ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

โพสต์ mod4

แหล่งข้อมูลทางการศึกษาที่ครอบคลุมซึ่งออกแบบโดยผู้เชี่ยวชาญชั้นนำสำหรับชุมชนฮีโมฟีเลียทั่วโลกเพื่อช่วยให้คุณทันการเปลี่ยนแปลงของวิทยาศาสตร์และความก้าวหน้าทางคลินิกล่าสุดในการรักษาด้วยยีนในฮีโมฟีเลีย

คลิกเพื่อเริ่ม!

Glenn F.Pierce, MD, PhD

Glenn F.Pierce, MD, PhD
สหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลก (WFH)
สหรัฐอเมริกา

Glenn F. Pierce, MD, PhD, ปัจจุบันทำหน้าที่ในสหพันธ์โลกของฮีโมฟีเลีย (WFH) รองประธานฝ่ายการแพทย์และ WFH สหรัฐอเมริกาคณะกรรมการบริหารและ National Hemophilia Foundation (NHF) สภาที่ปรึกษาทางการแพทย์และวิทยาศาสตร์ของสหรัฐอเมริกา เขาเป็นผู้ประกอบการในบ้านพักที่ Third Rock Ventures รวมถึงเป็นที่ปรึกษาด้านการบำบัดยีนและ บริษัท โลหิตวิทยาชีวภาพ เขาร่วมก่อตั้ง Ambys Medicines ในปีพ. ศ. 2018 ซึ่งเป็นการเริ่มต้นเซลล์และยีนบำบัดการฟื้นฟูตับและทำหน้าที่เป็นหัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ (CMO) ดร. เพียร์ซออกจากไบโอเจนในปี 2014 ซึ่งเขาเป็นผู้นำด้านการวิจัยและพัฒนาของการหลอมรวม FVIII ครึ่งชีวิตและ FIX Fc เป็น CMO เขาเป็นหัวหอกในการบริจาค 1 พันล้านหน่วยระหว่างประเทศ (IUs) และการริเริ่มความร่วมมือด้านมนุษยธรรมกับ WFH ดร. เพียร์ซยังเป็นผู้นำการเริ่มต้นของโปรแกรม My Life Our Future (MLOF) เพื่อสร้างพันธุกรรมมากกว่า 10,000 คนในชุมชนโรคเลือดออกในสหรัฐฯ ก่อนหน้านี้ดร. เพียร์ซดำรงตำแหน่งกรรมการบริหาร NHF และเป็นประธานของ NHF ดร. เพียร์ซได้รับปริญญาแพทยศาสตร์บัณฑิตและปริญญาเอกสาขาภูมิคุ้มกันวิทยาและทำการฝึกอบรมระดับสูงกว่าปริญญาตรีด้านการวิจัยทางพยาธิวิทยาและโลหิตวิทยา เขามีประสบการณ์มากกว่า 30 ปีในการพัฒนายาชีวภาพในด้านการสร้างเนื้อเยื่อและโลหิตวิทยารวมถึงฮีโมฟีเลียเริ่มต้นที่แอมเจนและมีส่วนร่วมในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่ได้รับอนุมัติ 5 รายการสำหรับฮีโมฟีเลีย เขาแบ่งเวลาระหว่างซานฟรานซิสโกและซานดิเอโก ดร. เพียร์ซเกิดมาพร้อมกับฮีโมฟีเลียรุนแรงและหายขาดในปี 2008

ชื่อกิจกรรม:ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

หัวข้อ: ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย

ประเภทการรับรอง: AMA PRA หมวด 1 เครดิต (s) ™

วันที่ออกข่าว: ตุลาคม 31, 2019

หมดอายุวันที่: ตุลาคม 30, 2020

เวลาโดยประมาณในการทำกิจกรรม: 30 นาที

ข้อมูล CME


ชื่อกิจกรรม

ยีนบำบัดสำหรับการรักษาโรคฮีโมฟีเลีย: กลยุทธ์และเป้าหมายอื่น ๆ

กระทู้

ยีนบำบัดในฮีโมฟีเลีย

ประเภทการรับรอง

AMA PRA หมวด 1 เครดิต (s) ™

วันที่ออกข่าว

ตุลาคม 31, 2019

วันหมดอายุ

ตุลาคม 30, 2020

เวลาโดยประมาณในการทำกิจกรรม

30 นาที

วัตถุประสงค์การเรียนรู้
เมื่อเสร็จสิ้นกิจกรรมผู้เข้าร่วมควรจะสามารถ:

