Lentivirus Vectors สำหรับการบำบัดด้วยยีนฮีโมฟีเลีย

Viral Vectors Gene Therapy พอดคาสต์

ฟัง Glenn F.Pierce, MD, PhD, รองประธานฝ่ายการแพทย์ของ World Federation of Hemophilia (WFH) และ Robert Peters, PhD, ที่ปรึกษาอิสระพูดคุยเกี่ยวกับ Lentivirus เกี่ยวกับ Gene Therapy เขากล่าวถึง AAAV, Lentiviruses และ Lentivirus Vector Gene Therapy มีการทดลองทางคลินิกทางการแพทย์หลายครั้งกับ AAV ซึ่งได้พิสูจน์วิธีการในการส่งมอบยีน Factor VIII และ Factor IX และ Glenn และ Robert จะพูดถึงสิ่งเหล่านี้ในระหว่างพอดคาสต์นี้

 

คลิกเพื่อเครดิต!

ข้อมูล CME


ชื่อกิจกรรม

Lentivirus Vectors สำหรับการบำบัดด้วยยีนฮีโมฟีเลีย

กระทู้

ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย

ประเภทการรับรอง

AMA PRA หมวด 1 เครดิต (s) ™

วันที่ออกข่าว

ตุลาคม 31, 2020

วันหมดอายุ

วันที่ 30 ตุลาคม 2021

เวลาโดยประมาณในการทำกิจกรรม

15 นาที

วัตถุประสงค์การเรียนรู้
เมื่อเสร็จสิ้นกิจกรรมผู้เข้าร่วมควรจะสามารถ:

  • สรุปแนวทางการบำบัดด้วยยีนในปัจจุบันและที่เกิดขึ้นใหม่ในการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย
  • ตระหนักถึงความกังวลหลักและสิ่งแปลกปลอมที่เกี่ยวข้องกับอนาคตของยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลีย

คณะ
Glenn F.Pierce, MD, PhD
สหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลก (WFH)
United States of America

โรเบิร์ต ปีเตอร์ส ปริญญาเอก
ผู้ให้คำปรึกษา
บอสตัน, แมสซาชูเซต

นักวางแผน
David Lillicrap, MD, FRCPC
มหาวิทยาลัยควีนส์ - คิงสตันแคนาดา

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
คณะวิทยาศาสตร์สุขภาพ - มหาวิทยาลัย Witwatersrand และ National Health Laboratory Service
แอฟริกาใต้

แคลร์ แมคลินทอค, MBChB, FRACP, FRCPA
โรงพยาบาลเมืองโอ๊คแลนด์
โอ๊คแลนด์นิวซีแลนด์

Glenn F.Pierce, MD, PhD
สหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลก (WFH)
United States of America

K. John Pasi, MB ChB, ปริญญาเอก, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts และ The London School of Medicine and Dentistry
มหาวิทยาลัย Queen Mary of London
ลอนดอน, สหราชอาณาจักร

สตีเวนดับเบิลยูไพพ์นพ
มหาวิทยาลัยมิชิแกน
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, ปริญญาเอก
มหาวิทยาลัยมิลาน
มิลาน, อิตาลี

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
วิทยาลัยแพทย์คริสเตียน
Vellore อินเดีย

Thierry VandenDriessche, ปริญญาเอก
มหาวิทยาลัย Vrije กรุงบรัสเซลส์
, เบลเยียม

วิธีการมีส่วนร่วม / วิธีรับเครดิต

  1. ไม่มีค่าธรรมเนียมในการเข้าร่วมและรับเครดิตสำหรับกิจกรรมนี้
  2. ทบทวนวัตถุประสงค์ของกิจกรรมและข้อมูล CME / CE
  3. ทำกิจกรรม CME / CE ให้สมบูรณ์
  4. กรอกแบบฟอร์มการประเมินผล / การยืนยันของ CME / CE ซึ่งเปิดโอกาสให้ผู้เข้าร่วมแต่ละคนแสดงความคิดเห็นว่าการมีส่วนร่วมในกิจกรรมจะส่งผลกระทบต่อการปฏิบัติวิชาชีพของพวกเขาอย่างไร คุณภาพของกระบวนการเรียนการสอน การรับรู้ของประสิทธิภาพระดับมืออาชีพที่เพิ่มขึ้น; การรับรู้อคติเชิงพาณิชย์ และมุมมองของเขา / เธอเกี่ยวกับความต้องการด้านการศึกษาในอนาคต
  5. เอกสาร / การรายงานเครดิต:
    • หากคุณกำลังร้องขอ AMA PRA หมวด 1 เครดิต™ หรือใบรับรองการเข้าร่วม - ใบรับรอง CME / CE ของคุณจะสามารถดาวน์โหลดได้

