาม การศึกษาแสดงให้เห็นว่าเกือบ 90 เปอร์เซ็นต์ของผู้เข้าร่วมการทดลองเห็นกิจกรรมของปัจจัยต้านการแข็งตัวของเลือดในระดับปกติหรือใกล้เคียงปกติ

การถ่ายโอนยีนเกิดขึ้นโดยใช้ไวรัสที่ไม่ก่อให้เกิดโรคและขาดการจำลองแบบ ดังนั้นความกังวลด้านความปลอดภัยจึงน้อยมาก อย่างไรก็ตาม มักมีความเสี่ยงที่จะเกิดปฏิกิริยาจากการให้ยาจากการบำบัดด้วยยีนทดลอง เช่นเดียวกับผลข้างเคียงของการรักษาด้วยการกดภูมิคุ้มกัน หากจำเป็นต้องลดระดับเอนไซม์ในตับ

สิ่งสำคัญคือต้องรู้ด้วยว่าการบำบัดด้วยยีนนั้นมีประสิทธิภาพในการรักษาผู้ป่วยเท่านั้น ไม่ได้แก้ไขยีนกลายพันธุ์ที่ทำให้เกิดฮีโมฟีเลียหรือป้องกันไม่ให้พ่อแม่ถ่ายทอดยีนนั้นไปให้ลูก

พื้นที่ปลูก สมาคมระหว่างประเทศว่าด้วยการเกิดลิ่มเลือดอุดตันและ Haemostasis (ISTH) ประกอบด้วยผู้เชี่ยวชาญที่มีชื่อเสียงระดับโลกในชุมชนฮีโมฟีเลียทั่วโลก นอกจากนี้ ISTHs ยังพัฒนา แหล่งการศึกษา ที่ให้ผู้ป่วยและครอบครัวมีที่นั่งแถวหน้าในการพัฒนาโปรโตคอลการรักษาใหม่ที่น่าทึ่งนี้

ISTH กำลังช่วยเหลือผู้ป่วย เข้าใจยีนบำบัด และวันหนึ่งอาจเป็นวิธีรักษาโรคที่ต้องใช้การรักษาตลอดชีวิต

ภาพ
ภาพ

Please enable the javascript to submit this form

สนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

SSL ที่จำเป็น