    • สรุปแนวทางปัจจุบันและที่เกิดขึ้นใหม่ในการรักษาโรคฮีโมฟีเลียรวมถึงวิธีการบำบัดด้วยยีนแบบต่างๆ

คณะ
Glenn F.Pierce, MD, PhD
รองประธานสหพันธ์ฮีโมฟีเลียโลก (WFH)
สหรัฐอเมริกา

วิธีการมีส่วนร่วม / วิธีรับเครดิต

  1. ไม่มีค่าธรรมเนียมในการเข้าร่วมและรับเครดิตสำหรับกิจกรรมนี้
  2. ทบทวนวัตถุประสงค์ของกิจกรรมและข้อมูล CME / CE
  3. ทำกิจกรรม CME / CE ให้สมบูรณ์
  4. ทำแบบทดสอบออนไลน์ให้เสร็จสมบูรณ์ จำเป็นต้องมีคะแนน 100% เพื่อทำกิจกรรมนี้ให้สำเร็จ ผู้เข้าร่วมอาจทำการทดสอบจนกว่าจะผ่านการประสบความสำเร็จ
  5. กรอกแบบฟอร์มการประเมินผล / การยืนยันของ CME / CE ซึ่งเปิดโอกาสให้ผู้เข้าร่วมแต่ละคนแสดงความคิดเห็นว่าการมีส่วนร่วมในกิจกรรมจะส่งผลกระทบต่อการปฏิบัติวิชาชีพของพวกเขาอย่างไร คุณภาพของกระบวนการเรียนการสอน การรับรู้ของประสิทธิภาพระดับมืออาชีพที่เพิ่มขึ้น; การรับรู้อคติเชิงพาณิชย์ และมุมมองของเขา / เธอเกี่ยวกับความต้องการด้านการศึกษาในอนาคต
  6. เอกสาร / การรายงานเครดิต:
    • หากคุณกำลังร้องขอ AMA PRA หมวด 1 เครดิต™ หรือใบรับรองการเข้าร่วม - ใบรับรอง CME / CE ของคุณจะสามารถดาวน์โหลดได้

คลิกที่นี่เพื่อดูความต้องการด้านเทคนิค


ผู้ให้บริการที่ได้รับการรับรอง

กิจกรรมนี้จัดทำโดยมูลนิธิฝรั่งเศส

กลุ่มเป้าหมาย
กิจกรรมนี้มีไว้สำหรับแพทย์ (นักโลหิตวิทยา) ผู้ปฏิบัติการพยาบาลผู้ช่วยแพทย์พยาบาลผู้ป่วยที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียและนักวิทยาศาสตร์ที่มีความสนใจในการวิจัยขั้นพื้นฐานการแปลและการวิจัยทางคลินิกในฮีโมฟีเลียทั่วโลก

คำแถลงความต้องการ
เนื่องจากการพัฒนาของยีนบำบัดสำหรับฮีโมฟีเลียยังคงเป็นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 และการอนุมัติวิธีการรักษานี้คาดว่าจะเป็นสิ่งจำเป็นสำหรับสมาชิกทุกคนในทีมดูแลฮีโมฟีเลียที่จะมีความรู้และทรงตัวสำหรับการบูรณาการ .

คำชี้แจงการรับรอง
กิจกรรมนี้ได้รับการวางแผนและดำเนินการตามข้อกำหนดและนโยบายของสภาการรับรองการศึกษาต่อเนื่องทางการแพทย์ (ACCME) ผ่านการเป็นผู้ให้บริการร่วมกันของมูลนิธิฝรั่งเศสและสมาคมโรคลิ่มเลือดและ Haemostasis มูลนิธิฝรั่งเศสได้รับการรับรองจาก ACCME เพื่อให้การศึกษาทางการแพทย์อย่างต่อเนื่องสำหรับแพทย์

การออกแบบเครดิต
แพทย์:
มูลนิธิฝรั่งเศสกำหนดกิจกรรมที่ยั่งยืนนี้สูงสุด 0.50 AMA PRA หมวด 1 เครดิต (s) ™. แพทย์ควรเรียกร้องเครดิตเท่านั้นที่เหมาะสมกับขอบเขตของการมีส่วนร่วมในกิจกรรม