คลิกที่นี่เพื่อดูความต้องการด้านเทคนิค


ผู้ให้บริการที่ได้รับการรับรอง

กิจกรรมนี้จัดทำร่วมกันโดย The France Foundation และ International Society on Thrombosis and Haemostasis

กลุ่มเป้าหมาย
กิจกรรมนี้จัดทำขึ้นสำหรับแพทย์ (นักโลหิตวิทยา) ผู้ประกอบวิชาชีพพยาบาลผู้ช่วยแพทย์และพยาบาลที่ดูแลผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย กิจกรรมนี้จัดทำขึ้นสำหรับนักวิทยาศาสตร์ที่มีความสนใจในการวิจัยขั้นพื้นฐานการแปลและการแพทย์ในโรคฮีโมฟีเลียทั่วโลก

คำแถลงความต้องการ
เนื่องจากการพัฒนาของยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลียยังคงเป็นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 และการอนุมัติวิธีการรักษานี้คาดว่าจะเป็นสิ่งจำเป็นสำหรับสมาชิกทุกคนในทีมดูแลฮีโมฟีเลียที่จะมีความรู้และทรงตัวสำหรับการบูรณาการ .

คำชี้แจงการรับรอง
กิจกรรมนี้ได้รับการวางแผนและดำเนินการตามข้อกำหนดการรับรองและนโยบายของ Accreditation Council for Continuing Medical Education (ACCME) ผ่านการให้บริการร่วมกันของ The France Foundation (TFF) และ International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) TFF ได้รับการรับรองโดย ACCME เพื่อให้การศึกษาทางการแพทย์อย่างต่อเนื่องสำหรับแพทย์

การออกแบบเครดิต
แพทย์:
มูลนิธิฝรั่งเศสกำหนดกิจกรรมที่ยั่งยืนนี้สูงสุด 0.25 AMA PRA หมวด 1 เครดิต (s) ™. แพทย์ควรเรียกร้องเครดิตเท่านั้นที่เหมาะสมกับขอบเขตของการมีส่วนร่วมในกิจกรรม

พยาบาล: พยาบาลที่ได้รับการรับรองจากศูนย์รับรองความสามารถพยาบาลอเมริกัน (ANCC) อาจใช้กิจกรรมที่ได้รับการรับรองโดยผู้ให้บริการที่ได้รับการรับรองจาก ACCME ไปสู่ความต้องการสำหรับการต่ออายุการรับรองโดย ANCC ใบรับรองการเข้าร่วมจะได้รับจากมูลนิธิฝรั่งเศสซึ่งเป็นผู้ให้บริการที่ได้รับการรับรอง ACCME

นโยบายการเปิดเผยข้อมูล
ตามมาตรฐาน ACCME สำหรับการสนับสนุนเชิงพาณิชย์มูลนิธิฝรั่งเศส (TFF) และสังคมระหว่างประเทศของการอุดตันและ Haemostasis (ISTH) กำหนดให้บุคคลที่อยู่ในฐานะที่จะควบคุมเนื้อหาของกิจกรรมการศึกษาเปิดเผยความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องกับผลประโยชน์เชิงพาณิชย์ใด ๆ . TFF และ ISTH แก้ไขความขัดแย้งทางผลประโยชน์ทั้งหมดเพื่อให้แน่ใจว่าเป็นอิสระความเป็นกลางความสมดุลและความเข้มงวดทางวิทยาศาสตร์ในโปรแกรมการศึกษาทั้งหมดของพวกเขา นอกจากนี้ TFF และ ISTH พยายามที่จะตรวจสอบว่าการวิจัยทางวิทยาศาสตร์ทั้งหมดที่อ้างถึงรายงานหรือใช้ในกิจกรรม CME / CE เป็นไปตามมาตรฐานที่ได้รับการยอมรับโดยทั่วไปของการออกแบบการทดลองการรวบรวมข้อมูลและการวิเคราะห์ TFF และ ISTH มุ่งมั่นที่จะให้บริการผู้เรียนด้วยกิจกรรม CME / CE คุณภาพสูงที่ส่งเสริมการพัฒนาด้านการดูแลสุขภาพไม่ใช่เพื่อผลประโยชน์ทางการค้า

