ไฮไลท์จากการประชุมเชิงปฏิบัติการครั้งที่ 15 ของ NHF เกี่ยวกับเทคโนโลยีใหม่และการถ่ายโอนยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย

ไฮไลท์จากการประชุมเชิงปฏิบัติการครั้งที่ 15 ของ NHF เกี่ยวกับเทคโนโลยีใหม่และการถ่ายโอนยีนสำหรับฮีโมฟีเลีย

นำเสนอโดย: David Lillicrap, MD และ Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 กันยายน 2019 •วอชิงตัน ดี.ซี.

ภาพ


บทนำ
นำเสนอโดย Dr. Lillicrap

ความท้าทายที่เกี่ยวข้องกับ AAV เป็นเครื่องมือสำหรับการส่งมอบยีนบำบัด
นำเสนอโดย Dr. Pierce

คำแนะนำจากองค์การอาหารและยาสำหรับการพัฒนาทางคลินิกของยีนบำบัดฮีโมฟีเลีย
นำเสนอโดย Dr. Pierce

การปรับปรุงการทดลองทางคลินิกของ Factor IX Gene
นำเสนอโดย Dr. Lillicrap


การตัดต่อยีนและการบำบัดด้วยเซลล์สำหรับฮีโมฟีเลีย
นำเสนอโดย Dr. Pierce



มองไปข้างหน้าด้วยการมองในแง่ดี
นำเสนอโดย Dr. Pierce

อัพเดทการทดลองทางคลินิกของปัจจัยที่ XNUMX ยีน
นำเสนอโดย Dr. Lillicrap


ยีนบำบัดยุคใหม่สำหรับฮีโมฟีเลีย
นำเสนอโดย Dr. Lillicrap

การตอบสนองต่อ AAV Vector Delivery
นำเสนอโดย Dr. Lillicrap


ขยายการบำบัดด้วยยีนสู่เด็กที่มีฮีโมฟีเลีย
นำเสนอโดย Dr. Lillicrap