พยาบาล: พยาบาลที่ได้รับการรับรองจากศูนย์รับรองความสามารถพยาบาลอเมริกัน (ANCC) อาจใช้กิจกรรมที่ได้รับการรับรองโดยผู้ให้บริการที่ได้รับการรับรองจาก ACCME ไปสู่ความต้องการสำหรับการต่ออายุการรับรองโดย ANCC ใบรับรองการเข้าร่วมจะได้รับจากมูลนิธิฝรั่งเศสซึ่งเป็นผู้ให้บริการที่ได้รับการรับรอง ACCME

นโยบายการเปิดเผยข้อมูล
ตามมาตรฐาน ACCME สำหรับการสนับสนุนเชิงพาณิชย์มูลนิธิฝรั่งเศส (TFF) และสังคมระหว่างประเทศของการอุดตันและ Haemostasis (ISTH) กำหนดให้บุคคลที่อยู่ในฐานะที่จะควบคุมเนื้อหาของกิจกรรมการศึกษาเปิดเผยความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องกับผลประโยชน์เชิงพาณิชย์ใด ๆ . TFF และ ISTH แก้ไขความขัดแย้งทางผลประโยชน์ทั้งหมดเพื่อให้แน่ใจว่าเป็นอิสระความเป็นกลางความสมดุลและความเข้มงวดทางวิทยาศาสตร์ในโปรแกรมการศึกษาทั้งหมดของพวกเขา นอกจากนี้ TFF และ ISTH พยายามที่จะตรวจสอบว่าการวิจัยทางวิทยาศาสตร์ทั้งหมดที่อ้างถึงรายงานหรือใช้ในกิจกรรม CME / CE เป็นไปตามมาตรฐานที่ได้รับการยอมรับโดยทั่วไปของการออกแบบการทดลองการรวบรวมข้อมูลและการวิเคราะห์ TFF และ ISTH มุ่งมั่นที่จะให้บริการผู้เรียนด้วยกิจกรรม CME / CE คุณภาพสูงที่ส่งเสริมการพัฒนาด้านการดูแลสุขภาพไม่ใช่เพื่อผลประโยชน์ทางการค้า

การเปิดเผยข้อมูลพนักงานกิจกรรม
ผู้ตรวจสอบบรรณาธิการพนักงานคณะกรรมการ CME หรือสมาชิกคนอื่น ๆ ของมูลนิธิฝรั่งเศสซึ่งควบคุมเนื้อหาไม่มีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องในการเปิดเผย

ผู้ตรวจสอบบรรณาธิการพนักงานหรือสมาชิกคนอื่น ๆ ที่สมาคมการอุดตันระหว่างประเทศและ Haemostasis ที่ควบคุมเนื้อหาไม่มีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องในการเปิดเผย

การเปิดเผยข้อมูลของคณะ - ผู้วางแผน

คณะที่ระบุไว้ด้านล่างรายงานว่าพวกเขาไม่มีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA

คณะที่ระบุไว้ด้านล่างรายงานว่าพวกเขามีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC ได้รับเกียรตินิยมสำหรับการให้คำปรึกษาด้านวิชาการจาก Bioverativ, CSL Behring และ Octapharma Plasma เขาได้รับทุนสนับสนุนการวิจัยจากไบเออร์, ไบโอมาริน, ชีวเวชศาสตร์, CSL-Behring และ Octapharma Plasma
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ได้ดำรงตำแหน่งผู้นำด้วย ISTH และ WFH เขาได้ทำหน้าที่ในสำนักของลำโพงสำหรับ Alnylam, Bayer, Biotest, Biogen, ISTH, Novo Nordisk, ไฟเซอร์, Sobi, Shire, Roche และ WFH ดร. Mahlangu ได้รับทุนวิจัยจาก Alnylam, ไบเออร์, ไบโอเทส, ไบโอเจน, ISTH, โนโวนอร์ดisk, ไฟเซอร์, ไซบี, ไชร์, โรชและ WFH เขาได้รับเกียรตินิยมจากแอมเจนไบเออร์ไบโอเทสต์ไบโอเจนบาซาลตา CSL- เบห์ริง Catalyst Biosciences, Chugai, Freeline, LFB, โนโวนอร์ดิสก์, โรชและสปา
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH ได้รับทุนวิจัยจากโปรแกรม BioMarin GeneR8 โปรแกรม uniQure HOPE-B โปรแกรม Sanofi - ATLAS fitusiran เขาได้รับเกียรตินิยมจาก Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire และ Sobi
  • Flora Peyvandi, MD, PhD ได้ดำรงตำแหน่งผู้นำด้วย EHC, EMA และ EAHAD เธอได้ทำหน้าที่ในสำนักลำโพงของ Bioverativ, CSL-Behring, Grifols, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Sobi, Spark, Sysmex และ Takeda Dr. Peyvandi เป็นสมาชิกคณะกรรมการที่ปรึกษาของซาโนฟี่
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD ได้รับเกียรตินิยมสำหรับการให้คำปรึกษาด้านการศึกษาจาก BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude และ VarmX เขาดำรงตำแหน่งผู้นำด้วย Global Blood Therapeutics, NHF MASAC และสหพันธ์โลกของ Hemophilia
  • Steven W. Pipe, MD ได้รับเกียรตินิยมจากการให้คำปรึกษาด้านการศึกษาจาก CSL-Behring, Novo Nordisk และ Pfizer เขาดำรงตำแหน่งผู้นำด้วยมูลนิธิ MASAC-Hemophilia ดร. ไพพ์ได้รับทุนวิจัยจากซีเมนส์และไชร์ เขาได้รับเกียรตินิยมจาก ApcinteX ไบเออร์ไบโอมาริน Bioverativ ตัวเร่งปฏิกิริยา CSL-Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, ไฟเซอร์ Roche / Genentech, Sanofi, Shire, Spark และ uniQure
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP ได้รับเกียรติจากการให้คำปรึกษาด้านการศึกษาจาก Bayer, Novo Nordisk, Roche และ Shire / Takeda เขาดำรงตำแหน่งผู้นำในตำแหน่งประธานคณะทำงานด้านยีนบำบัดของ SSC ของ ISTH และเป็นประธานคณะกรรมการดำเนินงานของกลุ่มงานฮีโมฟีเลียเอเชียแปซิฟิก Dr. Srivastava ได้รับทุนวิจัยจาก Alnylam, Bayer และ Shire
  • Thierry VandenDriessche ปริญญาเอกดำรงตำแหน่งผู้นำด้วย NHF และ ISTH เขาได้รับทุนวิจัยจากไฟเซอร์และทาเคดะ Dr. VandenDriessche ได้รับเกียรติยศจาก Baxalta / Shire / Takeda, Bayer, Biotest และ Pfizer

การเปิดเผยข้อมูลคณะ - กิจกรรมคณะ
คณาจารย์ต่อไปนี้รายงานว่าพวกเขามีความสัมพันธ์ทางการเงินที่เกี่ยวข้องที่จะเปิดเผย:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD ได้รับเกียรตินิยมสำหรับการให้คำปรึกษาด้านการศึกษาจาก BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude และ VarmX เขาดำรงตำแหน่งผู้นำด้วย Global Blood Therapeutics, NHF MASAC และสหพันธ์โลกของ Hemophilia

การเปิดเผยข้อมูลการใช้งานที่ไม่มีป้าย
TFF และ ISTH กำหนดให้คณะ (วิทยากร) ของ CME เปิดเผยเมื่อผลิตภัณฑ์หรือขั้นตอนการพิจารณาถูกปิดฉลากไม่ติดฉลากทดลองและ / หรือสืบสวนและข้อ จำกัด ใด ๆ ของข้อมูลที่นำเสนอเช่นข้อมูลเบื้องต้นหรือที่เป็นตัวแทน การวิจัยอย่างต่อเนื่องการวิเคราะห์ระหว่างกาลและ / หรือความเห็นที่ไม่สนับสนุน คณะในกิจกรรมนี้อาจหารือเกี่ยวกับข้อมูลเกี่ยวกับตัวแทนยาที่อยู่นอกการติดฉลากที่ได้รับอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา ข้อมูลนี้มีไว้เพื่อการศึกษาทางการแพทย์เท่านั้นและไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อส่งเสริมการใช้ยานอกฉลาก TFF และ ISTH ไม่แนะนำให้ใช้ตัวแทนใด ๆ นอกตัวบ่งชี้ที่มีป้ายกำกับ หากคุณมีข้อสงสัยโปรดติดต่อแผนกการแพทย์ของผู้ผลิตสำหรับข้อมูลการสั่งจ่ายยาล่าสุด

ACKNOWLEDGMENT SUPPORT สนับสนุน
กิจกรรมนี้ได้รับการสนับสนุนโดยทุนการศึกษาจาก BioMarin, Pfizer Inc. , Shire, Spark Therapeutics และ uniQure, Inc.