การเปิดเผยข้อมูลพนักงานกิจกรรม
ผู้วางแผนผู้ตรวจสอบบรรณาธิการเจ้าหน้าที่คณะกรรมการ CME หรือสมาชิกคนอื่น ๆ ใน TFF ที่ควบคุมเนื้อหาไม่มีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย

ผู้วางแผนผู้ตรวจสอบบรรณาธิการเจ้าหน้าที่คณะกรรมการ CME หรือสมาชิกคนอื่น ๆ ที่ ISTH ซึ่งควบคุมเนื้อหาไม่มีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย

การเปิดเผยข้อมูลของคณะ - ผู้วางแผน

คณะที่ระบุไว้ด้านล่างรายงานว่าพวกเขาไม่มีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย:

  • แคลร์ แมคลินทอค, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

คณะที่ระบุไว้ด้านล่างรายงานว่าพวกเขามีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC ได้รับเกียรติในการให้คำปรึกษาด้านวิชาการจาก Bioverativ, CSL Behring และ Octapharma Plasma เขาได้รับทุนวิจัยจาก Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring และ Octapharma Plasma
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ทำหน้าที่ในสำนักวิทยากรและทำวิจัยสัญญาสำหรับ CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark และ Takeda
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH ได้รับทุนวิจัยจากโปรแกรม BioMarin GeneR8 โปรแกรม uniQure HOPE-B และโปรแกรม Sanofi – ATLAS fitusiran เขาได้รับรางวัล Honoraria จาก Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire และ Sobi
  • Flora Peyvandi, MD, PhD ทำหน้าที่เป็นที่ปรึกษาของ Sanofi และ Sobi เธอทำหน้าที่ในสำนักวิทยากรของ Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark และ Takeda
  • Glenn F.Pierce, MD, PhD ได้รับ Honoraria สำหรับการให้คำปรึกษาด้านวิชาการจาก BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St.Jude และ VarmX เขาดำรงตำแหน่งผู้นำของ Global Blood Therapeutics, NHF MASAC และ World Federation of Hemophilia
  • Steven W.Pipe, MD, ทำหน้าที่เป็นที่ปรึกษาของ ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics และ uniQure . เขาทำงานวิจัยสำหรับซีเมนส์
  • Thierry VandenDriessche, PhD ดำรงตำแหน่งผู้นำร่วมกับ NHF และ ISTH เขาได้รับทุนวิจัยจากไฟเซอร์และทาเคดะ Dr. VandenDriessche ได้รับ Honoraria จาก Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest และ Pfizer

การเปิดเผยข้อมูลคณะ - กิจกรรมคณะ
คณาจารย์ต่อไปนี้รายงานว่าพวกเขามีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย:

  • Glenn F.Pierce, MD, PhD ได้รับ Honoraria สำหรับการให้คำปรึกษาด้านวิชาการจาก BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St.Jude และ VarmX เขาดำรงตำแหน่งผู้นำของ Global Blood Therapeutics, NHF MASAC และ World Federation of Hemophilia
  • Robert Peters, PhD เป็นเจ้าของหุ้นและได้รับสิทธิ์ในทรัพย์สินทางปัญญา / สิทธิบัตรในขณะที่เคยทำงานโดย Sanofi ในขณะที่ซาโนฟี่ทำงานเขาได้รับเงินเดือนและค่าลิขสิทธิ์

การเปิดเผยข้อมูลการใช้งานที่ไม่มีป้าย
TFF และ ISTH กำหนดให้คณะ CME (วิทยากร) เปิดเผยเมื่อผลิตภัณฑ์หรือขั้นตอนที่กำลังกล่าวถึงอยู่นอกฉลากไม่ติดฉลากทดลองและ / หรือตรวจสอบ ซึ่งรวมถึงข้อ จำกัด ใด ๆ เกี่ยวกับข้อมูลที่นำเสนอเช่นข้อมูลที่เป็นข้อมูลเบื้องต้นหรือที่แสดงถึงการวิจัยที่กำลังดำเนินอยู่การวิเคราะห์ระหว่างกาลและ / หรือความคิดเห็นที่ไม่ได้รับการสนับสนุน คณะในกิจกรรมนี้อาจพูดคุยเกี่ยวกับข้อมูลเกี่ยวกับตัวแทนยาที่อยู่นอกองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาที่ได้รับอนุมัติการติดฉลาก ข้อมูลนี้มีไว้เพื่อการศึกษาทางการแพทย์อย่างต่อเนื่องเท่านั้นและไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อส่งเสริมการใช้ยาเหล่านี้นอกฉลาก TFF และ ISTH ไม่แนะนำให้ใช้ตัวแทนใด ๆ นอกข้อบ่งชี้ที่ติดฉลาก หากคุณมีคำถามโปรดติดต่อกรมการแพทย์ของผู้ผลิตเพื่อขอข้อมูลการสั่งจ่ายยาล่าสุด

ACKNOWLEDGMENT SUPPORT สนับสนุน
กิจกรรมนี้ได้รับการสนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc. , Shire, Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

การปฏิเสธความรับผิด
TFF และ ISTH นำเสนอข้อมูลนี้เพื่อการศึกษาเท่านั้น เนื้อหาจัดทำโดยคณาจารย์ที่ได้รับการคัดเลือกจากความเชี่ยวชาญที่เป็นที่ยอมรับในสาขาของตนเท่านั้น ผู้เข้าร่วมมีความรับผิดชอบอย่างมืออาชีพในการตรวจสอบให้แน่ใจว่าผลิตภัณฑ์ได้รับการกำหนดและใช้อย่างเหมาะสมบนพื้นฐานของการตัดสินทางคลินิกของตนเองและมาตรฐานการดูแลที่เป็นที่ยอมรับ มูลนิธิฝรั่งเศส ISTH และผู้สนับสนุนการค้าไม่รับผิดชอบต่อข้อมูลในที่นี้

ข้อมูลลิขสิทธิ์
ลิขสิทธิ์© 2020 มูลนิธิฝรั่งเศส การใช้สื่อใด ๆ บนเว็บไซต์โดยไม่ได้รับอนุญาตอาจเป็นการละเมิดลิขสิทธิ์เครื่องหมายการค้าและกฎหมายอื่น ๆ คุณสามารถดูคัดลอกและดาวน์โหลดข้อมูลหรือซอฟต์แวร์ ("วัสดุ") ที่อยู่บนไซต์ภายใต้ข้อกำหนดเงื่อนไขและข้อยกเว้นต่อไปนี้:

  • วัสดุที่จะนำมาใช้เพียงเพื่อวัตถุประสงค์ส่วนบุคคลที่ไม่ใช่เชิงพาณิชย์ให้ข้อมูลและการศึกษา ไม่ควรดัดแปลงวัสดุ พวกเขาจะต้องกระจายในรูปแบบที่ระบุไว้กับแหล่งที่มาที่ระบุไว้อย่างชัดเจน ข้อมูลลิขสิทธิ์หรือประกาศกรรมสิทธิ์อื่น ๆ ไม่สามารถลบเปลี่ยนแปลงหรือเปลี่ยนแปลงได้
  • วัสดุอาจไม่ได้รับการเผยแพร่อัปโหลดโพสต์ส่ง (นอกเหนือจากที่กำหนดไว้ในที่นี้) โดยไม่ได้รับอนุญาตเป็นลายลักษณ์อักษรจากมูลนิธิฝรั่งเศสล่วงหน้า


PRIVACY POLICY

มูลนิธิฝรั่งเศสปกป้องความเป็นส่วนตัวของข้อมูลส่วนบุคคลและอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับผู้เข้าร่วมและผู้ให้ความร่วมมือทางการศึกษา มูลนิธิฝรั่งเศสจะไม่เปิดเผยข้อมูลที่สามารถระบุตัวบุคคลได้ให้แก่บุคคลที่สามโดยไม่ได้รับความยินยอมจากบุคคลยกเว้นข้อมูลดังกล่าวที่จำเป็นสำหรับการรายงานไปยัง ACCME

มูลนิธิฝรั่งเศสมีมาตรการปกป้องทางกายภาพอิเล็กทรอนิกส์และขั้นตอนที่สอดคล้องกับกฎระเบียบของรัฐบาลกลางเพื่อป้องกันการสูญหายการใช้งานในทางที่ผิดหรือการเปลี่ยนแปลงข้อมูลที่เรารวบรวมจากคุณ

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับนโยบายความเป็นส่วนตัวของมูลนิธิฝรั่งเศสสามารถดูได้ที่ www.francefoundation.com/privacy-policy.