การปฏิเสธความรับผิด
มูลนิธิฝรั่งเศสและสมาคมระหว่างประเทศเกี่ยวกับการอุดตันและ Haemostasis นำเสนอข้อมูลนี้เพื่อการศึกษาเท่านั้น เนื้อหานี้จัดทำขึ้นโดยคณาจารย์ที่ได้รับการคัดเลือกเนื่องจากความเชี่ยวชาญที่ได้รับการยอมรับในสาขาของตน ผู้เข้าร่วมมีความรับผิดชอบอย่างมืออาชีพเพื่อให้แน่ใจว่าผลิตภัณฑ์ได้รับการกำหนดและใช้อย่างเหมาะสมบนพื้นฐานของการตัดสินทางคลินิกของตนเองและมาตรฐานการดูแลที่เป็นที่ยอมรับ มูลนิธิฝรั่งเศส, สมาคมระหว่างประเทศของการอุดตันและ Haemostasis และผู้สนับสนุนเชิงพาณิชย์ไม่มีความรับผิดต่อข้อมูลในที่นี้

ข้อมูลลิขสิทธิ์
ลิขสิทธิ์© 2019 มูลนิธิฝรั่งเศส การใช้สื่อใด ๆ บนเว็บไซต์โดยไม่ได้รับอนุญาตอาจเป็นการละเมิดลิขสิทธิ์เครื่องหมายการค้าและกฎหมายอื่น ๆ คุณสามารถดูคัดลอกและดาวน์โหลดข้อมูลหรือซอฟต์แวร์ ("วัสดุ") ที่อยู่บนไซต์ภายใต้ข้อกำหนดเงื่อนไขและข้อยกเว้นต่อไปนี้:

  • วัสดุที่จะนำมาใช้เพียงเพื่อวัตถุประสงค์ส่วนบุคคลที่ไม่ใช่เชิงพาณิชย์ให้ข้อมูลและการศึกษา ไม่ควรดัดแปลงวัสดุ พวกเขาจะต้องกระจายในรูปแบบที่ระบุไว้กับแหล่งที่มาที่ระบุไว้อย่างชัดเจน ข้อมูลลิขสิทธิ์หรือประกาศกรรมสิทธิ์อื่น ๆ ไม่สามารถลบเปลี่ยนแปลงหรือเปลี่ยนแปลงได้
  • วัสดุอาจไม่ได้รับการเผยแพร่อัปโหลดโพสต์ส่ง (นอกเหนือจากที่กำหนดไว้ในที่นี้) โดยไม่ได้รับอนุญาตเป็นลายลักษณ์อักษรจากมูลนิธิฝรั่งเศสล่วงหน้า


PRIVACY POLICY

มูลนิธิฝรั่งเศสปกป้องความเป็นส่วนตัวของข้อมูลส่วนบุคคลและอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับผู้เข้าร่วมและผู้ให้ความร่วมมือทางการศึกษา มูลนิธิฝรั่งเศสจะไม่เปิดเผยข้อมูลที่สามารถระบุตัวบุคคลได้ให้แก่บุคคลที่สามโดยไม่ได้รับความยินยอมจากบุคคลยกเว้นข้อมูลดังกล่าวที่จำเป็นสำหรับการรายงานไปยัง ACCME

มูลนิธิฝรั่งเศสมีมาตรการปกป้องทางกายภาพอิเล็กทรอนิกส์และขั้นตอนที่สอดคล้องกับกฎระเบียบของรัฐบาลกลางเพื่อป้องกันการสูญหายการใช้งานในทางที่ผิดหรือการเปลี่ยนแปลงข้อมูลที่เรารวบรวมจากคุณ

ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับนโยบายความเป็นส่วนตัวของมูลนิธิฝรั่งเศสสามารถดูได้ที่ www.francefoundation.com/privacy-policy.


ข้อมูลติดต่อ
หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับกิจกรรม CME นี้โปรดติดต่อ The France Foundation ที่ 860-434-1650 หรือ อีเมลนี้จะถูกป้องกันจากสแปมบอท แต่คุณต้องเปิดการใช้งานจาวาสคริ.

คลิกเพื่อเริ่ม

ทำความรู้จักกับยีนบำบัด - คำศัพท์และแนวคิด

คลิกเพื่อเริ่ม!