ข้อมูลติดต่อ
หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับกิจกรรม CME นี้โปรดติดต่อ The France Foundation ที่ 860-434-1650 หรือ อีเมลนี้จะถูกป้องกันจากสแปมบอท แต่คุณต้องเปิดการใช้งานจาวาสคริ.

Glenn F.Pierce, MD, PhD

Glenn F.Pierce, MD, PhD
สหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลก (WFH)
สหรัฐอเมริกา

Glenn Pierce, MD, PhD, ปัจจุบันทำหน้าที่ในสหพันธ์โลกของฮีโมฟีเลีย (WFH) รองประธานฝ่ายการแพทย์และ WFH สหรัฐอเมริกาคณะกรรมการบริหารและ National Hemophilia Foundation (NHF) สภาที่ปรึกษาทางการแพทย์และวิทยาศาสตร์ของสหรัฐอเมริกา เขาเป็นผู้ประกอบการที่บ้านพักอาศัยที่ Third Rock Ventures รวมถึงเป็นที่ปรึกษาด้านการบำบัดยีนและ บริษัท โลหิตวิทยาชีวภาพ เขาร่วมก่อตั้ง Ambys Medicines ในปีพ. ศ. 2018 ซึ่งเป็นการเริ่มต้นเซลล์และยีนบำบัดการฟื้นฟูตับและทำหน้าที่เป็นหัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ (CMO) ดร. เพียร์ซออกจากไบโอเจนในปี 2014 ซึ่งเขาเป็นผู้นำด้านการวิจัยและพัฒนาของการหลอมรวม FVIII ครึ่งชีวิตและ FIX Fc เป็น CMO เขาเป็นหัวหอกในการบริจาค 1 พันล้านหน่วยระหว่างประเทศ (IUs) และการริเริ่มความร่วมมือด้านมนุษยธรรมกับ WFH ดร. เพียร์ซยังเป็นผู้นำในการริเริ่มโครงการ My Life Our Future (MLOF) เพื่อให้มีจีโนไทป์> 10,000 คนในชุมชนโรคเลือดออกในสหรัฐฯ ก่อนหน้านี้ดร. เพียร์ซดำรงตำแหน่งกรรมการบริหาร NHF และเป็นประธานของ NHF ดร. เพียร์ซได้รับปริญญาแพทยศาสตร์บัณฑิตและปริญญาเอกสาขาภูมิคุ้มกันวิทยาและทำการฝึกอบรมระดับสูงกว่าปริญญาตรีด้านการวิจัยทางพยาธิวิทยาและโลหิตวิทยา เขามีประสบการณ์มากกว่า 30 ปีในการพัฒนายาชีวภาพในด้านการสร้างเนื้อเยื่อและโลหิตวิทยารวมถึงฮีโมฟีเลียเริ่มต้นที่แอมเจนและมีส่วนร่วมในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่ได้รับอนุมัติ 5 รายการสำหรับฮีโมฟีเลีย เขาแบ่งเวลาระหว่างซานฟรานซิสโกและซานดิเอโก ดร. เพียร์ซเกิดมาพร้อมกับฮีโมฟีเลียรุนแรงและหายขาดในปี 2008

โรเบิร์ต ปีเตอร์ส ปริญญาเอก

โรเบิร์ต ปีเตอร์ส ปริญญาเอก
ผู้ให้คำปรึกษา
บอสตัน, แมสซาชูเซต

Robert Peters, PhD เป็นผู้บริหารระดับสูงด้านการวิจัยที่มีประสบการณ์ในอุตสาหกรรม 20 ปีซึ่งรวมถึงการทำงานเกี่ยวกับโปรตีนฟิวชั่นแบบ recombinant Factor VIII และ Factor IX-Fc ตั้งแต่เริ่มต้นในการวิจัยผ่านการผลิตการพัฒนาทางคลินิกและการเปิดตัวในตลาด ล่าสุดเขายังสนับสนุนผู้สมัครทางคลินิกสี่คนที่ก้าวจากพื้นที่การวิจัยไปสู่การพัฒนาทางคลินิกรวมถึง BIVV001 ดร. ปีเตอร์สได้ทำงานในรูปแบบต่างๆตั้งแต่ชีววิทยาและโมเลกุลขนาดเล็กไปจนถึงการบำบัดด้วยยีนทั้งในร่างกายและภายนอกร่างกาย